Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone dla pacjentów, którzy uczestniczyli w badaniu BMN 701

23 kwietnia 2018 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Długoterminowe badanie dotyczące przedłużonego leczenia BMN 701 pacjentów z chorobą Pompego, którzy brali udział w badaniu BMN 701

Jest to otwarte badanie fazy 2 z zastosowaniem wielokrotnych dawek BMN 701 podawanego we wlewie dożylnym co 2 tygodnie (co 2 tygodnie) pacjentom z chorobą Pompego o późnym początku.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Royal Adelaide Hospital
  • Francja
      • Paris, Francja, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpétrière
  • Niemcy
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1142
        • Auckland City and Starship Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92103
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, Nw3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Zjednoczone Królestwo, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

13 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ukończyli wcześniejsze badanie rozwoju klinicznego BMN 701;
  • Wyraził pisemną świadomą zgodę po wyjaśnieniu charakteru badania przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem. Osoby niepełnoletnie mogą uczestniczyć w badaniu, o ile wyrażą pisemną zgodę po wyjaśnieniu im charakteru badania i po wyrażeniu świadomej pisemnej zgody przez rodzica lub opiekuna prawnego przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem;
  • zdiagnozowano u nich chorobę Pompego o późnym początku, w oparciu o kryteria wstępne z wcześniejszego badania BMN 701;
  • Jeśli jesteś aktywna seksualnie, bądź chętna do stosowania 2 znanych skutecznych metod antykoncepcji od badania przesiewowego do 4 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku;
  • Jeśli jest kobietą i nie została uznana za mogącą zajść w ciążę, jest co najmniej 2 lata po menopauzie lub miała podwiązanie jajowodów co najmniej 1 rok przed badaniem przesiewowym lub miała całkowitą histerektomię;
  • Jeśli kobieta, która może zajść w ciążę, ma negatywny wynik testu ciążowego podczas okresu przesiewowego i podczas wizyty początkowej oraz wyraża chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym podczas badania;
  • Mieć zdolność do przestrzegania wymagań protokołu, w ocenie Badacza.

Kryteria wyłączenia:

  • Otrzymał jakąkolwiek eksperymentalną lub zatwierdzoną terapię choroby Pompego, inną niż BMN 701, po zakończeniu badania BMN 701 i przed wejściem do POM-002;
  • Otrzymali lub mają otrzymać jakikolwiek badany lek, inny niż BMN 701, w ciągu 30 dni przed pierwszą dawką badanego leku;
  • Karmią piersią podczas badania przesiewowego lub planują zajść w ciążę (samodzielnie lub z partnerem) w dowolnym momencie podczas badania;
  • Mieć stan chorobowy lub okoliczność łagodzącą, które w opinii badacza mogą zagrozić zdolności pacjenta do przestrzegania wymagań protokołu lub zagrozić dobremu samopoczuciu lub bezpieczeństwu pacjenta.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BMN 701 20 mg/kg
BMN 701 20 mg/kg IV co drugi tydzień
Biologiczny: BMN 701
Znakowany GILT rekombinowany ludzki GAA
Eksperymentalny: BMN 701 10 mg/kg
BMN 701 10 mg/kg IV co drugi tydzień
Biologiczny: BMN 701
Znakowany GILT rekombinowany ludzki GAA
Eksperymentalny: BMN 701 5mg/kg
BMN 701 5 mg/kg IV co drugi tydzień
Biologiczny: BMN 701
Znakowany GILT rekombinowany ludzki GAA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z dodatnim przeciwciałem anty-BMN 701
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Stan przeciwciał Anty-BMN 701 odpowiada wynikom badań próbek krwi.
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Liczba uczestników z pozytywną odpowiedzią przeciwciał anty-BMN 701
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Stan przeciwciał Anty-IGF-I odpowiada wynikom badań próbek krwi
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Liczba uczestników z pozytywną odpowiedzią przeciwciał anty-BMN 701
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Stan przeciwciał Anty-IGF-II odpowiada wynikom badań próbek krwi
Punkt wyjściowy, tydzień 144

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent przewidywanego maksymalnego ciśnienia wdechowego (MIP)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Test czynności płuc: Procent przewidywanego maksymalnego ciśnienia wdechowego
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Procent przewidywanego maksymalnego ciśnienia wydechowego (MEP)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Test czynności płuc: Procent przewidywanego maksymalnego ciśnienia wydechowego
Punkt wyjściowy, tydzień 144
6-minutowy test marszu (metry)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Dystans pokonany w ciągu 6 minut
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Maksymalna wentylacja dowolna (MVV)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Badanie funkcji płuc: maksymalna dowolna wentylacja (MVV)
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Procent przewidywanej wymuszonej pojemności życiowej w pionie (FVC)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Badanie funkcji płuc: Procent przewidywanej wymuszonej pojemności życiowej w pozycji pionowej
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Zmiana stężenia tetrasacharydów w moczu w stosunku do wartości wyjściowych w 144. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Zmiana stężenia tetrasacharydów w moczu w stosunku do wartości początkowej w 144. tygodniu
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Stężenie IGF-I w osoczu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Stężenie IGF-I w osoczu z laboratorium
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Stężenie IGF-II w osoczu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Stężenie IGF-II w osoczu z laboratorium
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Insulinopodobne białko wiążące czynnik wzrostu 3 (IGFBP3)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
białko wiążące insulinopodobny czynnik wzrostu 3 z laboratorium
Punkt wyjściowy, tydzień 144

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 września 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 września 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 września 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 września 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 września 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 maja 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 kwietnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • POM-002
  • 2011-001805-28 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Pompego

Badania kliniczne na BMN 701

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Latvia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj