Udvidelsesundersøgelse for patienter, der har deltaget i en BMN 701-undersøgelse

Inklusionskriterier:

• Har gennemført et tidligere BMN 701 klinisk udviklingsstudie;
• Har givet skriftligt informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret forud for udførelse af undersøgelsesrelaterede procedurer. Mindreårige kan deltage, så længe de giver skriftligt samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret for dem, og efter at deres forælder eller værge har givet skriftligt informeret samtykke, forud for udførelsen af ​​undersøgelsesrelaterede procedurer;
• Er blevet diagnosticeret med sent debuterende Pompes sygdom, baseret på adgangskriterierne i et tidligere BMN 701-studie;
• Hvis seksuelt aktiv, skal du være villig til at bruge 2 kendte effektive præventionsmetoder fra Screening indtil 4 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet;
• Hvis kvinden, og ikke anses for at være i den fødedygtige alder, er mindst 2 år efter overgangsalderen, eller har haft tubal ligering mindst 1 år før screening, eller har haft en total hysterektomi;
• Hvis kvinder og i den fødedygtige alder har en negativ graviditetstest i løbet af screeningsperioden og ved baseline-besøget, og er villig til at få foretaget yderligere graviditetstest under undersøgelsen;
• Har evnen til at overholde protokolkravene efter efterforskerens mening.

Ekskluderingskriterier:

• Har modtaget nogen eksperimentel eller godkendt behandling for Pompes sygdom, bortset fra BMN 701, efter afslutning af et BMN 701-studie og før indtræden i POM-002;
• Har modtaget eller forventes at modtage anden undersøgelsesmedicin end BMN 701 inden for 30 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet;
• Ammer ved screening eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen;
• Har en medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, der efter investigatorens mening kan kompromittere patientens evne til at overholde protokolkravene eller kompromittere patientens velbefindende eller sikkerhed.