BMN 701-es vizsgálatban részt vevő betegek kiterjesztő vizsgálata
2018. április 23. frissítette: BioMarin Pharmaceutical
Hosszú távú vizsgálat a BMN 701 kiterjesztett BMN 701 vizsgálatban olyan Pompe-kóros betegek kezelésére, akik részt vettek egy BMN 701 vizsgálatban
Ez egy 2. fázisú nyílt, többszörös dózisú BMN 701 vizsgálat, amelyet 2 hetente (qow) adnak IV infúzióval késői Pompe-kórban szenvedő betegeknek.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
21
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Ausztrália, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
South Australia
-
North Adelaide, South Australia, Ausztrália, 5006
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
Salford, Egyesült Királyság, M5 5AP
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92103
- Univ of California San Diego School of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- University of Florida College of Medicine
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
- Tampa General Hospital
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország, 75013
- Hôpital Pitié-Salpêtrière
-
-
-
-
-
Mainz, Németország, 55131
- Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
-
-
-
-
-
Auckland, Új Zéland, 1142
- Auckland City and Starship Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
13 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Elvégeztek egy korábbi BMN 701 klinikai fejlesztési vizsgálatot;
- írásos beleegyezését kell adnia, miután a vizsgálat természetét a vizsgálattal kapcsolatos eljárások elvégzése előtt elmagyarázták. A kiskorúak abban az esetben vehetnek részt, ha írásos hozzájárulásukat adják, miután elmagyarázták nekik a vizsgálat természetét, és miután szülőjük vagy törvényes gyámja írásos beleegyezését adta a tanulmányokkal kapcsolatos bármely eljárás elvégzése előtt;
- Késői megjelenésű Pompe-kórral diagnosztizáltak egy korábbi BMN 701-es vizsgálat felvételi kritériumai alapján;
- Ha szexuálisan aktív, legyen hajlandó 2 ismert hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazni a szűréstől a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 4 hónapig;
- Ha nő, és nem tekinthető fogamzóképesnek, legalább 2 évvel a menopauza után van, vagy petevezeték-lekötésen esett át legalább 1 évvel a szűrés előtt, vagy teljes méheltávolításon esett át;
- Ha nő és fogamzóképes korú, negatív terhességi tesztje van a szűrési időszak alatt és a kiindulási vizit során, és hajlandó további terhességi tesztek elvégzésére a vizsgálat során;
- Legyen képes a jegyzőkönyvi követelmények betartására, a nyomozó véleménye szerint.
Kizárási kritériumok:
- A BMN 701-es vizsgálat befejezését követően és a POM-002-be való belépés előtt a BMN 701-től eltérő Pompe-betegség kísérleti vagy jóváhagyott terápiájában részesült;
- a vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 30 napon belül a BMN 701-től eltérő vizsgálati gyógyszert kapott, vagy várhatóan kapni fog;
- szoptat-e a szűrés során, vagy terhességet tervez (önmagával vagy partnerével) a vizsgálat során bármikor;
- Olyan egészségügyi állapota vagy enyhítő körülménye van, amely a Vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti a beteg azon képességét, hogy megfeleljen a protokoll követelményeinek, vagy veszélyeztetheti a beteg jólétét vagy biztonságát.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: BMN 701 20 mg/kg
BMN 701 20 mg/kg IV minden második héten
|
GILT-címkézett rekombináns humán GAA
|
|
Kísérleti: BMN 701 10 mg/kg
BMN 701 10 mg/kg IV minden második héten
|
GILT-címkézett rekombináns humán GAA
|
|
Kísérleti: BMN 701 5 mg/kg
BMN 701 5 mg/kg IV minden második héten
|
GILT-címkézett rekombináns humán GAA
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A pozitív BMN 701 elleni antitesttel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
Az Anti-BMN 701 antitest állapota megfelel a vérminták vizsgálati eredményeinek.
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
Pozitív BMN 701 elleni antitestválaszt mutató résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
Az anti-IGF-I antitest állapota megfelel a vérminták vizsgálati eredményeinek
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
Pozitív BMN 701 elleni antitestválaszt mutató résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
Az Anti-IGF-II antitest állapota megfelel a vérminták vizsgálati eredményeinek
|
Alapállapot, 144. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Százalékos előrejelzett maximális belégzési nyomás (MIP)
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
Tüdőfunkció teszt: A várható maximális belégzési nyomás százaléka
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
Százalékos becsült maximális kilégzési nyomás (MEP)
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
Tüdőfunkciós teszt: A várható maximális kilégzési nyomás százaléka
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
6 perces séta teszt (méter)
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
6 perc alatt megtett távolság
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
Maximális önkéntes szellőztetés (MVV)
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
Tüdőfunkciós teszt: Maximum Voluntary Ventilation (MVV)
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
Százalékos előrejelzett álló helyzetben kényszerített életkapacitás (FVC)
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
Tüdőfunkciós teszt: A várható álló helyzetben kényszerített életkapacitás százaléka
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
A vizelet tetraszacharid koncentrációjának változása a kiindulási értékhez képest a 144. héten
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
A vizelet tetraszacharid koncentrációjának változása a kiindulási értékhez képest a 144. héten
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
Plazma IGF-I koncentrációja
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
Plazma IGF-I koncentráció laborból
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
Plazma IGF-II koncentráció
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
Plazma IGF-II koncentráció laboratóriumból
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
Inzulinszerű növekedési faktort kötő fehérje 3 (IGFBP3)
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
inzulinszerű növekedési faktor kötő fehérje 3 laborból
|
Alapállapot, 144. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2011. augusztus 15.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2016. szeptember 9.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2016. szeptember 9.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. szeptember 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. szeptember 15.
Első közzététel (Becslés)
2011. szeptember 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. május 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. április 23.
Utolsó ellenőrzés
2018. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Szénhidrát anyagcsere, veleszületett hibák
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Lizoszómális raktározási betegségek, idegrendszer
- Glikogén tárolási betegség
- Glikogén tárolási betegség II
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- POM-002
- 2011-001805-28 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .