Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie som utvärderar glykosfingolipidclearance hos patienter som behandlas med Agalsidase Alfa som byter till Agalsidase Beta

9 juni 2014 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

Utvärdering av glykosfingolipidclearance hos patienter som behandlas med Agalsidase Alfa som byter till Agalsidase Beta (INFORM-studien)

Detta är en explorativ studie för att utvärdera förändringar i glykosfingolipidnivåer och andra (utforskande) Fabrys sjukdomsparametrar hos manliga Fabrys sjukdomsdeltagare som tidigare behandlats med agalsidas alfa (Replagal®) 0,2 milligram per kilogram (mg/kg) varannan vecka (q2w) och som håller på att bytas till agalsidas beta (Fabrazyme®) 1,0 mg/kg q2w.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

15

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Förenta staterna
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, Förenta staterna
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagaren och/eller hans förälder/vårdnadshavare är villig och kan ge undertecknat informerat samtycke, och deltagaren, om den är yngre än (<) 18 år, är villig att ge samtycke om han bedöms kunna göra det
  • Deltagaren är man och har behandlats med agalsidas alfa vid 0,2 mg/kg q2w under de 12 månaderna innan övergången till agalsidas beta
  • Deltagaren har en bekräftad diagnos av Fabrys sjukdom genom alfa-galaktosidas A (alfa-GAL) aktivitet och/eller genotypning enligt lokala standarder
  • När deltagaren byter till agalsidas beta får den märkta dosen, det vill säga 0,9 till 1,1 mg/kg (1 mg/kg) q2w, och måste vara villig att behålla den märkta dosen under hela studien

Exklusions kriterier:

  • Deltagaren är i dialys eller är efter njurtransplantation
  • Deltagaren är i slutstadiet av hjärtsvikt
  • Deltagaren och/eller hans förälder eller vårdnadshavare, enligt utredarens åsikt, kan inte följa studiens krav
  • Deltagaren har bytts från agalsidas alfa till agalsidas beta och har inga historiska blod- och urinprover

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Agalsidas beta
Biologisk: Agalsidas beta
Kommersiellt tillgänglig agalsidas beta 1,0 mg/kg administrerat som en intravenös infusion 2 gånger i veckan upp till månad 6.
Andra namn:
  • Fabrazyme®

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i plasmadeacylerad globotriaosylceramid (Lyso-GL-3) vid månad 2, 4 och 6
Tidsram: Baslinje, månad 2, 4, 6
Procentuell förändring från baslinje = ([post-baseline-värde minus baseline-värde] dividerat med [baseline-värde]) multiplicerat med 100. För nivåer som rapporterats som under den kvantitativa gränsen (BQL) dividerades den nedre kvantifieringsgränsen (LLOQ) med 2 och användes i beräkningen för att uppskatta värden i prover som var BQL. LLOQ för plasma lyso-GL-3 var 5,0 nanogram per milliliter (ng/ml). Denna studie är utforskande eftersom lite är känt om dos-responsen av dessa biomarkörer på enzymersättningsterapi (ERT) eller om den kliniska betydelsen av biomarkörerna.
Baslinje, månad 2, 4, 6

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i plasmaglobotriaosylceramid (GL-3) vid månad 2, 4 och 6
Tidsram: Baslinje, månad 2, 4, 6
Procentuell förändring från baslinje = ([post-baseline-värde minus baseline-värde] dividerat med [baseline-värde]) multiplicerat med 100. För nivåer rapporterade som BQL dividerades LLOQ-värdet med 2 och användes i beräkningen för att uppskatta värden i prover som var BQL. LLOQ för plasma GL-3 var 2,0 mikrogram per milliliter (mcg/ml). Denna studie är utforskande eftersom lite är känt om dos-responsen av dessa biomarkörer på ERT eller om den kliniska betydelsen av biomarkörerna.
Baslinje, månad 2, 4, 6
Procentuell förändring från baslinjen i urin GL-3 vid månad 2, 4 och 6
Tidsram: Baslinje, månad 2, 4, 6
Procentuell förändring från baslinje = ([post-baseline-värde minus baseline-värde] dividerat med [baseline-värde]) multiplicerat med 100. För nivåer rapporterade som BQL dividerades LLOQ-värdet med 2 och användes i beräkningen för att uppskatta värden i prover som var BQL. LLOQ för urin GL-3 var 0,2 mcg/ml. De absoluta värdena beräknades i mikrogram per millimol (mcg/mmol) kreatinin genom att dividera GL-3 (mcg/mL) med kreatinin (mg/mL) och multiplicera med 113,13 (mg/mmol), molekylvikten för kreatinin. För nivåer rapporterade BQL, beräknades de absoluta värdena i mikrogram per millimol (mcg/mmol) kreatinin genom att dividera 0,1 (mcg/mL) med kreatinin (mg/mL) och multiplicera med 133,13 (mg/mmol). Denna studie är utforskande eftersom lite är känt om dos-responsen av dessa biomarkörer på ERT eller om den kliniska betydelsen av biomarkörerna.
Baslinje, månad 2, 4, 6
Procentuell förändring från baslinjen i gastrointestinala (GI) symtom (buksmärta, utspänd buk och tarmfel) vid månad 2, 4 och 6
Tidsram: Baslinje, månad 2, 4, 6
Gastrointestinala symtom (buksmärta, utspänd buk och oregelbundna tarmrörelser) skulle bedömas med en modifierad version av Irritable Bowel Syndrome (IBS) Severity Scoring System. Det modifierade IBS Severity Scoring System är ett frågeformulär med 7 artiklar. Allvarlighetspoängen beräknas genom att summera poängen för 5 av de 7 frågorna. Var och en av de 5 frågorna poängsattes på en skala från 0 till 100, vilket leder till ett totalt möjligt poängintervall på 0 till 500, där högre poäng indikerar allvarligare gastrointestinala symtom. Uppgifterna för detta resultatmått var utforskande och skulle endast samlas in i individuella deltagare.
Baslinje, månad 2, 4, 6

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2013

Avslutad studie (Faktisk)

1 mars 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 juli 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 juli 2012

Första postat (Uppskatta)

26 juli 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

10 juli 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 juni 2014

Senast verifierad

1 juni 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AGAL19412

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera