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Étude d'extension pour les patients ayant participé à une étude BMN 701

23 avril 2018 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical

Une étude à long terme pour le traitement BMN 701 prolongé des patients atteints de la maladie de Pompe qui ont participé à une étude BMN 701

Il s'agit d'une étude ouverte de phase 2 à doses multiples de BMN 701 administré par perfusion IV toutes les 2 semaines (qow) à des patients atteints de la maladie de Pompe d'apparition tardive.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

21

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Mainz, Allemagne, 55131
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
  • Australie
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australie, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australie, 5006
        • Royal Adelaide Hospital
  • France
      • Paris, France, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 1142
        • Auckland City and Starship Children's Hospital
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Royaume-Uni, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92103
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

13 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Avoir terminé une étude de développement clinique BMN 701 antérieure ;
  • Avoir fourni un consentement éclairé écrit après que la nature de l'étude a été expliquée avant l'exécution de toute procédure liée à l'étude. Les mineurs peuvent participer tant qu'ils fournissent un consentement écrit après que la nature de l'étude leur a été expliquée et après que leur parent ou tuteur légal a fourni un consentement éclairé écrit, avant l'exécution de toute procédure liée à l'étude ;
  • Avoir reçu un diagnostic de maladie de Pompe d'apparition tardive, sur la base des critères d'entrée d'une étude BMN 701 antérieure ;
  • Si sexuellement actif, être prêt à utiliser 2 méthodes de contraception efficaces connues à partir du dépistage jusqu'à 4 mois après la dernière dose du médicament à l'étude ;
  • Si femme, et non considérée comme en âge de procréer, être ménopausée depuis au moins 2 ans, ou avoir subi une ligature des trompes au moins 1 an avant le dépistage, ou avoir subi une hystérectomie totale ;
  • Si elle est de sexe féminin et en âge de procréer, avoir un test de grossesse négatif pendant la période de sélection et lors de la visite de référence, et être disposée à subir des tests de grossesse supplémentaires pendant l'étude ;
  • Avoir la capacité de se conformer aux exigences du protocole, de l'avis de l'enquêteur.

Critère d'exclusion:

  • Avoir reçu une thérapie expérimentale ou approuvée pour la maladie de Pompe, autre que BMN 701, après la fin d'une étude BMN 701 et avant l'entrée dans POM-002 ;
  • Avoir reçu, ou sont susceptibles de recevoir, tout médicament expérimental, autre que le BMN 701, dans les 30 jours précédant la première dose du médicament à l'étude ;
  • Allaitez au moment du dépistage ou envisagez de tomber enceinte (vous-même ou votre partenaire) à tout moment pendant l'étude ;
  • Avoir une condition médicale ou une circonstance atténuante qui, de l'avis de l'enquêteur, pourrait compromettre la capacité du patient à se conformer aux exigences du protocole ou compromettre le bien-être ou la sécurité du patient.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: BMN 701 20mg/kg
BMN 701 20mg/kg IV toutes les deux semaines
Biologique: BMN 701
GAA humain recombinant marqué GILT
Expérimental: BMN 701 10mg/kg
BMN 701 10 mg/kg IV toutes les deux semaines
Biologique: BMN 701
GAA humain recombinant marqué GILT
Expérimental: BMN 701 5mg/kg
BMN 701 5mg/kg IV toutes les deux semaines
Biologique: BMN 701
GAA humain recombinant marqué GILT

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec un anticorps anti-BMN 701 positif
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Le statut de l'anticorps Anti-BMN 701 correspond aux résultats des tests des échantillons de sang.
Ligne de base, Semaine 144
Nombre de participants avec une réponse positive en anticorps anti-BMN 701
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Le statut de l'anticorps anti-IGF-I correspond aux résultats des tests des échantillons de sang
Ligne de base, Semaine 144
Nombre de participants avec une réponse positive en anticorps anti-BMN 701
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Le statut de l'anticorps anti-IGF-II correspond aux résultats des tests des échantillons de sang
Ligne de base, Semaine 144

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de pression inspiratoire maximale prévue (MIP)
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Test de la fonction pulmonaire : pourcentage de la pression inspiratoire maximale prévue
Ligne de base, Semaine 144
Pourcentage de pression expiratoire maximale prévue (MEP)
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Test de la fonction pulmonaire : pourcentage de pression expiratoire maximale prévue
Ligne de base, Semaine 144
Test de marche de 6 minutes (mètres)
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Distance parcourue en 6 minutes
Ligne de base, Semaine 144
Ventilation volontaire maximale (MVV)
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Test de la fonction pulmonaire : ventilation maximale volontaire (MVV)
Ligne de base, Semaine 144
Pourcentage de capacité vitale forcée verticale (FVC) prévue
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Test de la fonction pulmonaire : pourcentage de la capacité vitale forcée verticale prévue
Ligne de base, Semaine 144
Changement par rapport au départ de la concentration de tétrasaccharides dans l'urine à la semaine 144
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Changement par rapport au départ de la concentration de tétrasaccharides dans l'urine à la semaine 144
Ligne de base, Semaine 144
Concentration plasmatique d'IGF-I
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Concentration plasmatique d'IGF-I du laboratoire
Ligne de base, Semaine 144
Concentration plasmatique d'IGF-II
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Concentration plasmatique d'IGF-II du laboratoire
Ligne de base, Semaine 144
Protéine de liaison au facteur de croissance analogue à l'insuline 3 (IGFBP3)
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Protéine 3 de liaison au facteur de croissance analogue à l'insuline du laboratoire
Ligne de base, Semaine 144

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioMarin Pharmaceutical

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 août 2011

Achèvement primaire (Réel)

9 septembre 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

9 septembre 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 septembre 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 septembre 2011

Première publication (Estimation)

19 septembre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 mai 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 avril 2018

Dernière vérification

1 avril 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • POM-002
  • 2011-001805-28 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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