Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící clearance glykosfingolipidů u pacientů léčených agalsidázou Alfa, kteří přešli na agalsidázu beta

9. června 2014 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Hodnocení clearance glykosfingolipidů u pacientů léčených agalsidázou Alfa, kteří přešli na agalsidázu beta (studie INFORM)

Toto je průzkumná studie k vyhodnocení změn hladin glykosfingolipidů a dalších (průzkumných) parametrů Fabryho choroby u mužských účastníků Fabryho choroby, kteří byli dříve léčeni agalsidázou alfa (Replagal®) 0,2 miligramu na kilogram (mg/kg) každé dva týdny (q2w) a kteří jsou převedeni na agalsidázu beta (Fabrazyme®) 1,0 mg/kg q2w.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Spojené státy
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, Spojené státy
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník a/nebo jeho rodič/zákonný zástupce je ochoten a schopen poskytnout podepsaný informovaný souhlas a účastník, pokud je mladší než (<) 18 let, je ochoten souhlas poskytnout, bude-li to uznán za schopného.
  • Účastník je muž a byl léčen agalsidasou alfa v dávce 0,2 mg/kg q2w po dobu 12 měsíců před přechodem na agalsidasu beta
  • Účastník má potvrzenou diagnózu Fabryho choroby aktivitou alfa-galaktosidázy A (alfa-GAL) a/nebo genotypizací podle místních standardů
  • Účastník, který přešel na agalsidázu beta, dostává označenou dávku, tj. 0,9 až 1,1 mg/kg (1 mg/kg) q2w, a musí být ochoten udržovat označenou dávku po dobu trvání studie.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník je na dialýze nebo je po transplantaci ledviny
  • Účastník je v konečném stadiu srdečního selhání
  • Účastník a/nebo jeho rodič nebo zákonný zástupce podle názoru zkoušejícího není schopen dodržet požadavky studie
  • Účastník byl převeden z agalsidázy alfa na agalsidázu beta a nemá historické vzorky krve a moči

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Agalsidáza beta
Biologický: Agalsidáza beta
Komerčně dostupná agalsidáza beta 1,0 mg/kg podávaná jako intravenózní infuze q2w až do 6. měsíce.
Ostatní jména:
  • Fabrazyme®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty u plazmatického deacylovaného globotriaosylceramidu (Lyso-GL-3) ve 2., 4. a 6. měsíci
Časové okno: Základní stav, 2., 4., 6. měsíc
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě = ([hodnota po výchozí hodnotě mínus výchozí hodnota] děleno [hodnota výchozího stavu]) vynásobené 100. U úrovní uváděných jako pod kvantitativním limitem (BQL) byla hodnota dolního limitu kvantitativnosti (LLOQ) dělena 2 a použita ve výpočtu k odhadu hodnot ve vzorcích, které byly BQL. LLOQ pro plazmatický lyso-GL-3 byl 5,0 nanogramů na mililitr (ng/ml). Tato studie je průzkumná, protože je málo známo o dávkové odpovědi těchto biomarkerů na enzymovou substituční terapii (ERT) nebo o klinickém významu biomarkerů.
Základní stav, 2., 4., 6. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty v plazmatickém globotriaosylceramidu (GL-3) ve 2., 4. a 6. měsíci
Časové okno: Základní stav, 2., 4., 6. měsíc
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě = ([hodnota po výchozí hodnotě mínus výchozí hodnota] děleno [hodnota výchozího stavu]) vynásobené 100. U úrovní uváděných jako BQL byla hodnota LLOQ dělena 2 a použita ve výpočtu k odhadu hodnot ve vzorcích, které byly BQL. LLOQ pro plazmatický GL-3 byl 2,0 mikrogram na mililitr (mcg/ml). Tato studie je průzkumná, protože je málo známo o dávkové odpovědi těchto biomarkerů na ERT nebo o klinickém významu biomarkerů.
Základní stav, 2., 4., 6. měsíc
Procentuální změna od výchozí hodnoty v moči GL-3 ve 2., 4. a 6. měsíci
Časové okno: Základní stav, 2., 4., 6. měsíc
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě = ([hodnota po výchozí hodnotě mínus výchozí hodnota] děleno [hodnota výchozího stavu]) vynásobené 100. U úrovní uváděných jako BQL byla hodnota LLOQ dělena 2 a použita ve výpočtu k odhadu hodnot ve vzorcích, které byly BQL. LLOQ pro moč GL-3 byl 0,2 mcg/ml. Absolutní hodnoty byly vypočteny v mikrogramech na milimol (mcg/mmol) kreatininu vydělením GL-3 (mcg/ml) kreatininem (mg/ml) a vynásobením 113,13 (mg/mmol), což je molekulová hmotnost kreatininu. Pro hladiny uváděné BQL byly absolutní hodnoty vypočteny v mikrogramech na milimol (mcg/mmol) kreatininu vydělením 0,1 (mcg/ml) kreatininem (mg/ml) a vynásobením 133,13 (mg/mmol). Tato studie je průzkumná, protože je málo známo o dávkové odpovědi těchto biomarkerů na ERT nebo o klinickém významu biomarkerů.
Základní stav, 2., 4., 6. měsíc
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě u gastrointestinálních (GI) příznaků (bolest břicha, roztažení břicha a nepravidelnosti střev) ve 2., 4. a 6. měsíci
Časové okno: Základní stav, 2., 4., 6. měsíc
Gastrointestinální symptomy (bolest břicha, distenze břicha a nepravidelné pohyby střev) měly být hodnoceny upravenou verzí systému hodnocení závažnosti syndromu dráždivého tračníku (IBS). Upravený IBS Severity Scoring System je dotazník o 7 položkách. Skóre závažnosti vypočítané sečtením skóre 5 ze 7 otázek. Každá z 5 otázek byla hodnocena na stupnici od 0 do 100, což vedlo k celkovému možnému rozsahu skóre 0 až 500, kde vyšší skóre ukazuje na závažnější gastrointestinální symptomy. Údaje pro toto měření výsledků byly průzkumné a měly být shromažďovány pouze v seznamu jednotlivých účastníků.
Základní stav, 2., 4., 6. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. července 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. července 2012

První zveřejněno (Odhad)

26. července 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

10. července 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. června 2014

Naposledy ověřeno

1. června 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGAL19412

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Agalsidáza beta

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Madagascar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit