参与 BMN 701 研究的患者的扩展研究
2018年4月23日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
对参与 BMN 701 研究的庞贝病患者进行扩展 BMN 701 治疗的长期研究
这是 BMN 701 的第 2 期开放标签多剂量研究，每 2 周（qow）通过静脉输注对迟发性庞贝病患者进行给药。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
21
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Mainz、德国、55131
- Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
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Auckland、新西兰、1142
- Auckland City and Starship Children's Hospital
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Paris、法国、75013
- Hopital Pitie-Salpetriere
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Queensland
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Herston、Queensland、澳大利亚、4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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South Australia
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North Adelaide、South Australia、澳大利亚、5006
- Royal Adelaide Hospital
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California
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San Diego、California、美国、92103
- Univ of California San Diego School of Medicine
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
- University of Florida College of Medicine
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Tampa、Florida、美国、33606
- Tampa General Hospital
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
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Birmingham、英国、B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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London、英国、NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Salford、英国、M5 5AP
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
13年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 已完成先前的 BMN 701 临床开发研究；
- 在执行任何与研究相关的程序之前解释研究的性质后，已提供书面知情同意书。 未成年人可以参加，只要他们在向他们解释了研究的性质之后并且在他们的父母或法定监护人提供了书面知情同意之后，在执行任何与研究相关的程序之前提供了书面同意；
- 根据先前 BMN 701 研究的入选标准，已被诊断患有迟发性庞贝病；
- 如果性活跃，愿意使用 2 种已知的有效避孕方法从筛选到最后一剂研究药物后 4 个月；
- 如果是女性，且不被认为具有生育能力，则绝经后至少 2 年，或在筛选前至少 1 年进行过输卵管结扎，或进行过全子宫切除术；
- 如果女性且有生育能力，在筛选期和基线访视时妊娠试验呈阴性，并且愿意在研究期间进行额外的妊娠试验；
- 研究者认为有能力遵守方案要求。
排除标准：
- 在完成 BMN 701 研究之后和进入 POM-002 之前，接受过除 BMN 701 以外的任何实验性或批准的庞贝病治疗；
- 在研究药物首次给药前 30 天内已经或预计将接受除 BMN 701 以外的任何研究药物；
- 在研究期间的任何时间筛选时正在母乳喂养或计划怀孕（自己或伴侣）；
- 具有研究者认为可能损害患者遵守方案要求的能力或损害患者的健康或安全的医疗状况或情有可原的情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：BMN 701 20毫克/千克
BMN 701 20mg/kg IV 每隔一周
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GILT 标记的重组人 GAA
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实验性的：BMN 701 10毫克/千克
BMN 701 10mg/kg IV 每隔一周
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GILT 标记的重组人 GAA
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实验性的：BMN 701 5毫克/千克
BMN 701 5mg/kg IV 每隔一周
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GILT 标记的重组人 GAA
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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具有阳性抗 BMN 701 抗体的参与者人数
大体时间：基线，第 144 周
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Anti-BMN 701抗体状态与血样检测结果相对应。
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基线，第 144 周
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具有阳性抗 BMN 701 抗体反应的参与者人数
大体时间：基线，第 144 周
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Anti-IGF-I抗体状态与血样检测结果相对应
|
基线，第 144 周
|
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具有阳性抗 BMN 701 抗体反应的参与者人数
大体时间：基线，第 144 周
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Anti-IGF-II抗体状态与血样检测结果相对应
|
基线，第 144 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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预测最大吸气压力百分比 (MIP)
大体时间：基线，第 144 周
|
肺功能测试：预测的最大吸气压力百分比
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基线，第 144 周
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预测最大呼气压力百分比 (MEP)
大体时间：基线，第 144 周
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肺功能测试：预测最大呼气压力百分比
|
基线，第 144 周
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6 分钟步行测试（米）
大体时间：基线，第 144 周
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6分钟内步行距离
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基线，第 144 周
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最大自主通气量 (MVV)
大体时间：基线，第 144 周
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肺功能测试：最大自主通气量（MVV）
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基线，第 144 周
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预测直立用力肺活量百分比 (FVC)
大体时间：基线，第 144 周
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肺功能测试：预测直立用力肺活量百分比
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基线，第 144 周
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第 144 周尿四糖浓度相对于基线的变化
大体时间：基线，第 144 周
|
第 144 周尿四糖浓度相对于基线的变化
|
基线，第 144 周
|
|
血浆 IGF-I 浓度
大体时间：基线，第 144 周
|
来自实验室的血浆 IGF-I 浓度
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基线，第 144 周
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血浆 IGF-II 浓度
大体时间：基线，第 144 周
|
来自实验室的血浆 IGF-II 浓度
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基线，第 144 周
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胰岛素样生长因子结合蛋白 3 (IGFBP3)
大体时间：基线，第 144 周
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胰岛素样生长因子结合蛋白 3 来自实验室
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基线，第 144 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Monitor、BioMarin Pharmaceutical
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2011年8月15日
初级完成 (实际的)
2016年9月9日
研究完成 (实际的)
2016年9月9日
研究注册日期
首次提交
2011年9月8日
首先提交符合 QC 标准的
2011年9月15日
首次发布 (估计)
2011年9月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年5月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年4月23日
最后验证
2018年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- POM-002
- 2011-001805-28 (EudraCT编号)
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庞贝病的临床试验
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