Verlängerungsstudie für Patienten, die an einer BMN 701-Studie teilgenommen haben

Einschlusskriterien:

• Eine frühere klinische Entwicklungsstudie zu BMN 701 abgeschlossen haben;
• Sie haben eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben, nachdem die Art der Studie vor der Durchführung studienbezogener Verfahren erläutert wurde. Minderjährige dürfen teilnehmen, sofern sie ihre schriftliche Zustimmung geben, nachdem ihnen die Art der Studie erklärt wurde und nachdem ihre Eltern oder Erziehungsberechtigten vor der Durchführung studienbezogener Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben haben;
• Bei ihnen wurde anhand der Aufnahmekriterien einer früheren BMN 701-Studie ein spät einsetzender Morbus Pompe diagnostiziert;
• Wenn Sie sexuell aktiv sind, seien Sie bereit, vom Screening bis 4 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments zwei bekannte wirksame Verhütungsmethoden anzuwenden;
• Wenn es sich um eine Frau handelt, von der nicht angenommen wird, dass sie gebärfähig ist, mindestens 2 Jahre nach der Menopause sind oder mindestens 1 Jahr vor dem Screening eine Tubenligatur hatte oder eine totale Hysterektomie hatte;
• Wenn Sie weiblich und im gebärfähigen Alter sind, müssen Sie während des Screening-Zeitraums und beim Basisbesuch einen negativen Schwangerschaftstest haben und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchzuführen;
• Nach Ansicht des Prüfarztes in der Lage sein, die Protokollanforderungen einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

• nach Abschluss einer BMN 701-Studie und vor Eintritt in POM-002 eine andere experimentelle oder zugelassene Therapie gegen Morbus Pompe als BMN 701 erhalten haben;
• innerhalb von 30 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments andere Prüfmedikamente als BMN 701 erhalten haben oder voraussichtlich erhalten werden;
• Stillen Sie während des Screenings oder planen Sie, zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie schwanger zu werden (selbst oder mit Ihrer Partnerin);
• An einer Krankheit oder einem mildernden Umstand leiden, der nach Ansicht des Prüfers die Fähigkeit des Patienten, die Protokollanforderungen einzuhalten, oder das Wohlbefinden oder die Sicherheit des Patienten beeinträchtigen könnte.