Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de klaring van glycosfingolipiden bij patiënten behandeld met agalsidase alfa die overstappen op agalsidase bèta

9 juni 2014 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Evaluatie van de klaring van glycosfingolipiden bij patiënten behandeld met agalsidase alfa die overstappen op agalsidase bèta (het INFORM-onderzoek)

Dit is een verkennend onderzoek om veranderingen in glycosfingolipidenspiegels en andere (verkennende) parameters van de ziekte van Fabry te evalueren bij mannelijke deelnemers aan de ziekte van Fabry die eerder werden behandeld met agalsidase alfa (Replagal®) 0,2 milligram per kilogram (mg/kg) om de twee weken (q2w). en die worden overgeschakeld op agalsidase beta (Fabrazyme®) 1,0 mg/kg q2w.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Verenigde Staten
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, Verenigde Staten
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De deelnemer en/of zijn ouder/wettelijke voogd is bereid en in staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, en de deelnemer, indien jonger dan (<) 18 jaar, is bereid om toestemming te geven als hij daartoe in staat wordt geacht
  • Deelnemer is een man en is behandeld met agalsidase alfa in een dosering van 0,2 mg/kg q2w gedurende 12 maanden voorafgaand aan het overschakelen op agalsidase beta
  • De deelnemer heeft een bevestigde diagnose van de ziekte van Fabry door alfa-galactosidase A (alfa-GAL) activiteit en/of genotypering volgens lokale normen
  • De deelnemer die wordt overgeschakeld op agalsidase bèta krijgt de gelabelde dosis, dat wil zeggen 0,9 tot 1,1 mg/kg (1 mg/kg) q2w, en moet bereid zijn om de gelabelde dosis te handhaven gedurende de duur van het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • De deelnemer wordt gedialyseerd of heeft een niertransplantatie ondergaan
  • De deelnemer heeft hartfalen in het eindstadium
  • De deelnemer en/of zijn ouder of wettelijke voogd kan naar de mening van de onderzoeker niet voldoen aan de vereisten van het onderzoek
  • De deelnemer is overgeschakeld van agalsidase alfa naar agalsidase beta en heeft geen historische bloed- en urinemonsters

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Agalsidase bèta
Biologisch: Agalsidase bèta
In de handel verkrijgbaar agalsidase beta 1,0 mg/kg toegediend als intraveneuze infusie q2w tot maand 6.
Andere namen:
  • Fabrazyme®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van baseline in plasma gedeacyleerd globotriaosylceramide (Lyso-GL-3) op maand 2, 4 en 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 2, 4, 6
Procentuele verandering ten opzichte van baseline = ([post-baselinewaarde minus baselinewaarde] gedeeld door [baselinewaarde]) vermenigvuldigd met 100. Voor niveaus gerapporteerd als onder de kwantitatieve limiet (BQL), werd de ondergrens van kwantificering (LLOQ) gedeeld door 2 en gebruikt in de berekening om waarden te schatten in monsters die BQL waren. De LLOQ voor plasma lyso-GL-3 was 5,0 nanogram per milliliter (ng/ml). Deze studie is verkennend omdat er weinig bekend is over de dosis-respons van deze biomarkers op enzymvervangingstherapie (ERT) of over de klinische betekenis van de biomarkers.
Basislijn, maand 2, 4, 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van baseline in plasma-globotriaosylceramide (GL-3) in maand 2, 4 en 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 2, 4, 6
Procentuele verandering ten opzichte van baseline = ([post-baselinewaarde minus baselinewaarde] gedeeld door [baselinewaarde]) vermenigvuldigd met 100. Voor niveaus gerapporteerd als BQL, werd de LLOQ-waarde gedeeld door 2 en gebruikt in de berekening om waarden te schatten in monsters die BQL waren. De LLOQ voor plasma GL-3 was 2,0 microgram per milliliter (mcg/ml). Deze studie is verkennend omdat er weinig bekend is over de dosis-respons van deze biomarkers op ERT of over de klinische betekenis van de biomarkers.
Basislijn, maand 2, 4, 6
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in Urine GL-3 in maand 2, 4 en 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 2, 4, 6
Procentuele verandering ten opzichte van baseline = ([post-baselinewaarde minus baselinewaarde] gedeeld door [baselinewaarde]) vermenigvuldigd met 100. Voor niveaus gerapporteerd als BQL, werd de LLOQ-waarde gedeeld door 2 en gebruikt in de berekening om waarden te schatten in monsters die BQL waren. De LLOQ voor urine GL-3 was 0,2 mcg/ml. De absolute waarden werden berekend in microgram per millimol (mcg/mmol) creatinine door GL-3 (mcg/ml) te delen door creatinine (mg/ml) en te vermenigvuldigen met 113,13 (mg/mmol), het molecuulgewicht van creatinine. Voor gerapporteerde BQL-waarden werden de absolute waarden berekend in microgram per millimol (mcg/mmol) creatinine door 0,1 (mcg/ml) te delen door creatinine (mg/ml) en te vermenigvuldigen met 133,13 (mg/mmol). Deze studie is verkennend omdat er weinig bekend is over de dosis-respons van deze biomarkers op ERT of over de klinische betekenis van de biomarkers.
Basislijn, maand 2, 4, 6
Percentage verandering ten opzichte van baseline in gastro-intestinale (GI) symptomen (buikpijn, opgezette buik en darmonregelmatigheden) in maand 2, 4 en 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 2, 4, 6
Gastro-intestinale symptomen (buikpijn, opgezette buik en onregelmatige stoelgang) moesten worden beoordeeld met een aangepaste versie van het Irritable Bowel Syndrome (IBS) Severity Scoring System. Het aangepaste IBS Severity Scoring System is een vragenlijst met 7 items. De ernstscore berekend door de scores van 5 van de 7 vragen op te tellen. Elk van de 5 vragen werd gescoord op een schaal van 0 tot 100, wat leidde tot een totaal mogelijk scorebereik van 0 tot 500, waarbij hogere scores wijzen op ernstigere gastro-intestinale symptomen. De gegevens voor deze uitkomstmaat waren verkennend en moesten alleen worden verzameld in de individuele deelnemerslijst.
Basislijn, maand 2, 4, 6

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 juli 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 juli 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

26 juli 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

10 juli 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 juni 2014

Laatst geverifieerd

1 juni 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AGAL19412

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry

Klinische onderzoeken op Agalsidase bèta

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cambodia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren