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BMN 701 研究に参加した患者を対象とした延長研究

2018年4月23日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

BMN 701 研究に参加したポンペ病患者の BMN 701 治療の延長に関する長期研究

これは、遅発性ポンペ病患者に 2 週間ごと (qow) に IV 注入によって投与される BMN 701 の第 2 相非盲検複数用量研究です。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

21

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92103
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa、Florida、アメリカ、33606
        • Tampa General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London、イギリス、Nw3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford、イギリス、M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • オーストラリア
    • Queensland
      • Herston、Queensland、オーストラリア、4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide、South Australia、オーストラリア、5006
        • Royal Adelaide Hospital
  • ドイツ
      • Mainz、ドイツ、55131
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド、1142
        • Auckland City and Starship Children's Hospital
  • フランス
      • Paris、フランス、75013
        • Hôpital Pitié-Salpétrière

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

13年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 以前のBMN 701臨床開発研究を完了している;
  • 研究関連手順を実行する前に、研究の性質について説明した後、書面によるインフォームドコンセントを提供していること。 未成年者は、研究の性質について説明され、親または法定後見人が書面によるインフォームドコンセントを提供した後、研究関連の手続きを行う前に書面による同意を提供する限り参加することができます。
  • 以前のBMN 701研究の参加基準に基づいて、遅発性ポンペ病と診断されている。
  • 性的に活動的な場合は、スクリーニングから治験薬の最後の投与後 4 か月まで、既知の 2 つの効果的な避妊方法を喜んで使用してください。
  • 女性で、妊娠の可能性がないと考えられている場合は、閉経後少なくとも2年経過しているか、スクリーニングの少なくとも1年前に卵管結紮を受けている、または子宮全摘術を受けている。
  • 女性で、妊娠の可能性がある場合、スクリーニング期間中およびベースライン訪問時に妊娠検査が陰性であり、研究中に追加の妊娠検査を受けることに前向きである。
  • 治験責任医師の意見では、治験実施計画書要件に準拠する能力がある。

除外基準:

  • BMN 701研究の完了後、POM-002に入る前に、BMN 701以外のポンペ病に対する実験的または承認された治療を受けたことがある。
  • 治験薬の最初の投与前の30日以内に、BMN 701以外の治験薬を投与された、または投与される予定である。
  • スクリーニング時に授乳中であるか、研究期間中いつでも妊娠を計画している（自身またはパートナー）。
  • 治験責任医師の意見において、患者のプロトコル要件を遵守する能力を損なう可能性がある、あるいは患者の健康や安全を損なう可能性があると判断される病状または酌量すべき事情がある。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：BMN 701 20mg/kg
BMN 701 20mg/kg IV 隔週
生物学的：BMN701
GILTタグ付き組換えヒトGAA
実験的：BMN 701 10mg/kg
BMN 701 10mg/kg IV 隔週
生物学的：BMN701
GILTタグ付き組換えヒトGAA
実験的：BMN 701 5mg/kg
BMN 701 5mg/kg IV 隔週
生物学的：BMN701
GILTタグ付き組換えヒトGAA

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
抗BMN 701抗体陽性の参加者の数
時間枠：ベースライン、144 週目
抗BMN 701抗体のステータスは血液サンプルの検査結果に対応します。
ベースライン、144 週目
抗BMN 701抗体反応が陽性となった参加者の数
時間枠：ベースライン、144 週目
抗IGF-I抗体の状態は血液サンプルの検査結果と一致します
ベースライン、144 週目
抗BMN 701抗体反応が陽性となった参加者の数
時間枠：ベースライン、144 週目
抗IGF-II抗体の状態は血液サンプルの検査結果と一致します
ベースライン、144 週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
予測最大吸気圧 (MIP) のパーセント
時間枠：ベースライン、144 週目
肺機能検査: 予測最大吸気圧のパーセント
ベースライン、144 週目
予測最大呼気圧力 (MEP) のパーセント
時間枠：ベースライン、144 週目
肺機能検査: 予測最大呼気圧力のパーセント
ベースライン、144 週目
6分間の歩行テスト（メートル）
時間枠：ベースライン、144 週目
6分以内に歩いた距離
ベースライン、144 週目
最大自主換気 (MVV)
時間枠：ベースライン、144 週目
肺機能検査: 最大随意換気量 (MVV)
ベースライン、144 週目
直立時努力肺活量 (FVC) の予測パーセント
時間枠：ベースライン、144 週目
肺機能検査: 直立時努力肺活量の予測パーセント
ベースライン、144 週目
144週目の尿中四糖濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、144 週目
144週目の尿中四糖濃度のベースラインからの変化
ベースライン、144 週目
血漿IGF-I濃度
時間枠：ベースライン、144 週目
研究室からの血漿 IGF-I 濃度
ベースライン、144 週目
血漿IGF-II濃度
時間枠：ベースライン、144 週目
研究室からの血漿 IGF-II 濃度
ベースライン、144 週目
インスリン様成長因子結合タンパク質 3 (IGFBP3)
時間枠：ベースライン、144 週目
研究室からのインスリン様成長因子結合タンパク質 3
ベースライン、144 週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

BioMarin Pharmaceutical

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Monitor、BioMarin Pharmaceutical

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2011年8月15日

一次修了 (実際)

2016年9月9日

研究の完了 (実際)

2016年9月9日

試験登録日

最初に提出

2011年9月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年9月15日

最初の投稿 (見積もり)

2011年9月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年5月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年4月23日

最終確認日

2018年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • POM-002
  • 2011-001805-28 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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