Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie som evaluerer glykosfingolipidclearance hos pasienter behandlet med Agalsidase Alfa som går over til Agalsidase Beta

9. juni 2014 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

Evaluering av glykosfingolipidclearance hos pasienter behandlet med Agalsidase Alfa som bytter til Agalsidase Beta (INFORM-studien)

Dette er en utforskende studie for å evaluere endringer i glykosfingolipidnivåer og andre (utforskende) Fabry-sykdomsparametere hos mannlige Fabry-sykdomsdeltakere som tidligere ble behandlet med agalsidase alfa (Replagal®) 0,2 milligram per kilogram (mg/kg) annenhver uke (q2w) og som blir byttet til agalsidase beta (Fabrazyme®) 1,0 mg/kg q2w.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forente stater
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, Forente stater
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren og/eller hans forelder/verge er villig og i stand til å gi signert informert samtykke, og deltakeren, hvis mindre enn (<) 18 år, er villig til å gi samtykke dersom de anses å kunne gjøre det
  • Deltakeren er mann og har blitt behandlet med agalsidase alfa ved 0,2 mg/kg q2w i 12 måneder før bytte til agalsidase beta
  • Deltakeren har en bekreftet diagnose av Fabrys sykdom ved alfa-galaktosidase A (alfa-GAL) aktivitet og/eller genotyping i henhold til lokale standarder
  • Deltakeren når den byttes til agalsidase beta mottar den merkede dosen, det vil si 0,9 til 1,1 mg/kg (1 mg/kg) q2w, og må være villig til å opprettholde den merkede dosen så lenge studien varer

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren er i dialyse eller er post nyretransplantasjon
  • Deltakeren er i sluttstadiet hjertesvikt
  • Deltakeren og/eller hans forelder eller verge, etter etterforskerens mening, er ikke i stand til å overholde kravene til studien
  • Deltakeren har blitt byttet fra agalsidase alfa til agalsidase beta og har ikke historiske blod- og urinprøver

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Agalsidase beta
Biologisk: Agalsidase beta
Kommersielt tilgjengelig agalsidase beta 1,0 mg/kg administrert som en intravenøs infusjon q2w opp til måned 6.
Andre navn:
  • Fabrazyme®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i plasmadeacylert globotriaosylceramid (Lyso-GL-3) ved måned 2, 4 og 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 2, 4, 6
Prosentvis endring fra baseline = ([post-baseline-verdi minus baseline-verdi] delt på [baseline-verdi]) multiplisert med 100. For nivåer rapportert som under kvantitativ grense (BQL), ble den nedre grense for kvantifisering (LLOQ) delt med 2 og brukt i beregningen for å estimere verdier i prøver som var BQL. LLOQ for plasma lyso-GL-3 var 5,0 nanogram per milliliter (ng/ml). Denne studien er utforskende fordi lite er kjent om dose-responsen til disse biomarkørene på enzymerstatningsterapi (ERT) eller om den kliniske betydningen av biomarkørene.
Grunnlinje, måned 2, 4, 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i plasmaglobotriaosylceramid (GL-3) ved måned 2, 4 og 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 2, 4, 6
Prosentvis endring fra baseline = ([post-baseline-verdi minus baseline-verdi] delt på [baseline-verdi]) multiplisert med 100. For nivåer rapportert som BQL ble LLOQ-verdien delt på 2 og brukt i beregningen for å estimere verdier i prøver som var BQL. LLOQ for plasma GL-3 var 2,0 mikrogram per milliliter (mcg/ml). Denne studien er utforskende fordi lite er kjent om dose-responsen til disse biomarkørene på ERT eller om den kliniske betydningen av biomarkørene.
Grunnlinje, måned 2, 4, 6
Prosentvis endring fra baseline i urin GL-3 ved måned 2, 4 og 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 2, 4, 6
Prosentvis endring fra baseline = ([post-baseline-verdi minus baseline-verdi] delt på [baseline-verdi]) multiplisert med 100. For nivåer rapportert som BQL ble LLOQ-verdien delt på 2 og brukt i beregningen for å estimere verdier i prøver som var BQL. LLOQ for urin GL-3 var 0,2 mcg/ml. De absolutte verdiene ble beregnet i mikrogram per millimol (mcg/mmol) kreatinin ved å dele GL-3 (mcg/mL) på kreatinin (mg/mL) og multiplisere med 113,13 (mg/mmol), molekylvekten til kreatinin. For nivåer rapportert BQL ble de absolutte verdiene beregnet i mikrogram per millimol (mcg/mmol) kreatinin ved å dele 0,1 (mcg/mL) på kreatinin (mg/mL) og multiplisere med 133,13 (mg/mmol). Denne studien er utforskende fordi lite er kjent om dose-responsen til disse biomarkørene på ERT eller om den kliniske betydningen av biomarkørene.
Grunnlinje, måned 2, 4, 6
Prosentvis endring fra baseline i gastrointestinale (GI) symptomer (magesmerter, abdominal oppblåsthet og tarm uregelmessigheter) ved måned 2, 4 og 6
Tidsramme: Grunnlinje, måned 2, 4, 6
Gastrointestinale symptomer (magesmerter, abdominal oppblåsthet og uregelmessig avføring) skulle vurderes med en modifisert versjon av Irritable Bowel Syndrome (IBS) Alvorlighetsscoresystem. Det modifiserte IBS Severity Scoring System er et spørreskjema med 7 elementer. Alvorlighetspoengsummen beregnes ved å summere poengene til 5 av de 7 spørsmålene. Hvert av de 5 spørsmålene ble skåret på en skala fra 0 til 100, noe som førte til et totalt mulig poengområde på 0 til 500, hvor høyere skår indikerer mer alvorlige gastrointestinale symptomer. Dataene for dette utfallsmålet var utforskende og skulle kun samles inn i individuell deltakerliste.
Grunnlinje, måned 2, 4, 6

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. juli 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. juli 2012

Først lagt ut (Anslag)

26. juli 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

10. juli 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. juni 2014

Sist bekreftet

1. juni 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AGAL19412

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fabrys sykdom

Kliniske studier på Agalsidase beta

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kosovo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere