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Estudo de extensão para pacientes que participaram de um estudo BMN 701

23 de abril de 2018 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Um estudo de longo prazo para tratamento estendido de BMN 701 de pacientes com doença de Pompe que participaram de um estudo BMN 701

Este é um estudo aberto de Fase 2, de dose múltipla de BMN 701 administrado por infusão IV a cada 2 semanas (qow) a pacientes com doença de Pompe de início tardio.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

21

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Mainz, Alemanha, 55131
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
  • Austrália
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrália, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Austrália, 5006
        • Royal Adelaide Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92103
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University Of Kansas Medical Center
  • França
      • Paris, França, 75013
        • Hopital Pitie-Salpetriere
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia, 1142
        • Auckland City and Starship Children's Hospital
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Reino Unido, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

13 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Ter concluído um estudo de desenvolvimento clínico BMN 701 anterior;
  • Ter fornecido consentimento informado por escrito após a natureza do estudo ter sido explicada antes da realização de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo. Menores de idade podem participar desde que dêem consentimento por escrito após a natureza do estudo ter sido explicada a eles e depois que seus pais ou responsáveis ​​legais tenham fornecido consentimento informado por escrito, antes da realização de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo;
  • Foram diagnosticados com doença de Pompe de início tardio, com base nos critérios de entrada de um estudo BMN 701 anterior;
  • Se sexualmente ativo, estar disposto a usar 2 métodos contraceptivos eficazes conhecidos desde a triagem até 4 meses após a última dose do medicamento em estudo;
  • Se for do sexo feminino e não for considerada em idade fértil, tiver pelo menos 2 anos de pós-menopausa, ou tiver feito laqueadura tubária pelo menos 1 ano antes da triagem, ou tiver feito uma histerectomia total;
  • Se for do sexo feminino e com potencial para engravidar, tiver um teste de gravidez negativo durante o período de triagem e na visita inicial e estiver disposta a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo;
  • Ter a capacidade de cumprir os requisitos do protocolo, na opinião do Investigador.

Critério de exclusão:

  • Ter recebido qualquer terapia experimental ou aprovada para a doença de Pompe, além do BMN 701, após a conclusão de um estudo BMN 701 e antes da entrada no POM-002;
  • Ter recebido, ou espera-se que receba, qualquer medicamento experimental, exceto BMN 701, dentro de 30 dias antes da primeira dose do medicamento em estudo;
  • Estão amamentando na triagem ou planejando engravidar (própria ou parceira) a qualquer momento durante o estudo;
  • Ter uma condição médica ou circunstância atenuante que, na opinião do Investigador, possa comprometer a capacidade do paciente de cumprir os requisitos do protocolo ou comprometer o bem-estar ou a segurança do paciente.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: BMN 701 20mg/kg
BMN 701 20mg/kg IV a cada duas semanas
Biológico: BMN 701
GAA humano recombinante marcado com GILT
Experimental: BMN 701 10mg/kg
BMN 701 10mg/kg IV a cada duas semanas
Biológico: BMN 701
GAA humano recombinante marcado com GILT
Experimental: BMN 701 5mg/kg
BMN 701 5mg/kg IV a cada duas semanas
Biológico: BMN 701
GAA humano recombinante marcado com GILT

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com anticorpo anti-BMN 701 positivo
Prazo: Linha de base, Semana 144
O status do anticorpo Anti-BMN 701 corresponde aos resultados do teste das amostras de sangue.
Linha de base, Semana 144
Número de participantes com uma resposta positiva de anticorpo anti-BMN 701
Prazo: Linha de base, Semana 144
O status do anticorpo anti-IGF-I corresponde aos resultados do teste de amostras de sangue
Linha de base, Semana 144
Número de participantes com uma resposta positiva de anticorpo anti-BMN 701
Prazo: Linha de base, Semana 144
O status do anticorpo anti-IGF-II corresponde aos resultados do teste de amostras de sangue
Linha de base, Semana 144

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem da pressão inspiratória máxima prevista (PIM)
Prazo: Linha de base, Semana 144
Teste de Função Pulmonar: Porcentagem da Pressão Inspiratória Máxima Predita
Linha de base, Semana 144
Pressão Expiratória Máxima Prevista Percentual (MEP)
Prazo: Linha de base, Semana 144
Teste de Função Pulmonar: Porcentagem da Pressão Expiratória Máxima Predita
Linha de base, Semana 144
Teste de caminhada de 6 minutos (metros)
Prazo: Linha de base, Semana 144
Distância percorrida em 6 minutos
Linha de base, Semana 144
Ventilação Voluntária Máxima (MVV)
Prazo: Linha de base, Semana 144
Teste de função pulmonar: Ventilação Voluntária Máxima (MVV)
Linha de base, Semana 144
Porcentagem prevista da capacidade vital forçada vertical (FVC)
Prazo: Linha de base, Semana 144
Teste de função pulmonar: Porcentagem prevista da capacidade vital forçada vertical
Linha de base, Semana 144
Alteração da linha de base na concentração de tetrassacarídeos na urina na semana 144
Prazo: Linha de base, Semana 144
Alteração da linha de base na concentração de tetrassacarídeos na urina na semana 144
Linha de base, Semana 144
Concentração plasmática de IGF-I
Prazo: Linha de base, Semana 144
Concentração plasmática de IGF-I de laboratório
Linha de base, Semana 144
Concentração plasmática de IGF-II
Prazo: Linha de base, Semana 144
Concentração plasmática de IGF-II de laboratório
Linha de base, Semana 144
Proteína de ligação do fator de crescimento semelhante à insulina 3 (IGFBP3)
Prazo: Linha de base, Semana 144
proteína de ligação do fator de crescimento semelhante à insulina 3 de laboratório
Linha de base, Semana 144

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de agosto de 2011

Conclusão Primária (Real)

9 de setembro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

9 de setembro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de setembro de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de setembro de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

19 de setembro de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de maio de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de abril de 2018

Última verificação

1 de abril de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • POM-002
  • 2011-001805-28 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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