Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование для пациентов, принимавших участие в исследовании BMN 701

23 апреля 2018 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Долгосрочное исследование для расширенного лечения BMN 701 пациентов с болезнью Помпе, которые участвовали в исследовании BMN 701

Это открытое исследование фазы 2 с многократным введением BMN 701 путем внутривенной инфузии каждые 2 недели (qow) пациентам с болезнью Помпе с поздним началом.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

21

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Австралия, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Австралия, 5006
        • Royal Adelaide Hospital
  • Германия
      • Mainz, Германия, 55131
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия, 1142
        • Auckland City and Starship Children's Hospital
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Соединенное Королевство, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92103
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • Франция
      • Paris, Франция, 75013
        • Hopital Pitie-Salpetriere

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

13 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Завершили предварительное исследование клинической разработки BMN 701;
  • Дали письменное информированное согласие после объяснения характера исследования до выполнения любых процедур, связанных с исследованием. Несовершеннолетние могут участвовать, если они дадут письменное согласие после того, как им будет объяснен характер исследования, и после того, как их родитель или законный опекун предоставит письменное информированное согласие до выполнения любых процедур, связанных с исследованием;
  • У вас была диагностирована болезнь Помпе с поздним началом на основании критериев включения в предшествующее исследование BMN 701;
  • Если вы ведете половую жизнь, будьте готовы использовать 2 известных эффективных метода контрацепции из скрининга в течение 4 месяцев после последней дозы исследуемого препарата;
  • Если женщина и не считается способной к деторождению, она должна быть в постменопаузе не менее 2 лет, или у нее была перевязка маточных труб не менее чем за 1 год до скрининга, или у нее была тотальная гистерэктомия;
  • Если женщина и детородный потенциал имеют отрицательный тест на беременность в период скрининга и во время исходного визита и готовы пройти дополнительные тесты на беременность во время исследования;
  • Иметь возможность соблюдать требования протокола, по мнению Следователя.

Критерий исключения:

  • Получили какую-либо экспериментальную или одобренную терапию болезни Помпе, кроме BMN 701, после завершения исследования BMN 701 и до включения в POM-002;
  • Получали или ожидают получения любого исследуемого препарата, кроме BMN 701, в течение 30 дней до первой дозы исследуемого препарата;
  • Кормите грудью во время скрининга или планируете забеременеть (сама или партнерша) в любое время во время исследования;
  • Иметь заболевание или смягчающие обстоятельства, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу способность пациента соблюдать требования протокола или поставить под угрозу благополучие или безопасность пациента.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: БМН 701 20 мг/кг
BMN 701 20 мг/кг внутривенно каждые две недели
Биологический: БМН 701
Рекомбинантный человеческий GAA с меткой GILT
Экспериментальный: БМН 701 10 мг/кг
BMN 701 10 мг/кг внутривенно каждые две недели
Биологический: БМН 701
Рекомбинантный человеческий GAA с меткой GILT
Экспериментальный: БМН 701 5 мг/кг
BMN 701 5 мг/кг внутривенно каждые две недели
Биологический: БМН 701
Рекомбинантный человеческий GAA с меткой GILT

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с положительным антителом к ​​BMN 701
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Статус антител Anti-BMN 701 соответствует результатам анализа образцов крови.
Исходный уровень, неделя 144
Количество участников с положительным ответом антител против BMN 701
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Статус анти-ИФР-I-антитела соответствует результатам анализа образцов крови
Исходный уровень, неделя 144
Количество участников с положительным ответом антител против BMN 701
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Статус анти-ИФР-II антител соответствует результатам анализа образцов крови
Исходный уровень, неделя 144

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент прогнозируемого максимального давления вдоха (MIP)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Легочный функциональный тест: процент прогнозируемого максимального давления на вдохе
Исходный уровень, неделя 144
Процент прогнозируемого максимального давления на выдохе (MEP)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Легочный функциональный тест: процент прогнозируемого максимального давления на выдохе
Исходный уровень, неделя 144
6-минутный тест ходьбы (метры)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Пройденное расстояние за 6 минут
Исходный уровень, неделя 144
Максимальная произвольная вентиляция легких (MVV)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Легочный функциональный тест: максимальная произвольная вентиляция (MVV)
Исходный уровень, неделя 144
Процент прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) в вертикальном положении
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Легочная функциональная проба: процент прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких в вертикальном положении
Исходный уровень, неделя 144
Изменение по сравнению с исходным уровнем концентрации тетрасахаридов в моче на 144-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Изменение концентрации тетрасахаридов в моче по сравнению с исходным уровнем на 144-й неделе
Исходный уровень, неделя 144
Плазменная концентрация IGF-I
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Концентрация IGF-I в плазме из лаборатории
Исходный уровень, неделя 144
Плазменная концентрация IGF-II
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Концентрация IGF-II в плазме из лаборатории
Исходный уровень, неделя 144
Белок 3, связывающий инсулиноподобный фактор роста (IGFBP3)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
белок 3, связывающий инсулиноподобный фактор роста, из лаборатории
Исходный уровень, неделя 144

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 августа 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

9 сентября 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

9 сентября 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 сентября 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 сентября 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

19 сентября 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 мая 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 апреля 2018 г.

Последняя проверка

1 апреля 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • POM-002
  • 2011-001805-28 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования БМН 701

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in United Kingdom

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться