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Uno studio che valuta la clearance dei glicosfingolipidi nei pazienti trattati con agalsidasi alfa che passano all'agalsidasi beta

9 giugno 2014 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Valutazione della clearance dei glicosfingolipidi nei pazienti trattati con agalsidasi alfa che passano ad agalsidasi beta (lo studio INFORM)

Questo è uno studio esplorativo per valutare i cambiamenti nei livelli di glicosfingolipidi e altri parametri (esplorativi) della malattia di Fabry nei partecipanti maschi alla malattia di Fabry che erano stati precedentemente trattati con agalsidasi alfa (Replagal®) 0,2 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) ogni due settimane (q2w) e che stanno passando ad agalsidasi beta (Fabrazyme®) 1,0 mg/kg ogni 2 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stati Uniti
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, Stati Uniti
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante e/o il suo genitore/tutore legale è disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato e il partecipante, se di età inferiore a (<) 18 anni, è disposto a fornire il consenso se ritenuto in grado di farlo
  • Il partecipante è maschio ed è stato trattato con agalsidasi alfa a 0,2 mg/kg q2w per i 12 mesi prima del passaggio all'agalsidasi beta
  • Il partecipante ha una diagnosi confermata della malattia di Fabry dall'attività dell'alfa-galattosidasi A (alfa-GAL) e/o dalla genotipizzazione secondo gli standard locali
  • Il partecipante quando è passato all'agalsidasi beta riceve la dose indicata, cioè da 0,9 a 1,1 mg/kg (1 mg/kg) q2w, e deve essere disposto a mantenere la dose indicata per la durata dello studio

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante è in dialisi o è post trapianto renale
  • Il partecipante è in insufficienza cardiaca allo stadio terminale
  • Il partecipante e/o il suo genitore o tutore legale, a parere dello sperimentatore, non è in grado di aderire ai requisiti dello studio
  • Il partecipante è passato dall'agalsidasi alfa all'agalsidasi beta e non dispone di campioni storici di sangue e urine

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Agalsidasi beta
Biologico: Agalsidasi beta
Agalsidasi beta disponibile in commercio 1,0 mg/kg somministrata come infusione endovenosa ogni 2 settimane fino al mese 6.
Altri nomi:
  • Fabrazyme®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale della globotriaosilceramide plasmatica deacilata (Lyso-GL-3) al mese 2, 4 e 6
Lasso di tempo: Basale, Mese 2, 4, 6
Variazione percentuale rispetto al basale = ([valore post-basale meno valore basale] diviso per [valore basale]) moltiplicato per 100. Per i livelli riportati come inferiori al limite quantitativo (BQL), il valore del limite inferiore di quantificazione (LLOQ) è stato diviso per 2 e utilizzato nel calcolo per stimare i valori nei campioni che erano BQL. Il LLOQ per il liso-GL-3 plasmatico era di 5,0 nanogrammi per millilitro (ng/mL). Questo studio è esplorativo perché si sa poco sulla dose-risposta di questi biomarcatori alla terapia enzimatica sostitutiva (ERT) o sul significato clinico dei biomarcatori.
Basale, Mese 2, 4, 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale della globotriaosilceramide plasmatica (GL-3) al mese 2, 4 e 6
Lasso di tempo: Basale, Mese 2, 4, 6
Variazione percentuale rispetto al basale = ([valore post-basale meno valore basale] diviso per [valore basale]) moltiplicato per 100. Per i livelli riportati come BQL, il valore LLOQ è stato diviso per 2 e utilizzato nel calcolo per stimare i valori nei campioni che erano BQL. Il LLOQ per il GL-3 plasmatico era di 2,0 microgrammi per millilitro (mcg/mL). Questo studio è esplorativo perché si sa poco sulla dose-risposta di questi biomarcatori all'ERT o sul significato clinico dei biomarcatori.
Basale, Mese 2, 4, 6
Variazione percentuale rispetto al basale nelle urine GL-3 al mese 2, 4 e 6
Lasso di tempo: Basale, Mese 2, 4, 6
Variazione percentuale rispetto al basale = ([valore post-basale meno valore basale] diviso per [valore basale]) moltiplicato per 100. Per i livelli riportati come BQL, il valore LLOQ è stato diviso per 2 e utilizzato nel calcolo per stimare i valori nei campioni che erano BQL. Il LLOQ per l'urina GL-3 era di 0,2 mcg/mL. I valori assoluti sono stati calcolati in microgrammi per millimole (mcg/mmol) di creatinina dividendo GL-3 (mcg/mL) per creatinina (mg/mL) e moltiplicando per 113,13 (mg/mmol), il peso molecolare della creatinina. Per i livelli riportati di BQL, i valori assoluti sono stati calcolati in microgrammi per millimole (mcg/mmol) di creatinina dividendo 0,1 (mcg/ml) per la creatinina (mg/ml) e moltiplicando per 133,13 (mg/mmol). Questo studio è esplorativo perché si sa poco sulla dose-risposta di questi biomarcatori all'ERT o sul significato clinico dei biomarcatori.
Basale, Mese 2, 4, 6
Variazione percentuale rispetto al basale dei sintomi gastrointestinali (GI) (dolore addominale, distensione addominale e irregolarità intestinali) al mese 2, 4 e 6
Lasso di tempo: Basale, Mese 2, 4, 6
I sintomi gastrointestinali (dolore addominale, distensione addominale e movimenti intestinali irregolari) dovevano essere valutati da una versione modificata del sistema di punteggio di gravità della sindrome dell'intestino irritabile (IBS). Il sistema di punteggio di gravità IBS modificato è un questionario a 7 voci. Il punteggio di gravità calcolato sommando i punteggi di 5 delle 7 domande. Ciascuna delle 5 domande è stata valutata su una scala da 0 a 100, portando a un intervallo di punteggio totale possibile da 0 a 500, dove punteggi più alti indicano sintomi gastrointestinali più gravi. I dati per questa misura di esito erano esplorativi e dovevano essere raccolti solo nell'elenco dei singoli partecipanti.
Basale, Mese 2, 4, 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 luglio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 luglio 2012

Primo Inserito (Stima)

26 luglio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

10 luglio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 giugno 2014

Ultimo verificato

1 giugno 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGAL19412

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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