Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Verlengingsonderzoek voor patiënten die hebben deelgenomen aan een BMN 701-onderzoek

23 april 2018 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een langetermijnstudie voor uitgebreide BMN 701-behandeling van patiënten met de ziekte van Pompe die hebben deelgenomen aan een BMN 701-studie

Dit is een open-label fase 2-onderzoek met meervoudige doses van BMN 701 toegediend door middel van intraveneuze infusie om de 2 weken (qow) aan patiënten met de ziekte van Pompe met late aanvang.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

21

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australië, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australië, 5006
        • Royal Adelaide Hospital
  • Duitsland
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 1142
        • Auckland City and Starship Children's Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Verenigd Koninkrijk, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92103
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

13 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een eerder BMN 701 klinisch ontwikkelingsonderzoek hebben voltooid;
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd voorafgaand aan het uitvoeren van studiegerelateerde procedures. Minderjarigen mogen deelnemen zolang ze schriftelijke toestemming geven nadat de aard van het onderzoek aan hen is uitgelegd en nadat hun ouder of wettelijke voogd schriftelijke geïnformeerde toestemming heeft gegeven, voorafgaand aan de uitvoering van studiegerelateerde procedures;
  • bij wie de ziekte van Pompe met late aanvang is vastgesteld, op basis van de toelatingscriteria van een eerder BMN 701-onderzoek;
  • Indien seksueel actief, wees bereid om 2 bekende effectieve anticonceptiemethodes te gebruiken vanaf de screening tot 4 maanden na de laatste dosis studiegeneesmiddel;
  • Als een vrouw, en niet in de vruchtbare leeftijd wordt geacht, ten minste 2 jaar na de menopauze is, of ten minste 1 jaar voorafgaand aan de screening een afbinding van de eileiders heeft ondergaan, of een totale hysterectomie heeft ondergaan;
  • Als een vrouw, en in de vruchtbare leeftijd, een negatieve zwangerschapstest heeft tijdens de screeningperiode en bij het basislijnbezoek, en bereid is aanvullende zwangerschapstesten te ondergaan tijdens het onderzoek;
  • Naar de mening van de onderzoeker in staat zijn om te voldoen aan de protocolvereisten.

Uitsluitingscriteria:

  • een experimentele of goedgekeurde therapie voor de ziekte van Pompe hebben gekregen, anders dan BMN 701, na afronding van een BMN 701-studie en voorafgaand aan opname in POM-002;
  • Andere onderzoeksmedicatie dan BMN 701 hebben gekregen of naar verwachting zullen krijgen binnen 30 dagen voorafgaand aan de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel;
  • Borstvoeding geeft bij de screening of van plan bent zwanger te worden (zelf of partner) op enig moment tijdens het onderzoek;
  • Een medische aandoening of verzachtende omstandigheid hebben die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de patiënt om te voldoen aan de protocolvereisten in gevaar kan brengen of het welzijn of de veiligheid van de patiënt in gevaar kan brengen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BMN 701 20mg/kg
BMN 701 20 mg/kg IV om de twee weken
Biologisch: BMN 701
GILT-gelabeld recombinant humaan GAA
Experimenteel: BMN 701 10mg/kg
BMN 701 10 mg/kg IV om de twee weken
Biologisch: BMN 701
GILT-gelabeld recombinant humaan GAA
Experimenteel: BMN 701 5mg/kg
BMN 701 5mg/kg IV om de twee weken
Biologisch: BMN 701
GILT-gelabeld recombinant humaan GAA

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met een positief anti-BMN 701-antilichaam
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Status van Anti-BMN 701-antilichaam komt overeen met de testresultaten van bloedmonsters.
Basislijn, week 144
Aantal deelnemers met een positieve anti-BMN 701-antilichaamrespons
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Status van anti-IGF-I-antilichaam komt overeen met de testresultaten van bloedmonsters
Basislijn, week 144
Aantal deelnemers met een positieve anti-BMN 701-antilichaamrespons
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Status van anti-IGF-II-antilichaam komt overeen met de testresultaten van bloedmonsters
Basislijn, week 144

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage voorspelde maximale inspiratiedruk (MIP)
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Longfunctietest: percentage voorspelde maximale inspiratiedruk
Basislijn, week 144
Percentage voorspelde maximale expiratoire druk (MEP)
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Longfunctietest: Percentage voorspelde maximale uitademingsdruk
Basislijn, week 144
6 minuten looptest (meter)
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Afstand gelopen binnen 6 minuten
Basislijn, week 144
Maximale vrijwillige ventilatie (MVV)
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Longfunctietest: Maximale Vrijwillige Ventilatie (MVV)
Basislijn, week 144
Percentage voorspelde rechtopstaande geforceerde vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Longfunctietest: percentage voorspelde rechtopstaande geforceerde vitale capaciteit
Basislijn, week 144
Verandering ten opzichte van baseline in tetrasaccharideconcentratie in urine in week 144
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Verandering ten opzichte van baseline in tetrasaccharideconcentratie in urine in week 144
Basislijn, week 144
Plasma IGF-I-concentratie
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Plasma IGF-I-concentratie uit laboratorium
Basislijn, week 144
Plasma IGF-II-concentratie
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Plasma IGF-II-concentratie uit laboratorium
Basislijn, week 144
Insuline-achtige groeifactorbindende proteïne 3 (IGFBP3)
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
insuline-achtig groeifactorbindend eiwit 3 uit het laboratorium
Basislijn, week 144

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 augustus 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

9 september 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

9 september 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 september 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 september 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

19 september 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 mei 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 april 2018

Laatst geverifieerd

1 april 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • POM-002
  • 2011-001805-28 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Pompe

Klinische onderzoeken op BMN 701

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Belgium

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren