Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennustutkimus potilaille, jotka ovat osallistuneet BMN 701 -tutkimukseen

maanantai 23. huhtikuuta 2018 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Pitkäaikainen tutkimus BMN 701 -tutkimukseen osallistuneiden Pompen tautia sairastavien potilaiden pidennetystä BMN 701 -hoidosta

Tämä on vaiheen 2 avoin moniannostutkimus BMN 701:stä, joka annettiin IV-infuusiona 2 viikon välein (qow) potilaille, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

21

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Royal Adelaide Hospital
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75013
        • Hopital Pitie-Salpetriere
  • Saksa
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 1142
        • Auckland City and Starship Children's Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92103
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University Of Kansas Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

13 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • olet suorittanut aikaisemman BMN 701 kliinisen kehitystutkimuksen;
  • ovat antaneet kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista. Alaikäiset voivat osallistua, kunhan he antavat kirjallisen suostumuksensa sen jälkeen, kun heille on selitetty tutkimuksen luonne ja kun heidän vanhempansa tai laillinen huoltajansa on antanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista;
  • Sinulla on diagnosoitu myöhään alkanut Pompen tauti aikaisemman BMN 701 -tutkimuksen kriteerien perusteella;
  • Jos olet seksuaalisesti aktiivinen, ole valmis käyttämään kahta tunnettua tehokasta ehkäisymenetelmää seulonnasta 4 kuukauden kuluttua viimeisestä tutkimuslääkkeen annoksesta;
  • Jos nainen, eikä hänen katsota olevan hedelmällisessä iässä, hän on vähintään 2 vuotta menopaussin jälkeen tai hänellä on ollut munanjohdinsidonta vähintään 1 vuosi ennen seulontaa tai täydellinen kohdunpoisto;
  • Jos nainen ja hedelmällisessä iässä oleva, hänellä on negatiivinen raskaustesti seulontajakson aikana ja lähtötilanteessa, ja hän on valmis tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana;
  • Hänellä on kyky noudattaa protokollavaatimuksia tutkijan mielestä.

Poissulkemiskriteerit:

  • olet saanut mitä tahansa kokeellista tai hyväksyttyä Pompen taudin hoitoa, lukuun ottamatta BMN 701:tä, BMN 701 -tutkimuksen päätyttyä ja ennen POM-002:een pääsyä;
  • ovat saaneet tai joiden odotetaan saavan muuta tutkimuslääkitystä kuin BMN 701:tä 30 päivän kuluessa ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta;
  • imetätkö seulonnassa tai suunnitteletko raskautta (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana;
  • Sinulla on sairaus tai lieventävä seikka, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa vaarantaa potilaan kyvyn noudattaa protokollan vaatimuksia tai vaarantaa potilaan hyvinvoinnin tai turvallisuuden.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BMN 701 20 mg/kg
BMN 701 20 mg/kg IV joka toinen viikko
Biologinen: 701 BMN
GILT-merkitty rekombinantti ihmisen GAA
Kokeellinen: BMN 701 10 mg/kg
BMN 701 10 mg/kg IV joka toinen viikko
Biologinen: 701 BMN
GILT-merkitty rekombinantti ihmisen GAA
Kokeellinen: BMN 701 5 mg/kg
BMN 701 5 mg/kg IV joka toinen viikko
Biologinen: 701 BMN
GILT-merkitty rekombinantti ihmisen GAA

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on positiivinen BMN 701 -vasta-aine
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Anti-BMN 701 -vasta-aineen tila vastaa verinäytteiden testituloksia.
Perustaso, viikko 144
Osallistujien määrä, joilla on positiivinen anti-BMN 701 -vasta-ainevaste
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Anti-IGF-I-vasta-aineen tila vastaa verinäytteiden testituloksia
Perustaso, viikko 144
Osallistujien määrä, joilla on positiivinen anti-BMN 701 -vasta-ainevaste
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Anti-IGF-II-vasta-aineen tila vastaa verinäytteiden testituloksia
Perustaso, viikko 144

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosentuaalinen ennustettu maksimaalinen sisäänhengityspaine (MIP)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Keuhkojen toimintatesti: Prosenttiosuus ennustetusta maksimaalisesta sisäänhengityspaineesta
Perustaso, viikko 144
Prosenttia ennustettu maksimi uloshengityspaine (MEP)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Keuhkojen toimintatesti: Prosenttiosuus ennustetusta enimmäisuloshengityspaineesta
Perustaso, viikko 144
6 minuutin kävelytesti (metriä)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Etäisyys käveltiin 6 minuutissa
Perustaso, viikko 144
Suurin mahdollinen vapaaehtoinen ilmanvaihto (MVV)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Keuhkojen toimintatesti: Maksimaalinen vapaaehtoinen ventilaatio (MVV)
Perustaso, viikko 144
Prosenttiosuus ennustettu pystysuoran pakotettu elinkapasiteetti (FVC)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Keuhkojen toimintatesti: Prosenttiosuus ennustetusta pystyasennossa pakotetusta elinkapasiteetista
Perustaso, viikko 144
Virtsan tetrasakkaridipitoisuuden muutos lähtötasosta viikolla 144
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Virtsan tetrasakkaridipitoisuuden muutos lähtötasosta viikolla 144
Perustaso, viikko 144
Plasman IGF-I-pitoisuus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Plasman IGF-I-pitoisuus laboratoriosta
Perustaso, viikko 144
Plasman IGF-II-pitoisuus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Plasman IGF-II-pitoisuus laboratoriosta
Perustaso, viikko 144
Insuliinin kaltainen kasvutekijää sitova proteiini 3 (IGFBP3)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
insuliinin kaltainen kasvutekijää sitova proteiini 3 laboratoriosta
Perustaso, viikko 144

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 15. elokuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 9. syyskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 9. syyskuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 8. syyskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 15. syyskuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 19. syyskuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 22. toukokuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. huhtikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • POM-002
  • 2011-001805-28 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset 701 BMN

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Belgium

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa