Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Glikoszfingolipid kiürülést értékelő tanulmány az Agalsidase Alfával kezelt betegeknél, akik Agalsidase Bétára váltottak

2014. június 9. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company

Glikoszfingolipid-clearance értékelése Agalsidase Alfával kezelt betegeknél, akik Agalsidase Beta-ra váltanak (az INFORM-tanulmány)

Ez egy feltáró jellegű vizsgálat a glikoszfingolipidszintek és egyéb (feltáró) Fabry-betegség paramétereinek változásainak értékelésére olyan Fabry-betegségben szenvedő férfiaknál, akiket korábban 0,2 milligramm/kg (mg/kg) agalzidáz alfa-val (Replagal®) kezeltek kéthetente (q2w). és akiket agalzidáz béta (Fabrazyme®) 1,0 mg/ttkg 2w-ra állítanak át.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Egyesült Államok
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Egyesült Államok
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, Egyesült Államok
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevő és/vagy szülője/törvényes gyámja hajlandó és képes aláírt, tájékozott beleegyezését adni, és ha a résztvevő (<) 18 évesnél fiatalabb, hajlandó beleegyezését adni, ha képesnek találja ezt megtenni.
  • A résztvevő férfi, és naponta kétszer 0,2 mg/kg alfa-agalzidázzal kezelték az agalzidáz béta-ra való áttérés előtt 12 hónapig.
  • A résztvevőnél Fabry-kórt diagnosztizáltak az alfa-galaktozidáz A (alfa-GAL) aktivitás és/vagy a helyi szabványok szerinti genotipizálás alapján.
  • Az agalzidáz béta-ra való áttéréskor a résztvevő a jelzett dózist kapja, azaz 0,9-1,1 mg/kg (1 mg/kg) 2 hét után, és hajlandónak kell lennie fenntartani a jelzett dózist a vizsgálat időtartama alatt.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevő dialízis alatt áll, vagy veseátültetésen van
  • A résztvevő végstádiumú szívelégtelenségben szenved
  • A résztvevő és/vagy szülője vagy törvényes gyámja a vizsgáló véleménye szerint nem tudja betartani a vizsgálat követelményeit
  • A résztvevőt az alfa-agalzidázról a béta-agalzidázra váltották, és nem rendelkezik vér- és vizeletmintával

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Agalzidáz béta
Biológiai: Agalzidáz béta
Kereskedelmi forgalomban kapható béta agalzidáz 1,0 mg/ttkg intravénás infúzióban adva, naponta két hétig a 6. hónapig.
Más nevek:
  • Fabrazyme®

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a plazma deacilezett globotriaozilceramidban (Lyso-GL-3) a 2., 4. és 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 2., 4., 6. hónap
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest = ([a kiindulási érték utáni érték mínusz az alapérték] osztva [alapérték]) szorozva 100-zal. A mennyiségi határ (BQL) alattiként jelentett szintek esetében az alsó mennyiségi határ (LLOQ) értéket elosztottuk 2-vel, és a számítás során a BQL minták értékeinek becslésére használtuk. A plazma lizo-GL-3 LLOQ értéke 5,0 nanogramm per milliliter (ng/ml). Ez a tanulmány feltáró jellegű, mert keveset tudunk ezeknek a biomarkereknek az enzimpótló terápiára (ERT) adott dózis-válaszáról vagy a biomarkerek klinikai jelentőségéről.
Alapállapot, 2., 4., 6. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás az alapértékhez képest a plazma globotriaozilceramidban (GL-3) a 2., 4. és 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 2., 4., 6. hónap
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest = ([a kiindulási érték utáni érték mínusz az alapérték] osztva [alapérték]) szorozva 100-zal. A BQL-ként jelentett szintek esetében az LLOQ értéket elosztottuk 2-vel, és a számítás során felhasználtuk a BQL minták értékeinek becslésére. A plazma GL-3 LLOQ értéke 2,0 mikrogramm/ml (mcg/ml) volt. Ez a tanulmány feltáró jellegű, mert keveset tudunk ezeknek a biomarkereknek az ERT-re adott dózis-válaszáról vagy a biomarkerek klinikai jelentőségéről.
Alapállapot, 2., 4., 6. hónap
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a vizelet GL-3-ban a 2., 4. és 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 2., 4., 6. hónap
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest = ([a kiindulási érték utáni érték mínusz az alapérték] osztva [alapérték]) szorozva 100-zal. A BQL-ként jelentett szintek esetében az LLOQ értéket elosztottuk 2-vel, és a számítás során felhasználtuk a BQL minták értékeinek becslésére. A vizelet GL-3 LLOQ értéke 0,2 mcg/ml volt. Az abszolút értékeket mikrogramm per millimol (mcg/mmol) kreatininben számítottuk ki úgy, hogy a GL-3-at (mcg/ml) elosztottuk a kreatininnel (mg/ml), és megszoroztuk 113,13-mal (mg/mmol), a kreatinin molekulatömegével. A jelentett BQL-szintek esetében az abszolút értékeket mikrogramm per millimol (mcg/mmol) kreatininben számítottuk ki úgy, hogy 0,1-et (mcg/ml) elosztottunk kreatininnel (mg/ml), és megszoroztuk 133,13-mal (mg/mmol). Ez a tanulmány feltáró jellegű, mert keveset tudunk ezeknek a biomarkereknek az ERT-re adott dózis-válaszáról vagy a biomarkerek klinikai jelentőségéről.
Alapállapot, 2., 4., 6. hónap
Százalékos változás a kiindulási állapothoz képest a gyomor-bélrendszeri (GI) tünetekben (hasi fájdalom, hasi puffadás és bélrendszeri rendellenességek) a 2., 4. és 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 2., 4., 6. hónap
Az emésztőrendszeri tüneteket (hasi fájdalom, hasi puffadás és szabálytalan székletürítés) az irritábilis bélszindróma (IBS) súlyossági pontozási rendszerének módosított változatával kellett értékelni. A módosított IBS Súlyossági Pontozási Rendszer egy 7 pontból álló kérdőív. A 7 kérdésből 5 pontszámának összeadásával számított súlyossági pontszám. Az 5 kérdés mindegyikét 0-tól 100-ig terjedő skálán pontozták, így a teljes lehetséges pontszám 0-tól 500-ig terjedt, ahol a magasabb pontszámok súlyosabb gyomor-bélrendszeri tüneteket jeleznek. Az ehhez az eredménymérőhöz tartozó adatok feltáró jellegűek voltak, és csak az egyéni résztvevők listáján gyűjthetőek össze.
Alapállapot, 2., 4., 6. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. április 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2013. március 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. július 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. július 25.

Első közzététel (Becslés)

2012. július 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. július 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. június 9.

Utolsó ellenőrzés

2014. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AGAL19412

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fabry-kór

Klinikai vizsgálatok a Agalzidáz béta

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Canada

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel