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Estudio de extensión para pacientes que han participado en un estudio BMN 701

23 de abril de 2018 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Un estudio a largo plazo para el tratamiento extendido con BMN 701 de pacientes con enfermedad de Pompe que han participado en un estudio con BMN 701

Este es un estudio abierto de Fase 2 de dosis múltiples de BMN 701 administrado por infusión IV cada 2 semanas (qow) a pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

21

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Royal Adelaide Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92103
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpétrière
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda, 1142
        • Auckland City and Starship Children's Hospital
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, Nw3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Reino Unido, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

13 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Haber completado un estudio previo de desarrollo clínico de BMN 701;
  • Haber dado su consentimiento informado por escrito después de que se haya explicado la naturaleza del estudio antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio. Los menores pueden participar siempre que proporcionen su consentimiento por escrito después de que se les haya explicado la naturaleza del estudio y después de que sus padres o tutores legales hayan dado su consentimiento informado por escrito, antes de la realización de cualquier procedimiento relacionado con el estudio;
  • Haber sido diagnosticado con la enfermedad de Pompe de aparición tardía, según los criterios de ingreso de un estudio BMN 701 anterior;
  • Si es sexualmente activo, estar dispuesto a usar 2 métodos anticonceptivos efectivos conocidos desde la selección hasta 4 meses después de la última dosis del fármaco del estudio;
  • Si es mujer, y no se considera en edad fértil, tiene al menos 2 años de posmenopausia, o ha tenido ligadura de trompas al menos 1 año antes de la selección, o ha tenido una histerectomía total;
  • Si es mujer y en edad fértil, tiene una prueba de embarazo negativa durante el Período de selección y en la visita inicial, y está dispuesta a hacerse pruebas de embarazo adicionales durante el estudio;
  • Tener la capacidad de cumplir con los requisitos del protocolo, a juicio del Investigador.

Criterio de exclusión:

  • Haber recibido cualquier terapia experimental o aprobada para la enfermedad de Pompe, que no sea BMN 701, posterior a la finalización de un estudio BMN 701 y antes de ingresar a POM-002;
  • Haber recibido, o se espera que reciba, cualquier medicamento en investigación, que no sea BMN 701, dentro de los 30 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio;
  • Está amamantando en la selección o planea quedar embarazada (propia o de su pareja) en cualquier momento durante el estudio;
  • Tener una condición médica o circunstancia atenuante que, en opinión del Investigador, podría comprometer la capacidad del paciente para cumplir con los requisitos del protocolo o comprometer el bienestar o la seguridad del paciente.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: BMN 701 20 mg/kg
BMN 701 20 mg/kg IV cada dos semanas
Biológico: BMN 701
GAA humano recombinante marcado con GILT
Experimental: BMN 701 10 mg/kg
BMN 701 10 mg/kg IV cada dos semanas
Biológico: BMN 701
GAA humano recombinante marcado con GILT
Experimental: BMN 701 5 mg/kg
BMN 701 5 mg/kg IV cada dos semanas
Biológico: BMN 701
GAA humano recombinante marcado con GILT

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con un anticuerpo anti-BMN 701 positivo
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 144
El estado del anticuerpo Anti-BMN 701 corresponde a los resultados de las pruebas de las muestras de sangre.
Línea de base, semana 144
Número de participantes con una respuesta positiva de anticuerpos anti-BMN 701
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 144
El estado del anticuerpo Anti-IGF-I corresponde a los resultados de las pruebas de las muestras de sangre
Línea de base, semana 144
Número de participantes con una respuesta positiva de anticuerpos anti-BMN 701
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 144
El estado del anticuerpo Anti-IGF-II corresponde a los resultados de las pruebas de las muestras de sangre
Línea de base, semana 144

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de presión inspiratoria máxima prevista (MIP)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 144
Prueba de función pulmonar: Porcentaje de presión inspiratoria máxima prevista
Línea de base, semana 144
Porcentaje de presión espiratoria máxima prevista (MEP)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 144
Prueba de función pulmonar: Porcentaje de presión espiratoria máxima prevista
Línea de base, semana 144
Prueba de caminata de 6 minutos (metros)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 144
Distancia recorrida en 6 minutos
Línea de base, semana 144
Ventilación Voluntaria Máxima (MVV)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 144
Prueba de función pulmonar: Ventilación Voluntaria Máxima (MVV)
Línea de base, semana 144
Porcentaje previsto de capacidad vital forzada vertical (FVC)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 144
Prueba de función pulmonar: Porcentaje previsto de capacidad vital forzada en posición vertical
Línea de base, semana 144
Cambio desde el inicio en la concentración de tetrasacáridos en orina en la semana 144
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 144
Cambio desde el inicio en la concentración de tetrasacáridos en orina en la semana 144
Línea de base, semana 144
Concentración de IGF-I en plasma
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 144
Concentración de IGF-I en plasma del laboratorio
Línea de base, semana 144
Concentración plasmática de IGF-II
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 144
Concentración plasmática de IGF-II del laboratorio
Línea de base, semana 144
Proteína 3 de unión al factor de crecimiento similar a la insulina (IGFBP3)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 144
proteína de unión al factor de crecimiento similar a la insulina 3 del laboratorio
Línea de base, semana 144

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de agosto de 2011

Finalización primaria (Actual)

9 de septiembre de 2016

Finalización del estudio (Actual)

9 de septiembre de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de septiembre de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de septiembre de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

19 de septiembre de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de mayo de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de abril de 2018

Última verificación

1 de abril de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • POM-002
  • 2011-001805-28 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre BMN 701

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