Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie for pasienter som har deltatt i en BMN 701-studie

23. april 2018 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En langtidsstudie for utvidet BMN 701-behandling av pasienter med Pompe-sykdom som har deltatt i en BMN 701-studie

Dette er en fase 2 åpen, flerdosestudie av BMN 701 administrert ved IV-infusjon hver 2. uke (qow) til pasienter med sent oppstått Pompes sykdom.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Royal Adelaide Hospital
  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92103
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Hopital Pitie-Salpetriere
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1142
        • Auckland City and Starship Children's Hospital
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Storbritannia, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

13 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • ha fullført en tidligere BMN 701 klinisk utviklingsstudie;
  • Har gitt skriftlig informert samtykke etter at arten av studien er forklart før utførelse av studierelaterte prosedyrer. Mindreårige kan delta så lenge de gir skriftlig samtykke etter at studiens art har blitt forklart for dem og etter at deres forelder eller foresatte har gitt skriftlig informert samtykke, før utførelse av studierelaterte prosedyrer;
  • Har blitt diagnostisert med sent debuterende Pompe-sykdom, basert på inngangskriteriene til en tidligere BMN 701-studie;
  • Hvis seksuelt aktiv, vær villig til å bruke 2 kjente effektive prevensjonsmetoder fra Screening til 4 måneder etter siste dose av studiemedikamentet;
  • Hvis kvinnen, og ikke anses å være i fertil alder, er minst 2 år post-menopausal, eller har hatt tubal ligering minst 1 år før screening, eller har hatt en total hysterektomi;
  • Hvis kvinner og i fertil alder har en negativ graviditetstest i løpet av screeningsperioden og ved baseline-besøket, og er villig til å ha flere graviditetstester i løpet av studien;
  • Ha evnen til å overholde protokollkravene, etter etterforskerens mening.

Ekskluderingskriterier:

  • har mottatt noen eksperimentell eller godkjent behandling for Pompes sykdom, annet enn BMN 701, etter fullføring av en BMN 701-studie og før inntreden i POM-002;
  • Har mottatt, eller forventes å motta, andre undersøkelsesmedisiner enn BMN 701, innen 30 dager før den første dosen av studiemedikamentet;
  • Ammer ved screening eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) når som helst i løpet av studien;
  • Har en medisinsk tilstand eller formildende omstendighet som, etter etterforskerens mening, kan kompromittere pasientens evne til å overholde protokollkravene eller kompromittere pasientens velvære eller sikkerhet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BMN 701 20mg/kg
BMN 701 20mg/kg IV annenhver uke
Biologisk: BMN 701
GILT-merket rekombinant human GAA
Eksperimentell: BMN 701 10mg/kg
BMN 701 10mg/kg IV annenhver uke
Biologisk: BMN 701
GILT-merket rekombinant human GAA
Eksperimentell: BMN 701 5mg/kg
BMN 701 5mg/kg IV annenhver uke
Biologisk: BMN 701
GILT-merket rekombinant human GAA

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med et positivt anti-BMN 701-antistoff
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Status for Anti-BMN 701 antistoff tilsvarer testresultatene fra blodprøver.
Grunnlinje, uke 144
Antall deltakere med en positiv anti-BMN 701-antistoffrespons
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Status for Anti-IGF-I antistoff tilsvarer testresultatene av blodprøver
Grunnlinje, uke 144
Antall deltakere med en positiv anti-BMN 701-antistoffrespons
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Status for Anti-IGF-II antistoff tilsvarer testresultatene av blodprøver
Grunnlinje, uke 144

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosent predikert maksimalt inspirasjonstrykk (MIP)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Lungefunksjonstest: Prosent forventet maksimalt inspirasjonstrykk
Grunnlinje, uke 144
Prosent forventet maksimalt ekspirasjonstrykk (MEP)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Lungefunksjonstest: Prosent forventet maksimalt ekspirasjonstrykk
Grunnlinje, uke 144
6 minutters gangtest (meter)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Avstand gikk innen 6 minutter
Grunnlinje, uke 144
Maksimal frivillig ventilasjon (MVV)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Lungefunksjonstest: Maksimal frivillig ventilasjon (MVV)
Grunnlinje, uke 144
Prosent predikert oppreist tvungen vitalkapasitet (FVC)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Lungefunksjonstest: Prosent predikert oppreist tvungen vitalkapasitet
Grunnlinje, uke 144
Endring fra baseline i urintetrasakkaridkonsentrasjon ved uke 144
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Endring fra baseline i urintetrasakkaridkonsentrasjon ved uke 144
Grunnlinje, uke 144
Plasma IGF-I konsentrasjon
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Plasma IGF-I konsentrasjon fra lab
Grunnlinje, uke 144
Plasma IGF-II konsentrasjon
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Plasma IGF-II konsentrasjon fra lab
Grunnlinje, uke 144
Insulinlignende vekstfaktorbindende protein 3 (IGFBP3)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
insulinlignende vekstfaktorbindende protein 3 fra lab
Grunnlinje, uke 144

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. august 2011

Primær fullføring (Faktiske)

9. september 2016

Studiet fullført (Faktiske)

9. september 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. september 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. september 2011

Først lagt ut (Anslag)

19. september 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. mai 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. april 2018

Sist bekreftet

1. april 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • POM-002
  • 2011-001805-28 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på BMN 701

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in New Zealand

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere