Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке клиренса гликосфинголипидов у пациентов, получавших агалсидазу альфа, которые перешли на агалсидазу бета

9 июня 2014 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Оценка клиренса гликосфинголипидов у пациентов, получавших агалсидазу альфа, которые переходят на агалсидазу бета (исследование INFORM)

Это предварительное исследование для оценки изменений уровней гликосфинголипидов и других (экспериментальных) параметров болезни Фабри у участников мужского пола с болезнью Фабри, которые ранее получали агалсидазу альфа (Replagal®) 0,2 миллиграмма на килограмм (мг/кг) каждые две недели (q2w) и которые переводятся на агалсидазу бета (Фабразим®) 1,0 мг/кг каждые 2 недели.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

15

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, Соединенные Штаты
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Участник и/или его родитель/законный опекун желает и может предоставить подписанное информированное согласие, а участник, если ему меньше (<) 18 лет, готов дать согласие, если считается способным это сделать.
  • Участник — мужчина, который получал лечение агалсидазой альфа в дозе 0,2 мг/кг каждые 2 недели в течение 12 месяцев до перехода на агалсидазу бета.
  • Участник имеет подтвержденный диагноз болезни Фабри по активности альфа-галактозидазы А (альфа-ГАЛ) и/или генотипированию в соответствии с местными стандартами.
  • Участник при переходе на агалсидазу бета получает указанную дозу, то есть от 0,9 до 1,1 мг/кг (1 мг/кг) каждые 2 недели, и должен быть готов поддерживать указанную дозу на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  • Участник находится на диализе или после трансплантации почки
  • У участника терминальная стадия сердечной недостаточности.
  • Участник и/или его родитель или законный опекун, по мнению исследователя, не в состоянии соблюдать требования исследования.
  • Участник был переведен с агалсидазы альфа на агалсидазу бета, и у него нет образцов крови и мочи в анамнезе.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Агалсидаза бета
Биологический: Агалсидаза бета
Коммерчески доступная агалсидаза бета 1,0 мг/кг вводится в виде внутривенной инфузии каждые 2 недели до 6 месяцев.
Другие имена:
  • Фабразим®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в плазме деацилированного глоботриаозилцерамида (Lyso-GL-3) через 2, 4 и 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 2, 4, 6
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем = ([значение после исходного уровня минус исходное значение], деленное на [базовое значение]), умноженное на 100. Для уровней, указанных как ниже количественного предела (BQL), значение нижнего предела количественного определения (LLOQ) делили на 2 и использовали в расчетах для оценки значений в образцах, которые были BQL. LLOQ для lyso-GL-3 плазмы составлял 5,0 нанограмм на миллилитр (нг/мл). Это исследование носит ознакомительный характер, поскольку мало что известно о дозозависимой реакции этих биомаркеров на заместительную ферментную терапию (ФЗТ) или о клинической значимости биомаркеров.
Исходный уровень, месяц 2, 4, 6

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем глоботриаозилцерамида в плазме (GL-3) через 2, 4 и 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 2, 4, 6
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем = ([значение после исходного уровня минус исходное значение], деленное на [базовое значение]), умноженное на 100. Для уровней, представленных как BQL, значение LLOQ делили на 2 и использовали в расчетах для оценки значений в выборках, которые были BQL. LLOQ для GL-3 плазмы составлял 2,0 мкг на миллилитр (мкг/мл). Это исследование носит ознакомительный характер, поскольку мало что известно о дозозависимой реакции этих биомаркеров на ФЗТ или о клинической значимости биомаркеров.
Исходный уровень, месяц 2, 4, 6
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем мочи GL-3 через 2, 4 и 6 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 2, 4, 6
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем = ([значение после исходного уровня минус исходное значение], деленное на [базовое значение]), умноженное на 100. Для уровней, представленных как BQL, значение LLOQ делили на 2 и использовали в расчетах для оценки значений в выборках, которые были BQL. LLOQ для мочи GL-3 составлял 0,2 мкг/мл. Абсолютные значения рассчитывали в микрограммах на миллимоль (мкг/ммоль) креатинина путем деления GL-3 (мкг/мл) на креатинин (мг/мл) и умножения на 113,13 (мг/ммоль) молекулярной массы креатинина. Для уровней, сообщаемых BQL, абсолютные значения были рассчитаны в микрограммах на миллимоль (мкг/ммоль) креатинина путем деления 0,1 (мкг/мл) на креатинин (мг/мл) и умножения на 133,13 (мг/ммоль). Это исследование носит ознакомительный характер, поскольку мало что известно о дозозависимой реакции этих биомаркеров на ФЗТ или о клинической значимости биомаркеров.
Исходный уровень, месяц 2, 4, 6
Процентное изменение желудочно-кишечных (ЖК) симптомов (боли в животе, вздутие живота и нарушения стула) по сравнению с исходным уровнем на 2, 4 и 6 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 2, 4, 6
Желудочно-кишечные симптомы (боль в животе, вздутие живота и нерегулярные движения кишечника) должны были оцениваться с помощью модифицированной версии системы оценки тяжести синдрома раздраженного кишечника (СРК). Модифицированная система оценки тяжести СРК представляет собой анкету из 7 пунктов. Оценка серьезности рассчитывается путем суммирования баллов по 5 из 7 вопросов. Каждый из 5 вопросов оценивался по шкале от 0 до 100, что привело к общему возможному диапазону баллов от 0 до 500, где более высокие баллы указывают на более тяжелые желудочно-кишечные симптомы. Данные для этого критерия исхода носили ознакомительный характер и собирались только в списках отдельных участников.
Исходный уровень, месяц 2, 4, 6

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 марта 2013 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 марта 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 июля 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 июля 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

26 июля 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

10 июля 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 июня 2014 г.

Последняя проверка

1 июня 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AGAL19412

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Агалсидаза бета

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Jordan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться