Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der evaluerer glycosphingolipid-clearance hos patienter behandlet med Agalsidase Alfa, som skifter til Agalsidase Beta

9. juni 2014 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Evaluering af Glycosphingolipid-clearance hos patienter behandlet med Agalsidase Alfa, som skifter til Agalsidase Beta (INFORM-undersøgelsen)

Dette er en eksplorativ undersøgelse for at evaluere ændringer i glycosphingolipid-niveauer og andre (udforskende) Fabry-sygdomsparametre hos mandlige Fabry-sygdomsdeltagere, som tidligere er blevet behandlet med agalsidase alfa (Replagal®) 0,2 milligram pr. kilogram (mg/kg) hver anden uge (q2w) og som bliver skiftet til agalsidase beta (Fabrazyme®) 1,0 mg/kg q2w.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forenede Stater
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, Forenede Stater
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren og/eller dennes forælder/værge er villig og i stand til at give underskrevet informeret samtykke, og deltageren, hvis under (<) 18 år, er villig til at give samtykke, hvis det anses for at være i stand til det.
  • Deltageren er en mand og er blevet behandlet med agalsidase alfa ved 0,2 mg/kg q2w i de 12 måneder før skiftet til agalsidase beta
  • Deltageren har en bekræftet diagnose af Fabrys sygdom ved alfa-galactosidase A (alfa-GAL) aktivitet og/eller genotypebestemmelse i henhold til lokale standarder
  • Deltageren, når den skiftes til agalsidase beta modtager den mærkede dosis, det vil sige 0,9 til 1,1 mg/kg (1 mg/kg) q2w, og skal være villig til at opretholde den mærkede dosis i hele undersøgelsens varighed

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren er i dialyse eller er efter nyretransplantation
  • Deltageren er i slutstadiet af hjertesvigt
  • Deltageren og/eller dennes forælder eller værge er efter investigatorens mening ikke i stand til at overholde undersøgelsens krav
  • Deltageren er skiftet fra agalsidase alfa til agalsidase beta og har ikke historiske blod- og urinprøver

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Agalsidase beta
Biologisk: Agalsidase beta
Kommercielt tilgængelig agalsidase beta 1,0 mg/kg indgivet som en intravenøs infusion q2w op til måned 6.
Andre navne:
  • Fabrazyme®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i plasma-deacyleret globotriaosylceramid (Lyso-GL-3) ved måned 2, 4 og 6
Tidsramme: Baseline, måned 2, 4, 6
Procentvis ændring fra baseline = ([post-baseline-værdi minus baseline-værdi] divideret med [baseline-værdi]) ganget med 100. For niveauer rapporteret som under den kvantitative grænse (BQL) blev den nedre kvantitative grænseværdi (LLOQ) divideret med 2 og brugt i beregningen til at estimere værdier i prøver, der var BQL. LLOQ for plasma lyso-GL-3 var 5,0 nanogram pr. milliliter (ng/ml). Denne undersøgelse er undersøgende, fordi der ikke er meget kendt om disse biomarkørers dosis-respons på enzymerstatningsterapi (ERT) eller om biomarkørernes kliniske betydning.
Baseline, måned 2, 4, 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i plasmaglobotriaosylceramid (GL-3) ved måned 2, 4 og 6
Tidsramme: Baseline, måned 2, 4, 6
Procentvis ændring fra baseline = ([post-baseline-værdi minus baseline-værdi] divideret med [baseline-værdi]) ganget med 100. For niveauer rapporteret som BQL blev LLOQ-værdien divideret med 2 og brugt i beregningen til at estimere værdier i prøver, der var BQL. LLOQ for plasma GL-3 var 2,0 mikrogram pr. milliliter (mcg/ml). Denne undersøgelse er undersøgende, fordi der kun er lidt kendt om disse biomarkørers dosisrespons på ERT eller om biomarkørernes kliniske betydning.
Baseline, måned 2, 4, 6
Procent ændring fra baseline i urin GL-3 ved måned 2, 4 og 6
Tidsramme: Baseline, måned 2, 4, 6
Procentvis ændring fra baseline = ([post-baseline-værdi minus baseline-værdi] divideret med [baseline-værdi]) ganget med 100. For niveauer rapporteret som BQL blev LLOQ-værdien divideret med 2 og brugt i beregningen til at estimere værdier i prøver, der var BQL. LLOQ for urin GL-3 var 0,2 mcg/ml. De absolutte værdier blev beregnet i mikrogram pr. millimol (mcg/mmol) kreatinin ved at dividere GL-3 (mcg/mL) med kreatinin (mg/mL) og gange med 113,13 (mg/mmol), kreatinins molekylvægt. For niveauer rapporteret BQL blev de absolutte værdier beregnet i mikrogram pr. millimol (mcg/mmol) kreatinin ved at dividere 0,1 (mcg/mL) med kreatinin (mg/mL) og gange med 133,13 (mg/mmol). Denne undersøgelse er undersøgende, fordi der kun er lidt kendt om disse biomarkørers dosisrespons på ERT eller om biomarkørernes kliniske betydning.
Baseline, måned 2, 4, 6
Procentvis ændring fra baseline i gastrointestinale (GI) symptomer (mavesmerter, abdominal udspilning og tarm-uregelmæssigheder) efter måned 2, 4 og 6
Tidsramme: Baseline, måned 2, 4, 6
Gastrointestinale symptomer (mavesmerter, abdominal udspilning og uregelmæssig afføring) skulle vurderes ved en modificeret version af Irritable Bowel Syndrome (IBS) Severity Scoring System. Det modificerede IBS Severity Scoring System er et spørgeskema med 7 punkter. Sværhedsgraden beregnes ved at summere scoren for 5 af de 7 spørgsmål. Hvert af de 5 spørgsmål blev scoret på en skala fra 0 til 100, hvilket fører til et samlet muligt scoreområde på 0 til 500, hvor højere score indikerer mere alvorlige gastrointestinale symptomer. Dataene for dette resultatmål var undersøgende og skulle kun indsamles i individuelle deltagerlister.
Baseline, måned 2, 4, 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. juli 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. juli 2012

Først opslået (Skøn)

26. juli 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

10. juli 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. juni 2014

Sidst verificeret

1. juni 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGAL19412

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Agalsidase beta

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner