Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Förlängningsstudie för patienter som har deltagit i en BMN 701-studie

23 april 2018 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical

En långtidsstudie för förlängd BMN 701-behandling av patienter med Pompes sjukdom som har deltagit i en BMN 701-studie

Detta är en öppen fas 2-studie med flera doser av BMN 701 administrerad som IV-infusion varannan vecka (qow) till patienter med sent debuterande Pompes sjukdom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

21

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Royal Adelaide Hospital
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Hopital Pitie-Salpetriere
  • Förenta staterna
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92103
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland, 1142
        • Auckland City and Starship Children's Hospital
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Storbritannien, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

13 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • ha genomfört en tidigare BMN 701 klinisk utvecklingsstudie;
  • Har lämnat skriftligt informerat samtycke efter att studiens karaktär har förklarats innan några studierelaterade procedurer utförs. Minderåriga får delta så länge de lämnar skriftligt samtycke efter att studiens karaktär har förklarats för dem och efter att deras förälder eller vårdnadshavare har lämnat skriftligt informerat samtycke, innan studierelaterade procedurer utförs;
  • Har diagnostiserats med sent debuterande Pompes sjukdom, baserat på inträdeskriterierna i en tidigare BMN 701-studie;
  • Om du är sexuellt aktiv, var villig att använda 2 kända effektiva preventivmetoder från Screening till 4 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet;
  • Om kvinnan, och inte anses vara i fertil ålder, är minst 2 år efter klimakteriet, eller har haft tubal ligering minst 1 år före screening, eller har genomgått en total hysterektomi;
  • Om kvinnor och i fertil ålder har ett negativt graviditetstest under screeningperioden och vid baslinjebesöket och är villig att ta ytterligare graviditetstest under studien;
  • Ha förmågan att följa protokollkraven, enligt utredarens uppfattning.

Exklusions kriterier:

  • Har fått någon experimentell eller godkänd terapi för Pompes sjukdom, annan än BMN 701, efter avslutad BMN 701-studie och före inträde i POM-002;
  • Har fått, eller förväntas få, någon undersökningsmedicin, annan än BMN 701, inom 30 dagar före den första dosen av studieläkemedlet;
  • Ammar vid screening eller planerar att bli gravid (själv eller partner) när som helst under studien;
  • Har ett medicinskt tillstånd eller en förmildrande omständighet som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra patientens förmåga att följa protokollkraven eller äventyra patientens välbefinnande eller säkerhet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BMN 701 20 mg/kg
BMN 701 20mg/kg IV varannan vecka
Biologisk: BMN 701
GILT-märkt rekombinant human GAA
Experimentell: BMN 701 10 mg/kg
BMN 701 10mg/kg IV varannan vecka
Biologisk: BMN 701
GILT-märkt rekombinant human GAA
Experimentell: BMN 701 5 mg/kg
BMN 701 5mg/kg IV varannan vecka
Biologisk: BMN 701
GILT-märkt rekombinant human GAA

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med en positiv anti-BMN 701-antikropp
Tidsram: Baslinje, vecka 144
Status för Anti-BMN 701-antikropp motsvarar testresultaten från blodprover.
Baslinje, vecka 144
Antal deltagare med ett positivt anti-BMN 701-antikroppssvar
Tidsram: Baslinje, vecka 144
Status för Anti-IGF-I-antikroppar motsvarar testresultaten från blodprover
Baslinje, vecka 144
Antal deltagare med ett positivt anti-BMN 701-antikroppssvar
Tidsram: Baslinje, vecka 144
Status för Anti-IGF-II antikropp motsvarar testresultaten av blodprover
Baslinje, vecka 144

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procent förutsagt maximalt inandningstryck (MIP)
Tidsram: Baslinje, vecka 144
Lungfunktionstest: Procent förväntat maximalt inandningstryck
Baslinje, vecka 144
Procent Predicted Maximum Expiratory Pressure (MEP)
Tidsram: Baslinje, vecka 144
Lungfunktionstest: Procent förväntat maximalt utandningstryck
Baslinje, vecka 144
6 minuters gångtest (meter)
Tidsram: Baslinje, vecka 144
Avstånd gick inom 6 minuter
Baslinje, vecka 144
Maximal Frivillig Ventilation (MVV)
Tidsram: Baslinje, vecka 144
Lungfunktionstest: Maximal Voluntary Ventilation (MVV)
Baslinje, vecka 144
Procent förväntad upprätt forcerad vitalkapacitet (FVC)
Tidsram: Baslinje, vecka 144
Lungfunktionstest: Procent förväntad upprätt forcerad vitalkapacitet
Baslinje, vecka 144
Förändring från baslinjen i urintetrasackaridkoncentration vid vecka 144
Tidsram: Baslinje, vecka 144
Förändring från baslinjen i urintetrasackaridkoncentration vid vecka 144
Baslinje, vecka 144
Plasma IGF-I-koncentration
Tidsram: Baslinje, vecka 144
Plasma-IGF-I-koncentration från lab
Baslinje, vecka 144
Plasma IGF-II-koncentration
Tidsram: Baslinje, vecka 144
Plasma-IGF-II-koncentration från lab
Baslinje, vecka 144
Insulinliknande tillväxtfaktorbindande protein 3 (IGFBP3)
Tidsram: Baslinje, vecka 144
insulinliknande tillväxtfaktorbindande protein 3 från lab
Baslinje, vecka 144

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Utredare

  • Studierektor: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 augusti 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

9 september 2016

Avslutad studie (Faktisk)

9 september 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 september 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 september 2011

Första postat (Uppskatta)

19 september 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 maj 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 april 2018

Senast verifierad

1 april 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • POM-002
  • 2011-001805-28 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera