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BMN 701 연구에 참여한 환자를 위한 확장 연구

2018년 4월 23일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical

BMN 701 연구에 참여한 폼페병 환자의 확장된 BMN 701 치료를 위한 장기 연구

이것은 후기 발병 폼페병 환자에게 2주마다(qow) IV 주입으로 투여되는 BMN 701의 2상 오픈 라벨, 다중 용량 연구입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

21

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 뉴질랜드
      • Auckland, 뉴질랜드, 1142
        • Auckland City and Starship Children's Hospital
  • 독일
      • Mainz, 독일, 55131
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
  • 미국
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92103
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, 미국, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • 영국
      • Birmingham, 영국, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, 영국, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, 영국, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • 호주
    • Queensland
      • Herston, Queensland, 호주, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, 호주, 5006
        • Royal Adelaide Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

13년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 이전 BMN 701 임상 개발 연구를 완료했습니다.
  • 연구 관련 절차를 수행하기 전에 연구의 특성을 설명한 후 서면 동의서를 제공했습니다. 미성년자는 연구 관련 절차를 수행하기 전에 연구의 성격을 설명하고 부모 또는 법적 보호자가 서면 동의서를 제공한 후 서면 동의를 제공하는 한 참여할 수 있습니다.
  • 이전 BMN 701 연구의 등록 기준에 따라 후기 발병 폼페병으로 진단받았습니다.
  • 성생활을 하는 경우, 스크리닝부터 연구 약물의 마지막 투여 후 4개월까지 알려진 효과적인 피임 방법 2가지를 사용할 의향이 있어야 합니다.
  • 여성이고 가임 가능성이 있는 것으로 간주되지 않는 경우 폐경 후 최소 2년이거나 스크리닝 최소 1년 전에 난관 결찰술을 받았거나 전체 자궁적출술을 받은 적이 있습니다.
  • 여성이고 가임 가능성이 있는 경우 스크리닝 기간 및 기준선 방문에서 음성 임신 검사를 받고 연구 중에 추가 임신 검사를 받을 의향이 있는 경우;
  • 연구자의 의견에 따라 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있는 능력이 있어야 합니다.

제외 기준:

  • BMN 701 연구 완료 후 및 POM-002에 등록하기 전에 BMN 701 이외의 폼페병에 대한 실험적 또는 승인된 치료를 받은 적이 있습니다.
  • 연구 약물의 첫 번째 투여 전 30일 이내에 BMN 701 이외의 모든 연구 약물을 받았거나 받을 것으로 예상됩니다.
  • 스크리닝 시 모유 수유 중이거나 연구 기간 중 언제라도 임신할 계획(본인 또는 파트너),
  • 연구자의 의견에 따라 프로토콜 요구 사항을 준수하는 환자의 능력을 손상시키거나 환자의 웰빙 또는 안전을 손상시킬 수 있는 의학적 상태 또는 참작할 수 있는 상황이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: BMN 701 20mg/kg
격주로 BMN 701 20mg/kg IV
생물학적: 비엠엔 701
GILT 태그 재조합 인간 GAA
실험적: BMN 701 10mg/kg
격주로 BMN 701 10mg/kg IV
생물학적: 비엠엔 701
GILT 태그 재조합 인간 GAA
실험적: BMN 701 5mg/kg
격주로 BMN 701 5mg/kg IV
생물학적: 비엠엔 701
GILT 태그 재조합 인간 GAA

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
양성 항-BMN 701 항체를 가진 참가자 수
기간: 기준선, 144주차
Anti-BMN 701 항체의 상태는 혈액 샘플의 검사 결과와 일치합니다.
기준선, 144주차
양성 항-BMN 701 항체 반응을 보인 참여자 수
기간: 기준선, 144주차
Anti-IGF-I 항체의 상태는 혈액 샘플의 테스트 결과와 일치합니다.
기준선, 144주차
양성 항-BMN 701 항체 반응을 보인 참여자 수
기간: 기준선, 144주차
Anti-IGF-II 항체의 상태는 혈액 샘플의 테스트 결과와 일치합니다.
기준선, 144주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
퍼센트 예측 최대 흡기압(MIP)
기간: 기준선, 144주차
폐 기능 검사: 예상 최대 흡기압 백분율
기준선, 144주차
퍼센트 예측 최대 호기압(MEP)
기간: 기준선, 144주차
폐기능 검사: 예상 최대 호기압 백분율
기준선, 144주차
6분 도보 테스트(미터)
기간: 기준선, 144주차
도보 6분이내 거리
기준선, 144주차
최대 자발적 환기(MVV)
기간: 기준선, 144주차
폐 기능 검사: 최대 자발적 환기(MVV)
기준선, 144주차
백분율 예측 직립 강제 폐활량(FVC)
기간: 기준선, 144주차
폐 기능 검사: 직립 강제 폐활량 예측 백분율
기준선, 144주차
144주차에 소변 사당류 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 144주차
144주차에 소변 사당류 농도의 기준선으로부터의 변화
기준선, 144주차
혈장 IGF-I 농도
기간: 기준선, 144주차
실험실의 혈장 IGF-I 농도
기준선, 144주차
혈장 IGF-II 농도
기간: 기준선, 144주차
실험실의 혈장 IGF-II 농도
기준선, 144주차
인슐린 유사 성장 인자 결합 단백질 3(IGFBP3)
기간: 기준선, 144주차
실험실에서 인슐린 유사 성장 인자 결합 단백질 3
기준선, 144주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

BioMarin Pharmaceutical

수사관

  • 연구 책임자: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2011년 8월 15일

기본 완료 (실제)

2016년 9월 9일

연구 완료 (실제)

2016년 9월 9일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 9월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 9월 15일

처음 게시됨 (추정)

2011년 9월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 5월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 4월 23일

마지막으로 확인됨

2018년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • POM-002
  • 2011-001805-28 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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