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Studio di estensione per i pazienti che hanno partecipato a uno studio BMN 701

23 aprile 2018 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio a lungo termine per il trattamento prolungato con BMN 701 di pazienti con malattia di Pompe che hanno partecipato a uno studio con BMN 701

Questo è uno studio di fase 2 in aperto, a dosi multiple di BMN 701 somministrato per infusione endovenosa ogni 2 settimane (qow) a pazienti con malattia di Pompe ad esordio tardivo.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women'S Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Royal Adelaide Hospital
  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpétrière
  • Germania
      • Mainz, Germania, 55131
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1142
        • Auckland City and Starship Children's Hospital
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Regno Unito, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92103
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

13 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Aver completato un precedente studio di sviluppo clinico BMN 701;
  • Aver fornito il consenso informato scritto dopo che la natura dello studio è stata spiegata prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata allo studio. I minori possono partecipare purché forniscano il consenso scritto dopo che la natura dello studio è stata loro spiegata e dopo che il genitore o tutore legale ha fornito il consenso informato scritto, prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura relativa allo studio;
  • È stata diagnosticata la Malattia di Pompe a esordio tardivo, sulla base dei criteri di ingresso di un precedente studio BMN 701;
  • Se sessualmente attivo, essere disposto a utilizzare 2 metodi contraccettivi efficaci noti dallo Screening fino a 4 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio;
  • Se femmina, e non considerata in età fertile, essere in post-menopausa da almeno 2 anni o aver subito la legatura delle tube almeno 1 anno prima dello screening o aver subito un'isterectomia totale;
  • Se di sesso femminile e in età fertile, ha un test di gravidanza negativo durante il periodo di screening e alla visita di riferimento ed è disposta a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio;
  • Avere la capacità di rispettare i requisiti del protocollo, secondo l'opinione dello sperimentatore.

Criteri di esclusione:

  • Avere ricevuto qualsiasi terapia sperimentale o approvata per la malattia di Pompe, diversa da BMN 701, successivamente al completamento di uno studio BMN 701 e prima dell'ingresso in POM-002;
  • Avere ricevuto, o si prevede di ricevere, qualsiasi farmaco sperimentale, diverso da BMN 701, entro 30 giorni prima della prima dose del farmaco in studio;
  • Allattano al seno durante lo screening o pianificano una gravidanza (sé o del partner) in qualsiasi momento durante lo studio;
  • Avere una condizione medica o una circostanza attenuante che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, potrebbe compromettere la capacità del paziente di rispettare i requisiti del protocollo o compromettere il benessere o la sicurezza del paziente.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BMN701 20mg/kg
BMN 701 20 mg/kg EV a settimane alterne
Biologico: BMN 701
GAA umano ricombinante marcato GILT
Sperimentale: BMN701 10mg/kg
BMN 701 10 mg/kg EV a settimane alterne
Biologico: BMN 701
GAA umano ricombinante marcato GILT
Sperimentale: BMN701 5mg/kg
BMN 701 5mg/kg EV a settimane alterne
Biologico: BMN 701
GAA umano ricombinante marcato GILT

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con un anticorpo anti-BMN 701 positivo
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Lo stato dell'anticorpo Anti-BMN 701 corrisponde ai risultati del test dei campioni di sangue.
Basale, settimana 144
Numero di partecipanti con una risposta anticorpale anti-BMN 701 positiva
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Lo stato dell'anticorpo anti-IGF-I corrisponde ai risultati del test dei campioni di sangue
Basale, settimana 144
Numero di partecipanti con una risposta anticorpale anti-BMN 701 positiva
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Lo stato dell'anticorpo anti-IGF-II corrisponde ai risultati del test dei campioni di sangue
Basale, settimana 144

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale della pressione inspiratoria massima prevista (MIP)
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Test di funzionalità polmonare: pressione inspiratoria massima prevista in percentuale
Basale, settimana 144
Percentuale della pressione espiratoria massima prevista (MEP)
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Test di funzionalità polmonare: percentuale della pressione espiratoria massima prevista
Basale, settimana 144
Test del cammino di 6 minuti (metri)
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Distanza percorsa in 6 minuti
Basale, settimana 144
Ventilazione Volontaria Massima (MVV)
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Test di funzionalità polmonare: ventilazione volontaria massima (MVV)
Basale, settimana 144
Percentuale prevista della capacità vitale forzata in posizione verticale (FVC)
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Test di funzionalità polmonare: capacità vitale forzata in posizione verticale prevista in percentuale
Basale, settimana 144
Variazione rispetto al basale della concentrazione di tetrasaccaridi nelle urine alla settimana 144
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Variazione rispetto al basale della concentrazione di tetrasaccaridi nelle urine alla settimana 144
Basale, settimana 144
Concentrazione plasmatica di IGF-I
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Concentrazione plasmatica di IGF-I dal laboratorio
Basale, settimana 144
Concentrazione plasmatica di IGF-II
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Concentrazione plasmatica di IGF-II dal laboratorio
Basale, settimana 144
Proteina legante 3 del fattore di crescita insulino-simile (IGFBP3)
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
proteina legante il fattore di crescita insulino-simile 3 dal laboratorio
Basale, settimana 144

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 agosto 2011

Completamento primario (Effettivo)

9 settembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

9 settembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 settembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 settembre 2011

Primo Inserito (Stima)

19 settembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 aprile 2018

Ultimo verificato

1 aprile 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • POM-002
  • 2011-001805-28 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Pompe

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