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Un estudio que evalúa el aclaramiento de glicoesfingolípidos en pacientes tratados con agalsidasa alfa que cambian a agalsidasa beta

9 de junio de 2014 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Evaluación del aclaramiento de glicoesfingolípidos en pacientes tratados con agalsidasa alfa que cambiaron a agalsidasa beta (estudio INFORM)

Este es un estudio exploratorio para evaluar los cambios en los niveles de glucoesfingolípidos y otros parámetros (exploratorios) de la enfermedad de Fabry en participantes masculinos con enfermedad de Fabry que fueron tratados previamente con agalsidasa alfa (Replagal®) 0,2 miligramos por kilogramo (mg/kg) cada dos semanas (q2w) y que están siendo cambiados a agalsidasa beta (Fabrazyme®) 1,0 mg/kg q2w.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, Estados Unidos
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante y/o su padre/tutor legal está dispuesto y es capaz de dar su consentimiento informado firmado, y el participante, si tiene menos de (<) 18 años, está dispuesto a dar su asentimiento si se considera capaz de hacerlo.
  • El participante es hombre y ha sido tratado con agalsidasa alfa a 0,2 mg/kg q2w durante los 12 meses anteriores al cambio a agalsidasa beta
  • El participante tiene un diagnóstico confirmado de la enfermedad de Fabry por actividad de alfa-galactosidasa A (alfa-GAL) y/o genotipado según los estándares locales
  • El participante cuando cambia a agalsidasa beta recibe la dosis indicada en la etiqueta, es decir, de 0,9 a 1,1 mg/kg (1 mg/kg) q2w, y debe estar dispuesto a mantener la dosis indicada en la etiqueta durante la duración del estudio.

Criterio de exclusión:

  • El participante está en diálisis o después de un trasplante renal.
  • El participante se encuentra en insuficiencia cardíaca terminal.
  • El participante y/o su padre o tutor legal, en opinión del investigador, no puede cumplir con los requisitos del estudio.
  • El participante ha sido cambiado de agalsidasa alfa a agalsidasa beta y no tiene muestras históricas de sangre y orina.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Agalsidasa beta
Biológico: Agalsidasa beta
Agalsidasa beta 1,0 mg/kg comercialmente disponible administrada como una infusión intravenosa q2w hasta el Mes 6.
Otros nombres:
  • Fabrazyme®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en globotriaosilceramida desacilada en plasma (Lyso-GL-3) en los meses 2, 4 y 6
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 2, 4, 6
Cambio porcentual desde la línea de base = ([valor posterior a la línea de base menos valor de línea de base] dividido por [valor de línea de base]) multiplicado por 100. Para los niveles informados por debajo del límite cuantitativo (BQL), el valor del límite inferior de cuantificación (LLOQ) se dividió por 2 y se usó en el cálculo para estimar los valores en las muestras que eran BQL. El LLOQ para liso-GL-3 en plasma fue de 5,0 nanogramos por mililitro (ng/mL). Este estudio es exploratorio porque se sabe poco sobre la dosis-respuesta de estos biomarcadores a la terapia de reemplazo enzimático (ERT) o sobre la importancia clínica de los biomarcadores.
Línea de base, mes 2, 4, 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en plasma globotriaosilceramida (GL-3) en los meses 2, 4 y 6
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 2, 4, 6
Cambio porcentual desde la línea de base = ([valor posterior a la línea de base menos valor de línea de base] dividido por [valor de línea de base]) multiplicado por 100. Para los niveles informados como BQL, el valor LLOQ se dividió por 2 y se usó en el cálculo para estimar los valores en las muestras que eran BQL. El LLOQ para plasma GL-3 fue de 2,0 microgramos por mililitro (mcg/mL). Este estudio es exploratorio porque se sabe poco sobre la dosis-respuesta de estos biomarcadores a la ERT o sobre la importancia clínica de los biomarcadores.
Línea de base, mes 2, 4, 6
Cambio porcentual desde el inicio en orina GL-3 en los meses 2, 4 y 6
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 2, 4, 6
Cambio porcentual desde la línea de base = ([valor posterior a la línea de base menos valor de línea de base] dividido por [valor de línea de base]) multiplicado por 100. Para los niveles informados como BQL, el valor LLOQ se dividió por 2 y se usó en el cálculo para estimar los valores en las muestras que eran BQL. El LLOQ para GL-3 en orina fue de 0,2 mcg/mL. Los valores absolutos se calcularon en microgramos por milimol (mcg/mmol) de creatinina dividiendo GL-3 (mcg/mL) por creatinina (mg/mL) y multiplicando por 113,13 (mg/mmol), el peso molecular de la creatinina. Para los niveles informados de BQL, los valores absolutos se calcularon en microgramos por milimol (mcg/mmol) de creatinina dividiendo 0,1 (mcg/mL) por creatinina (mg/mL) y multiplicando por 133,13 (mg/mmol). Este estudio es exploratorio porque se sabe poco sobre la dosis-respuesta de estos biomarcadores a la ERT o sobre la importancia clínica de los biomarcadores.
Línea de base, mes 2, 4, 6
Cambio porcentual desde el inicio en los síntomas gastrointestinales (GI) (dolor abdominal, distensión abdominal e irregularidades intestinales) en los meses 2, 4 y 6
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 2, 4, 6
Los síntomas gastrointestinales (dolor abdominal, distensión abdominal y movimientos intestinales irregulares) debían evaluarse mediante una versión modificada del Sistema de puntuación de gravedad del síndrome del intestino irritable (SII). El IBS Severity Scoring System modificado es un cuestionario de 7 ítems. La puntuación de gravedad calculada sumando las puntuaciones de 5 de las 7 preguntas. Cada una de las 5 preguntas se calificó en una escala de 0 a 100, lo que lleva a un rango de puntuación total posible de 0 a 500, donde las puntuaciones más altas indican síntomas gastrointestinales más graves. Los datos para esta medida de resultado fueron exploratorios y solo se recopilaron en la lista de participantes individuales.
Línea de base, mes 2, 4, 6

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2012

Finalización primaria (Actual)

1 de marzo de 2013

Finalización del estudio (Actual)

1 de marzo de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de julio de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de julio de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

26 de julio de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

10 de julio de 2014

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de junio de 2014

Última verificación

1 de junio de 2014

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AGAL19412

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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