Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające klirens glikosfingolipidów u pacjentów leczonych agalzydazą alfa, którzy zmienili leczenie na agalzydazę beta

9 czerwca 2014 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Ocena klirensu glikosfingolipidów u pacjentów leczonych agalzydazą alfa, którzy przeszli na agalzydazę beta (badanie INFORM)

Jest to badanie eksploracyjne mające na celu ocenę zmian poziomów glikosfingolipidów i innych (eksploracyjnych) parametrów choroby Fabry'ego u mężczyzn z chorobą Fabry'ego, którzy byli wcześniej leczeni agalzydazą alfa (Replagal®) w dawce 0,2 miligrama na kilogram (mg/kg) co dwa tygodnie (co 2 tygodnie) i którzy są przestawiani na agalzydazę beta (Fabrazyme®) 1,0 mg/kg co 2 tygodnie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik i/lub jego rodzic/opiekun prawny jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej, a uczestnik, jeśli ma mniej niż (<) 18 lat, jest skłonny wyrazić zgodę, jeśli zostanie uznany za zdolnego do tego
  • Uczestnik jest mężczyzną i był leczony agalzydazą alfa w dawce 0,2 mg/kg co 2 tygodnie przez 12 miesięcy poprzedzających zmianę na agalzydazę beta
  • U uczestnika potwierdzono rozpoznanie choroby Fabry'ego na podstawie aktywności alfa-galaktozydazy A (alfa-GAL) i/lub genotypowania zgodnie z lokalnymi standardami
  • Uczestnik po zmianie na agalzydazę beta otrzymuje dawkę oznaczoną na etykiecie, tj. 0,9 do 1,1 mg/kg (1 mg/kg) co 2 tygodnie i musi być skłonny do utrzymania dawki oznaczonej na etykiecie przez cały czas trwania badania

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik jest dializowany lub jest po przeszczepie nerki
  • Uczestnik jest w końcowej fazie niewydolności serca
  • Uczestnik i/lub jego rodzic lub opiekun prawny w ocenie badacza nie jest w stanie spełnić wymogów badania
  • Uczestnik został przestawiony z agalzydazy alfa na agalzydazę beta i nie ma historycznych próbek krwi i moczu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Agalzydaza beta
Biologiczny: Agalzydaza beta
Dostępna w handlu agalzydaza beta 1,0 mg/kg podawana we wlewie dożylnym co 2 tygodnie do 6. miesiąca.
Inne nazwy:
  • Fabrazyme®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od wartości początkowej deacylowanego globotriaozyloceramidu (Lyso-GL-3) w osoczu w 2., 4. i 6. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 2, 4, 6
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej = ([wartość po wartości wyjściowej minus wartość wyjściowa] podzielona przez [wartość wyjściowa]) pomnożona przez 100. Dla poziomów zgłoszonych jako poniżej limitu ilościowego (BQL), wartość dolnej granicy oznaczalności (LLOQ) podzielono przez 2 i wykorzystano w obliczeniach do oszacowania wartości w próbkach, które były BQL. LLOQ dla lizo-GL-3 w osoczu wynosił 5,0 nanogramów na mililitr (ng/ml). To badanie ma charakter eksploracyjny, ponieważ niewiele wiadomo na temat odpowiedzi na dawkę tych biomarkerów na enzymatyczną terapię zastępczą (ERT) lub na temat klinicznego znaczenia biomarkerów.
Wartość bazowa, miesiąc 2, 4, 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana globotriaozyloceramidu (GL-3) w osoczu w stosunku do wartości początkowej w 2., 4. i 6. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 2, 4, 6
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej = ([wartość po wartości wyjściowej minus wartość wyjściowa] podzielona przez [wartość wyjściowa]) pomnożona przez 100. Dla poziomów zgłoszonych jako BQL, wartość LLOQ została podzielona przez 2 i wykorzystana w obliczeniach do oszacowania wartości w próbkach, które były BQL. LLOQ dla GL-3 w osoczu wynosił 2,0 mikrograma na mililitr (mcg/ml). To badanie ma charakter eksploracyjny, ponieważ niewiele wiadomo na temat odpowiedzi na dawkę tych biomarkerów na ERT lub na temat klinicznego znaczenia biomarkerów.
Wartość bazowa, miesiąc 2, 4, 6
Procentowa zmiana GL-3 w moczu w stosunku do wartości wyjściowej w 2, 4 i 6 miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 2, 4, 6
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej = ([wartość po wartości wyjściowej minus wartość wyjściowa] podzielona przez [wartość wyjściowa]) pomnożona przez 100. Dla poziomów zgłoszonych jako BQL, wartość LLOQ została podzielona przez 2 i wykorzystana w obliczeniach do oszacowania wartości w próbkach, które były BQL. LLOQ dla GL-3 w moczu wynosił 0,2 mcg/ml. Wartości bezwzględne obliczono w mikrogramach na milimol (µg/mmol) kreatyniny przez podzielenie GL-3 (µg/ml) przez kreatyninę (mg/ml) i pomnożenie przez 113,13 (mg/mmol), masy cząsteczkowej kreatyniny. Dla podanych poziomów BQL wartości bezwzględne obliczono w mikrogramach na milimol (mcg/mmol) kreatyniny, dzieląc 0,1 (mcg/ml) przez kreatyninę (mg/ml) i mnożąc przez 133,13 (mg/mmol). To badanie ma charakter eksploracyjny, ponieważ niewiele wiadomo na temat odpowiedzi na dawkę tych biomarkerów na ERT lub na temat klinicznego znaczenia biomarkerów.
Wartość bazowa, miesiąc 2, 4, 6
Procentowa zmiana od wartości początkowej objawów żołądkowo-jelitowych (ból brzucha, rozdęcie brzucha i nieregularne wypróżnienia) w 2., 4. i 6. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 2, 4, 6
Objawy żołądkowo-jelitowe (bóle brzucha, wzdęcia i nieregularne wypróżnienia) oceniano za pomocą zmodyfikowanej wersji systemu oceny ciężkości zespołu jelita drażliwego (IBS). Zmodyfikowany system IBS Severity Scoring System to kwestionariusz składający się z 7 pozycji. Wynik ciężkości obliczony przez zsumowanie wyników 5 z 7 pytań. Każde z 5 pytań zostało ocenione w skali od 0 do 100, co prowadzi do całkowitego możliwego zakresu punktacji od 0 do 500, gdzie wyższe wyniki wskazują na cięższe objawy żołądkowo-jelitowe. Dane dla tego pomiaru wyniku miały charakter eksploracyjny i były gromadzone wyłącznie na liście poszczególnych uczestników.
Wartość bazowa, miesiąc 2, 4, 6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 lipca 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 lipca 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

26 lipca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

10 lipca 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 czerwca 2014

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGAL19412

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na Agalzydaza beta

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Singapore

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj