Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude évaluant la clairance des glycosphingolipides chez les patients traités avec l'agalsidase Alfa qui passent à l'agalsidase bêta

9 juin 2014 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

Évaluation de la clairance des glycosphingolipides chez les patients traités par l'agalsidase Alfa qui passent à l'agalsidase bêta (l'étude INFORM)

Il s'agit d'une étude exploratoire visant à évaluer les changements dans les taux de glycosphingolipides et d'autres paramètres (exploratoires) de la maladie de Fabry chez des participants masculins atteints de la maladie de Fabry qui ont déjà été traités avec de l'agalsidase alfa (Replagal®) 0,2 milligramme par kilogramme (mg/kg) toutes les deux semaines (q2w) et qui passent à l'agalsidase bêta (Fabrazyme®) 1,0 mg/kg q2w.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, États-Unis
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, États-Unis
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, États-Unis
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Le participant et/ou son parent/tuteur légal est disposé et capable de fournir un consentement éclairé signé, et le participant, s'il est âgé de moins de (<) 18 ans, est disposé à donner son consentement s'il est jugé capable de le faire
  • Le participant est un homme et a été traité avec de l'agalsidase alfa à 0,2 mg/kg q2w pendant les 12 mois précédant le passage à l'agalsidase bêta
  • Le participant a un diagnostic confirmé de la maladie de Fabry par l'activité de l'alpha-galactosidase A (alfa-GAL) et/ou le génotypage selon les normes locales
  • Le participant lorsqu'il est passé à l'agalsidase bêta reçoit la dose indiquée, c'est-à-dire 0,9 à 1,1 mg/kg (1 mg/kg) q2w, et doit être prêt à maintenir la dose indiquée pendant toute la durée de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Le participant est sous dialyse ou en post-transplantation rénale
  • Le participant est en insuffisance cardiaque terminale
  • Le participant et/ou son parent ou tuteur légal, de l'avis de l'investigateur, est incapable de se conformer aux exigences de l'étude
  • Le participant est passé de l'agalsidase alfa à l'agalsidase bêta et n'a pas d'échantillons de sang et d'urine historiques

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Agalsidase bêta
Biologique: Agalsidase bêta
Agalsidase bêta disponible dans le commerce 1,0 mg/kg administrée en perfusion intraveineuse toutes les 2 semaines jusqu'au mois 6.
Autres noms:
  • Fabrazyme®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement par rapport au départ dans le globotriaosylcéramide plasma désacylé (Lyso-GL-3) aux mois 2, 4 et 6
Délai: Base de référence, mois 2, 4, 6
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base = ([valeur post-ligne de base moins valeur de base] divisé par [valeur de base]) multiplié par 100. Pour les niveaux signalés comme étant inférieurs à la limite quantitative (BQL), la valeur de la limite inférieure de quantification (LLOQ) a été divisée par 2 et utilisée dans le calcul pour estimer les valeurs dans les échantillons qui étaient BQL. La LLOQ pour la lyso-GL-3 plasmatique était de 5,0 nanogrammes par millilitre (ng/mL). Cette étude est exploratoire car on sait peu de choses sur la dose-réponse de ces biomarqueurs à l'enzymothérapie substitutive (ERT) ou sur la signification clinique des biomarqueurs.
Base de référence, mois 2, 4, 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement par rapport au départ dans le plasma Globotriaosylcéramide (GL-3) aux mois 2, 4 et 6
Délai: Base de référence, mois 2, 4, 6
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base = ([valeur post-ligne de base moins valeur de base] divisé par [valeur de base]) multiplié par 100. Pour les niveaux rapportés comme BQL, la valeur LLOQ a été divisée par 2 et utilisée dans le calcul pour estimer les valeurs dans les échantillons qui étaient BQL. La LIQ pour le plasma GL-3 était de 2,0 microgrammes par millilitre (mcg/mL). Cette étude est exploratoire car on sait peu de choses sur la dose-réponse de ces biomarqueurs à l'ERT ou sur la signification clinique des biomarqueurs.
Base de référence, mois 2, 4, 6
Pourcentage de changement par rapport au départ dans l'urine GL-3 aux mois 2, 4 et 6
Délai: Base de référence, mois 2, 4, 6
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base = ([valeur post-ligne de base moins valeur de base] divisé par [valeur de base]) multiplié par 100. Pour les niveaux rapportés comme BQL, la valeur LLOQ a été divisée par 2 et utilisée dans le calcul pour estimer les valeurs dans les échantillons qui étaient BQL. La LIQ pour le GL-3 urinaire était de 0,2 mcg/mL. Les valeurs absolues ont été calculées en microgramme par millimole (mcg/mmol) de créatinine en divisant GL-3 (mcg/mL) par la créatinine (mg/mL) et en multipliant par 113,13 (mg/mmol), le poids moléculaire de la créatinine. Pour les niveaux de BQL signalés, les valeurs absolues ont été calculées en microgrammes par millimole (mcg/mmol) de créatinine en divisant 0,1 (mcg/mL) par la créatinine (mg/mL) et en multipliant par 133,13 (mg/mmol). Cette étude est exploratoire car on sait peu de choses sur la dose-réponse de ces biomarqueurs à l'ERT ou sur la signification clinique des biomarqueurs.
Base de référence, mois 2, 4, 6
Changement en pourcentage par rapport au départ des symptômes gastro-intestinaux (GI) (douleur abdominale, distension abdominale et irrégularités intestinales) aux mois 2, 4 et 6
Délai: Base de référence, mois 2, 4, 6
Les symptômes gastro-intestinaux (douleurs abdominales, distension abdominale et selles irrégulières) devaient être évalués par une version modifiée du système de notation de la gravité du syndrome du côlon irritable (IBS). Le système de notation de la gravité du SII modifié est un questionnaire en 7 items. Le score de gravité calculé en additionnant les scores de 5 des 7 questions. Chacune des 5 questions a été notée sur une échelle de 0 à 100, conduisant à une plage de scores totale possible de 0 à 500, où des scores plus élevés indiquent des symptômes gastro-intestinaux plus graves. Les données pour cette mesure de résultat étaient exploratoires et devaient être collectées dans la liste individuelle des participants uniquement.
Base de référence, mois 2, 4, 6

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 mars 2013

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 juillet 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 juillet 2012

Première publication (Estimation)

26 juillet 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

10 juillet 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 juin 2014

Dernière vérification

1 juin 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AGAL19412

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner