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Agalsidase Beta로 전환한 Agalsidase Alfa로 치료받은 환자에서 Glycosphingolipid 청소율을 평가하는 연구

2014년 6월 9일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company

아갈시다제 베타로 전환한 아갈시다제 알파로 치료받은 환자에서 글리코스핑고지질 청소율 평가(INFORM 연구)

이것은 이전에 2주마다(q2w) 킬로그램당 0.2밀리그램(mg/kg)의 아갈시다제 알파(Replagal®)로 치료를 받은 남성 파브리병 참가자의 글리코스핑고지질 수치 및 기타(탐색적) 파브리병 매개변수의 변화를 평가하기 위한 탐색적 연구입니다. 아갈시다제 베타(Fabrazyme®) 1.0 mg/kg q2w로 전환 중인 사람.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

15

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, 미국
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, 미국
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, 미국
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 참가자 및/또는 그의 부모/법적 보호자는 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 의지와 능력이 있으며, 참가자는 18세 미만(<)인 경우 그렇게 할 수 있다고 간주되는 경우 동의를 제공할 의향이 있습니다.
  • 참가자는 남성이고 아갈시다제 베타로 전환하기 전 12개월 동안 0.2 mg/kg q2w의 아갈시다제 알파로 치료를 받았습니다.
  • 참가자는 알파-갈락토시다아제 A(alfa-GAL) 활동 및/또는 현지 표준에 따른 유전자형 분석을 통해 파브리병 진단을 확인했습니다.
  • 참가자는 아갈시다아제 베타로 전환되었을 때 표시된 용량, 즉 0.9 ~ 1.1 mg/kg(1 mg/kg) q2w를 받고, 연구 기간 동안 표시된 용량을 유지할 의지가 있어야 합니다.

제외 기준:

  • 참가자가 투석 중이거나 신장 이식 후입니다.
  • 참가자는 말기 심부전 상태입니다.
  • 연구자의 의견에 따라 참가자 및/또는 그의 부모 또는 법적 보호자가 연구의 요구 사항을 준수할 수 없습니다.
  • 참가자는 아갈시다제 알파에서 아갈시다제 베타로 전환되었으며 과거 혈액 및 소변 샘플이 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 아갈시다제 베타
생물학적: 아갈시다제 베타
상업적으로 이용 가능한 아갈시다제 베타 1.0 mg/kg을 6개월까지 정맥주사로 q2w 투여합니다.
다른 이름들:
  • 파브라자임®

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
2, 4, 6개월째 혈장 탈아실화 글로보트리아오실세라마이드(Lyso-GL-3)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준, 월 2, 4, 6
기준선 대비 변화율 = ([기준선 이후 값 - 기준선 값] 나누기 [기준선 값])에 100을 곱합니다. 정량적 한계(BQL) 미만으로 보고된 수준의 경우, 정량 하한(LLOQ) 값을 2로 나누고 계산에 사용하여 BQL인 샘플의 값을 추정했습니다. 혈장 lyso-GL-3에 대한 LLOQ는 밀리리터당 5.0나노그램(ng/mL)이었습니다. 이 연구는 효소 대체 요법(ERT)에 대한 이러한 바이오마커의 용량 반응 또는 바이오마커의 임상적 중요성에 대해 알려진 것이 거의 없기 때문에 탐색적입니다.
기준, 월 2, 4, 6

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
2, 4, 6개월에 혈장 글로보트리아오실세라마이드(GL-3)의 기준선 대비 변화율
기간: 기준, 월 2, 4, 6
기준선 대비 변화율 = ([기준선 이후 값 - 기준선 값] 나누기 [기준선 값])에 100을 곱합니다. BQL로 보고된 수준의 경우 LLOQ 값을 2로 나누고 계산에 사용하여 BQL인 샘플의 값을 추정했습니다. 혈장 GL-3의 LLOQ는 밀리리터당 2.0마이크로그램(mcg/mL)이었습니다. 이 연구는 ERT에 대한 이들 바이오마커의 용량-반응 또는 바이오마커의 임상적 중요성에 대해 알려진 것이 거의 없기 때문에 탐색적입니다.
기준, 월 2, 4, 6
2, 4, 6개월에 소변 GL-3의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준, 월 2, 4, 6
기준선 대비 변화율 = ([기준선 이후 값 - 기준선 값] 나누기 [기준선 값])에 100을 곱합니다. BQL로 보고된 수준의 경우 LLOQ 값을 2로 나누고 계산에 사용하여 BQL인 샘플의 값을 추정했습니다. 소변 GL-3의 LLOQ는 0.2mcg/mL였습니다. 절대값은 GL-3(mcg/mL)을 크레아티닌(mg/mL)으로 나누고 크레아티닌의 분자량인 113.13(mg/mmol)을 곱하여 크레아티닌의 밀리몰당 마이크로그램(mcg/mmol)으로 계산했습니다. 보고된 BQL 수치의 경우 절대값은 0.1(mcg/mL)을 크레아티닌(mg/mL)으로 나누고 133.13(mg/mmol)을 곱하여 크레아티닌 밀리몰당 마이크로그램(mcg/mmol)으로 계산했습니다. 이 연구는 ERT에 대한 이들 바이오마커의 용량-반응 또는 바이오마커의 임상적 중요성에 대해 알려진 것이 거의 없기 때문에 탐색적입니다.
기준, 월 2, 4, 6
2, 4, 6개월에 위장관(GI) 증상(복통, 복부 팽만 및 배변 불규칙)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준, 월 2, 4, 6
위장관 증상(복통, 복부 팽만 및 불규칙한 배변)은 수정된 버전의 과민성 대장 증후군(IBS) 중증도 점수 시스템으로 평가되었습니다. 수정된 IBS 심각도 점수 시스템은 7개 항목으로 구성된 설문지입니다. 7개의 질문 중 5개의 점수를 합산하여 계산된 심각도 점수입니다. 5개의 질문 각각은 0에서 100까지의 척도로 점수가 매겨져 총 가능한 점수 범위는 0에서 500까지이며, 점수가 높을수록 더 심각한 위장관 증상을 나타냅니다. 이 결과 측정에 대한 데이터는 탐색적이며 개별 참가자 목록에서만 수집됩니다.
기준, 월 2, 4, 6

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Genzyme, a Sanofi Company

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 3월 1일

연구 완료 (실제)

2013년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 7월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 7월 25일

처음 게시됨 (추정)

2012년 7월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2014년 7월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2014년 6월 9일

마지막으로 확인됨

2014년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AGAL19412

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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