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Um estudo avaliando a depuração de glicoesfingolipídios em pacientes tratados com agalsidase alfa que mudam para agalsidase beta

9 de junho de 2014 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Avaliação da depuração de glicoesfingolipídeos em pacientes tratados com agalsidase alfa que mudam para agalsidase beta (estudo INFORM)

Este é um estudo exploratório para avaliar as alterações nos níveis de glicoesfingolipídios e outros parâmetros (exploratórios) da doença de Fabry em participantes do sexo masculino com doença de Fabry que foram previamente tratados com agalsidase alfa (Replagal®) 0,2 miligrama por quilograma (mg/kg) a cada duas semanas (q2w) e que estão mudando para agalsidase beta (Fabrazyme®) 1,0 mg/kg q2w.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

15

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, Estados Unidos
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • O participante e/ou seu pai/responsável legal está disposto e é capaz de fornecer consentimento informado assinado, e o participante, se for menor de (<) 18 anos de idade, está disposto a fornecer consentimento se for considerado capaz de fazê-lo
  • O participante é do sexo masculino e foi tratado com agalsidase alfa a 0,2 mg/kg q2w durante os 12 meses anteriores à mudança para agalsidase beta
  • O participante tem um diagnóstico confirmado de doença de Fabry por atividade de alfa-galactosidase A (alfa-GAL) e/ou genotipagem de acordo com os padrões locais
  • O participante quando trocado para agalsidase beta recebe a dose rotulada, ou seja, 0,9 a 1,1 mg/kg (1 mg/kg) q2w, e deve estar disposto a manter a dose rotulada durante o estudo

Critério de exclusão:

  • O participante está em diálise ou pós-transplante renal
  • O participante está em estágio final de insuficiência cardíaca
  • O participante e/ou seu pai ou responsável legal, na opinião do investigador, é incapaz de aderir aos requisitos do estudo
  • O participante mudou de agalsidase alfa para agalsidase beta e não tem histórico de amostras de sangue e urina

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Agalsidase beta
Biológico: Agalsidase beta
Agalsidase beta disponível comercialmente 1,0 mg/kg administrada como uma infusão intravenosa a cada 2 semanas até o mês 6.
Outros nomes:
  • Fabrazyme®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual desde a linha de base em Globotriaosilceramida desacilada no plasma (Lyso-GL-3) no mês 2, 4 e 6
Prazo: Linha de base, Mês 2, 4, 6
Alteração percentual da linha de base = ([valor pós-linha de base menos valor da linha de base] dividido por [valor da linha de base]) multiplicado por 100. Para níveis relatados como abaixo do limite quantitativo (BQL), o valor do limite inferior de quantificação (LLOQ) foi dividido por 2 e usado no cálculo para estimar valores em amostras que eram BQL. O LLOQ para plasma liso-GL-3 foi de 5,0 nanogramas por mililitro (ng/mL). Este estudo é exploratório porque pouco se sabe sobre a dose-resposta desses biomarcadores à terapia de reposição enzimática (TRE) ou sobre o significado clínico dos biomarcadores.
Linha de base, Mês 2, 4, 6

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da linha de base no plasma Globotriaosilceramida (GL-3) no mês 2, 4 e 6
Prazo: Linha de base, Mês 2, 4, 6
Alteração percentual da linha de base = ([valor pós-linha de base menos valor da linha de base] dividido por [valor da linha de base]) multiplicado por 100. Para níveis relatados como BQL, o valor LLOQ foi dividido por 2 e usado no cálculo para estimar valores em amostras que eram BQL. O LLOQ para GL-3 plasmático foi de 2,0 microgramas por mililitro (mcg/mL). Este estudo é exploratório porque pouco se sabe sobre a dose-resposta desses biomarcadores à TRE ou sobre o significado clínico dos biomarcadores.
Linha de base, Mês 2, 4, 6
Percentual de alteração desde a linha de base na urina GL-3 no mês 2, 4 e 6
Prazo: Linha de base, Mês 2, 4, 6
Alteração percentual da linha de base = ([valor pós-linha de base menos valor da linha de base] dividido por [valor da linha de base]) multiplicado por 100. Para níveis relatados como BQL, o valor LLOQ foi dividido por 2 e usado no cálculo para estimar valores em amostras que eram BQL. O LLOQ para GL-3 na urina foi de 0,2 mcg/mL. Os valores absolutos foram calculados em micrograma por milimol (mcg/mmol) de creatinina dividindo-se GL-3 (mcg/mL) pela creatinina (mg/mL) e multiplicando-se por 113,13 (mg/mmol), o peso molecular da creatinina. Para os níveis relatados de BQL, os valores absolutos foram calculados em micrograma por milimole (mcg/mmol) de creatinina dividindo 0,1 (mcg/mL) por creatinina (mg/mL) e multiplicando por 133,13 (mg/mmol). Este estudo é exploratório porque pouco se sabe sobre a dose-resposta desses biomarcadores à TRE ou sobre o significado clínico dos biomarcadores.
Linha de base, Mês 2, 4, 6
Alteração percentual desde a linha de base em sintomas gastrointestinais (GI) (dor abdominal, distensão abdominal e irregularidades intestinais) no mês 2, 4 e 6
Prazo: Linha de base, Mês 2, 4, 6
Os sintomas gastrointestinais (dor abdominal, distensão abdominal e movimentos intestinais irregulares) foram avaliados por uma versão modificada do Sistema de Pontuação de Gravidade da Síndrome do Intestino Irritável (SII). O Sistema de Pontuação de Gravidade IBS modificado é um questionário de 7 itens. A pontuação de gravidade calculada pela soma das pontuações de 5 das 7 perguntas. Cada uma das 5 questões foi pontuada em uma escala de 0 a 100, levando a uma pontuação total possível de 0 a 500, em que pontuações mais altas indicam sintomas gastrointestinais mais graves. Os dados para esta medida de resultado foram exploratórios e devem ser coletados apenas na lista de participantes individuais.
Linha de base, Mês 2, 4, 6

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2012

Conclusão Primária (Real)

1 de março de 2013

Conclusão do estudo (Real)

1 de março de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de julho de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de julho de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

26 de julho de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

10 de julho de 2014

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de junho de 2014

Última verificação

1 de junho de 2014

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AGAL19412

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Doença de Fabry

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