Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie pro pacienty, kteří se zúčastnili studie BMN 701

23. dubna 2018 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Dlouhodobá studie pro rozšířenou léčbu BMN 701 pacientů s Pompeho chorobou, kteří se zúčastnili studie BMN 701

Toto je otevřená studie fáze 2 s více dávkami BMN 701 podávané intravenózní infuzí každé 2 týdny (qow) pacientům s Pompeho chorobou s pozdním nástupem.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

21

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Austrálie, 5006
        • Royal Adelaide Hospital
  • Francie
      • Paris, Francie, 75013
        • Hopital Pitie-Salpetriere
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1142
        • Auckland City and Starship Children's Hospital
  • Německo
      • Mainz, Německo, 55131
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, Nw3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Spojené království, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92103
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

13 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Absolvovat předchozí studii klinického vývoje BMN 701;
  • Poskytnout písemný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií. Nezletilí se mohou zúčastnit, pokud poskytnou písemný souhlas poté, co jim byla vysvětlena povaha studie a poté, co jejich rodič nebo zákonný zástupce poskytl písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií;
  • byla diagnostikována Pompeho nemoc s pozdním nástupem na základě vstupních kritérií předchozí studie BMN 701;
  • Pokud jste sexuálně aktivní, buďte ochotni používat 2 známé účinné metody antikoncepce ze Screeningu do 4 měsíců po poslední dávce studovaného léku;
  • Pokud je žena a není považována za plodnou, je alespoň 2 roky po menopauze nebo měla podvázání vejcovodů alespoň 1 rok před screeningem nebo měla totální hysterektomii;
  • Pokud žena a ve fertilním věku má negativní těhotenský test během screeningového období a při základní návštěvě a je ochotna podstoupit další těhotenské testy během studie;
  • Mít schopnost splnit požadavky protokolu podle názoru zkoušejícího.

Kritéria vyloučení:

  • po dokončení studie BMN 701 a před vstupem do POM-002 podstoupili jakoukoli experimentální nebo schválenou terapii Pompeho choroby, jinou než BMN 701;
  • obdrželi nebo se očekává, že budou dostávat jakoukoli hodnocenou medikaci, jinou než BMN 701, během 30 dnů před první dávkou studovaného léčiva;
  • Kojíte při screeningu nebo plánujete otěhotnět (sebe nebo partnerku) kdykoli během studie;
  • Máte zdravotní stav nebo polehčující okolnost, která by podle názoru zkoušejícího mohla ohrozit schopnost pacienta splnit požadavky protokolu nebo ohrozit pacientovu pohodu nebo bezpečnost.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BMN 701 20 mg/kg
BMN 701 20 mg/kg IV každý druhý týden
Biologický: BMN 701
Rekombinantní lidská GAA značená GILT
Experimentální: BMN 701 10 mg/kg
BMN 701 10 mg/kg IV každý druhý týden
Biologický: BMN 701
Rekombinantní lidská GAA značená GILT
Experimentální: BMN 701 5 mg/kg
BMN 701 5 mg/kg IV každý druhý týden
Biologický: BMN 701
Rekombinantní lidská GAA značená GILT

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s pozitivní anti-BMN 701 protilátkou
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
Stav protilátky Anti-BMN 701 odpovídá výsledkům testů krevních vzorků.
Výchozí stav, týden 144
Počet účastníků s pozitivní anti-BMN 701 protilátkovou odpovědí
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
Stav anti-IGF-I protilátky odpovídá výsledkům testů krevních vzorků
Výchozí stav, týden 144
Počet účastníků s pozitivní anti-BMN 701 protilátkovou odpovědí
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
Stav anti-IGF-II protilátky odpovídá výsledkům testů krevních vzorků
Výchozí stav, týden 144

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento předpokládaného maximálního inspiračního tlaku (MIP)
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
Test funkce plic: Procento předpokládaného maximálního inspiračního tlaku
Výchozí stav, týden 144
Procento předpokládaného maximálního exspiračního tlaku (MEP)
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
Test funkce plic: Procento předpokládaného maximálního exspiračního tlaku
Výchozí stav, týden 144
Test 6 minut chůze (metry)
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
Ušla vzdálenost do 6 minut
Výchozí stav, týden 144
Maximální dobrovolná ventilace (MVV)
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
Test funkce plic: Maximální dobrovolná ventilace (MVV)
Výchozí stav, týden 144
Procento predikované vzpřímené vynucené vitální kapacity (FVC)
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
Test plicních funkcí: Procento predikované vzpřímené nucené vitální kapacity
Výchozí stav, týden 144
Změna koncentrace tetrasacharidů v moči od výchozí hodnoty v týdnu 144
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
Změna koncentrace tetrasacharidů v moči od výchozí hodnoty v týdnu 144
Výchozí stav, týden 144
Plazmatická koncentrace IGF-I
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
Plazmatická koncentrace IGF-I z lab
Výchozí stav, týden 144
Plazmatická koncentrace IGF-II
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
Plazmatická koncentrace IGF-II z lab
Výchozí stav, týden 144
Inzulinu podobný růstový faktor vázající protein 3 (IGFBP3)
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
insulin-like growth factor binding protein 3 z lab
Výchozí stav, týden 144

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. srpna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

9. září 2016

Dokončení studie (Aktuální)

9. září 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. září 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. září 2011

První zveřejněno (Odhad)

19. září 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. května 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. dubna 2018

Naposledy ověřeno

1. dubna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • POM-002
  • 2011-001805-28 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BMN 701

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit