Fas 3-studie av MCI-186 för behandling av amyotrofisk lateralskleros
24 juni 2026 uppdaterad av: Shionogi
Effekt- och säkerhetsstudie av MCI-186 för behandling av patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS) 2
Det primära syftet med studien är att bekräfta effektiviteten av 60 mg MCI-186 via intravenös droppinfusion en gång om dagen hos patienter med ALS baserat på förändringarna i den reviderade ALS funktionella betygsskalan (ALSFRS-R) efter 24 veckor administrering på dubbelblind, placebokontrollerat sätt.
Studien ska också undersöka säkerheten för MCI-186 för ALS-patienter.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
137
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Osaka, Japan
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
20 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter vars tillstånd definieras som "definitiv ALS" eller "trolig ALS" diagnostiska kriterier El Escorial och reviderade Airlie House.
- Patienter som kan äta en måltid, utsöndra eller röra sig ensam med sig själv och inte behöver hjälp i vardagen.
- Patienter som är mindre än 2 år efter uppkomsten av ALS.
- Patienter vars utveckling av tillståndet under 12 veckor före administrering uppfyller andra krav.
Exklusions kriterier:
- Patienter med sådana komplikationer som Parkinsons sjukdom, schizofreni, demens, njursvikt eller andra allvarliga komplikationer och patienter som har anamnesen av överkänslighet mot edaravon.
- Gravida, ammande och förmodligen gravida patienter och patienter som vill bli gravida och patienter som inte kan gå med på preventivmedel.
- Patienter som har deltagit i andra prövningar inom 12 veckor före samtycke, eller som deltar i andra kliniska prövningar för närvarande.
- Utöver ovanstående uteslutningskriterier bedömdes patienterna vara otillräckliga för att delta i denna studie av sin läkare.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Arm 1
|
Två ampuller (60 mg) MCI-186-injektion administreras intravenöst en gång om dagen, under på varandra följande 14 dagar, följt av 14 dagars observationsperiod (första cykeln).
Följande behandling (10 dagars administrering under 14 dagar) - observationscykel (14 dagar) upprepas fem gånger (2:a-6:e cykeln).
Alla patienter efter den dubbelblinda fasen kan få MCI-186 i 7:e till 12:e behandlingen - observationscykler efter patienternas vilja.
|
|
Placebo-jämförare: Arm 2
|
Alla patienter efter den dubbelblinda fasen kan få MCI-186 i 7:e till 12:e behandlingen - observationscykler efter patienternas vilja.
Två ampuller med placebo-injektion administreras intravenöst en gång om dagen, under på varandra följande 14 dagar, följt av 14 dagars observationsperiod (första cykeln).
Följande behandling (10 dagars administrering under 14 dagar) - observationscykel (14 dagar) upprepas fem gånger (2:a-6:e cykeln).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från baslinjen i Reviderad ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) Poäng i Full Analys Set (FAS) Population vid 24 veckor
Tidsram: baslinje och 24 veckor
|
0=värst; 48=bäst
|
baslinje och 24 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med dödsfall eller ett specificerat sjukdomstillstånd
Tidsram: 24 veckor
|
Alla "dödsfall, funktionshinder av självständig rörelse, förlust av funktion i de övre extremiteterna, trakeotomi, användning av respirator, användning av sondmatning och förlust av användbart tal" definierades som en händelse.
|
24 veckor
|
|
Ändring från baslinjen i % Forcerad Vital Capacity (%FVC) i Full Analys Set (FAS) population vid 24 veckor
Tidsram: baslinje och 24 veckor
|
baslinje och 24 veckor
|
|
|
Ändring från baslinjen i modifierad Norris-skalepoäng i full analysuppsättning (FAS) population vid 24 veckor
Tidsram: baslinje och 24 veckor
|
Modifierad Norris-skalan är ett mått på rörelsestörning för patienter med ALS.
0=värst; 102=bäst
|
baslinje och 24 veckor
|
|
Ändring från baslinjen i ALS Assessment Questionnaire (40 objekt) (ALSAQ40) i Full Analys Set (FAS) population vid 24 veckor
Tidsram: baslinje och 24 veckor
|
ALSAQ40-poängen är ett mått på QoL för patienter med ALS.
ALSAQ40 utvärderar domäner som inkluderar fysisk rörlighet, aktiviteter i det dagliga livet (ADL) och oberoende, ätande och drickande, kommunikation och känslomässiga reaktioner.
200=värst; 40=bäst
|
baslinje och 24 veckor
|
|
Andel deltagare med biverkningar
Tidsram: 24 veckor
|
24 veckor
|
|
|
Andel deltagare med biverkningar
Tidsram: 24 veckor
|
24 veckor
|
|
|
Laboratorietester Andel deltagare med biverkningar efter systemorganklass (SOC) av "undersökningar" (PT, MedDRA Ver. 17.0)
Tidsram: 24 veckor
|
24 veckor
|
|
|
Andel deltagare med onormala värden i sensoriska undersökningar
Tidsram: baslinje och 24 veckor
|
baslinje och 24 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Shionogi Clinical Trials Administrator Clinical Support Help Line, Shionogi
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Writing Group; Edaravone (MCI-186) ALS 19 Study Group. Safety and efficacy of edaravone in well defined patients with amyotrophic lateral sclerosis: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet Neurol. 2017 Jul;16(7):505-512. doi: 10.1016/S1474-4422(17)30115-1. Epub 2017 May 15.
- WRITING GROUP ON BEHALF OF THE EDARAVONE (MCI-186) ALS 19 STUDY GROUP. Open-label 24-week extension study of edaravone (MCI-186) in amyotrophic lateral sclerosis. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2017 Oct;18(sup1):55-63. doi: 10.1080/21678421.2017.1364269.
- Brooks BR, Pioro EP, Sakata T, Takahashi F, Hagan M, Apple S. The effects of intervention with intravenous edaravone in Study 19 on hospitalization, tracheostomy, ventilation, and death in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Muscle Nerve. 2023 Oct;68(4):397-403. doi: 10.1002/mus.27946. Epub 2023 Jul 31.
- Takei K, Takahashi F, Liu S, Tsuda K, Palumbo J. Post-hoc analysis of randomised, placebo-controlled, double-blind study (MCI186-19) of edaravone (MCI-186) in amyotrophic lateral sclerosis. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2017 Oct;18(sup1):49-54. doi: 10.1080/21678421.2017.1361443.
- Abrahao A, Da Silva P, Ciepielewska M, Zinman L. Real-world safety and tolerability of intravenous edaravone in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Neurodegener Dis Manag. 2025 Dec;15(6):305-312. doi: 10.1080/17582024.2025.2552610. Epub 2025 Aug 29.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
31 december 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
30 september 2014
Avslutad studie (Faktisk)
31 oktober 2014
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 december 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 december 2011
Första postat (Beräknad)
15 december 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
21 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
24 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neuromuskulära sjukdomar
- Metaboliska sjukdomar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Ryggmärgssjukdomar
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostasbrister
- Motorneuronsjuka
- Närings- och metabola sjukdomar
- Amyotrofisk lateral skleros
- Heterocykliska föreningar, 1-ring
- Heterocykliska föreningar
- Azoler
- Pyrazol
- Antipyrin
- Pyrazoloner
- Edaravone
Andra studie-ID-nummer
- MCI186-19
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .