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Eine Studie zur Bewertung der Glycosphingolipid-Clearance bei mit Agalsidase Alfa behandelten Patienten, die auf Agalsidase Beta umsteigen

9. Juni 2014 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Bewertung der Glycosphingolipid-Clearance bei mit Agalsidase Alfa behandelten Patienten, die auf Agalsidase Beta umsteigen (die INFORM-Studie)

Hierbei handelt es sich um eine explorative Studie zur Bewertung von Veränderungen des Glykosphingolipidspiegels und anderer (explorativer) Parameter des Morbus Fabry bei männlichen Teilnehmern des Morbus Fabry, die zuvor alle zwei Wochen mit Agalsidase alfa (Replagal®) 0,2 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) behandelt wurden (alle zwei Wochen). und die auf Agalsidase Beta (Fabrazyme®) 1,0 mg/kg alle 2 Wochen umgestellt werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer und/oder sein Elternteil/Erziehungsberechtigter ist bereit und in der Lage, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben, und der Teilnehmer, wenn er jünger als (<) 18 Jahre ist, ist bereit, seine Einwilligung zu erteilen, sofern er dazu in der Lage erscheint
  • Der Teilnehmer ist männlich und wurde vor der Umstellung auf Agalsidase Beta 12 Monate lang alle 2 Wochen mit 0,2 mg/kg Agalsidase alfa behandelt
  • Der Teilnehmer hat eine bestätigte Diagnose der Fabry-Krankheit durch Aktivität der Alpha-Galactosidase A (Alfa-GAL) und/oder Genotypisierung gemäß lokalen Standards
  • Der Teilnehmer erhält bei der Umstellung auf Agalsidase Beta die angegebene Dosis, d. h. 0,9 bis 1,1 mg/kg (1 mg/kg) alle 2 Wochen, und muss bereit sein, die angegebene Dosis für die Dauer der Studie beizubehalten

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer befindet sich in Dialyse oder nach einer Nierentransplantation
  • Der Teilnehmer leidet an Herzversagen im Endstadium
  • Der Teilnehmer und/oder sein Elternteil bzw. Erziehungsberechtigter ist nach Ansicht des Prüfarztes nicht in der Lage, die Anforderungen der Studie einzuhalten
  • Der Teilnehmer wurde von Agalsidase alfa auf Agalsidase beta umgestellt und verfügt über keine historischen Blut- und Urinproben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Agalsidase Beta
Biologisch: Agalsidase Beta
Im Handel erhältliche Agalsidase Beta 1,0 mg/kg, verabreicht als intravenöse Infusion alle zwei Wochen bis zum 6. Monat.
Andere Namen:
  • Fabrazyme®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des im Plasma deacylierten Globotriaosylceramids (Lyso-GL-3) gegenüber dem Ausgangswert im 2., 4. und 6. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 2, 4, 6
Prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert = ([Wert nach dem Ausgangswert minus Ausgangswert] geteilt durch [Ausgangswert]) multipliziert mit 100. Für Werte, die unterhalb der quantitativen Grenze (BQL) liegen, wurde der Wert der unteren Quantifizierungsgrenze (LLOQ) durch 2 geteilt und in der Berechnung verwendet, um die Werte in Proben zu schätzen, die BQL lagen. Der LLOQ für Plasma-Lyso-GL-3 betrug 5,0 Nanogramm pro Milliliter (ng/ml). Diese Studie ist explorativ, da wenig über die Dosis-Wirkungs-Beziehung dieser Biomarker bei der Enzymersatztherapie (ERT) oder über die klinische Bedeutung der Biomarker bekannt ist.
Ausgangswert, Monat 2, 4, 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des Plasmaglobotriaosylceramids (GL-3) gegenüber dem Ausgangswert im 2., 4. und 6. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 2, 4, 6
Prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert = ([Wert nach dem Ausgangswert minus Ausgangswert] geteilt durch [Ausgangswert]) multipliziert mit 100. Für als BQL gemeldete Werte wurde der LLOQ-Wert durch 2 geteilt und in der Berechnung verwendet, um die Werte in Proben zu schätzen, die BQL waren. Der LLOQ für Plasma-GL-3 betrug 2,0 Mikrogramm pro Milliliter (mcg/ml). Diese Studie ist explorativ, da wenig über die Dosis-Wirkung dieser Biomarker auf ERT oder über die klinische Bedeutung der Biomarker bekannt ist.
Ausgangswert, Monat 2, 4, 6
Prozentuale Veränderung des Urin-GL-3 gegenüber dem Ausgangswert im 2., 4. und 6. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 2, 4, 6
Prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert = ([Wert nach dem Ausgangswert minus Ausgangswert] geteilt durch [Ausgangswert]) multipliziert mit 100. Für als BQL gemeldete Werte wurde der LLOQ-Wert durch 2 geteilt und in der Berechnung verwendet, um die Werte in Proben zu schätzen, die BQL waren. Der LLOQ für Urin GL-3 betrug 0,2 µg/ml. Die absoluten Werte wurden in Mikrogramm pro Millimol (mcg/mmol) Kreatinin berechnet, indem GL-3 (mcg/ml) durch Kreatinin (mg/ml) dividiert und mit 113,13 (mg/mmol), dem Molekulargewicht von Kreatinin, multipliziert wurde. Für die angegebenen BQL-Werte wurden die absoluten Werte in Mikrogramm pro Millimol (mcg/mmol) Kreatinin berechnet, indem 0,1 (mcg/ml) durch Kreatinin (mg/ml) dividiert und mit 133,13 (mg/mmol) multipliziert wurde. Diese Studie ist explorativ, da wenig über die Dosis-Wirkung dieser Biomarker auf ERT oder über die klinische Bedeutung der Biomarker bekannt ist.
Ausgangswert, Monat 2, 4, 6
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der gastrointestinalen (GI) Symptome (Bauchschmerzen, Blähungen und Darmunregelmäßigkeiten) im 2., 4. und 6. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 2, 4, 6
Gastrointestinale Symptome (Bauchschmerzen, Blähungen und unregelmäßiger Stuhlgang) sollten mithilfe einer modifizierten Version des Schweregradbewertungssystems für das Reizdarmsyndrom (IBS) beurteilt werden. Das modifizierte Bewertungssystem für den Schweregrad des Reizdarmsyndroms ist ein 7-Punkte-Fragebogen. Der Schweregrad wird durch Summieren der Ergebnisse von 5 der 7 Fragen berechnet. Jede der 5 Fragen wurde auf einer Skala von 0 bis 100 bewertet, was zu einem möglichen Gesamtpunktzahlbereich von 0 bis 500 führt, wobei höhere Punkte auf schwerwiegendere Magen-Darm-Symptome hinweisen. Die Daten für diese Ergebnismessung waren explorativ und durften nur in der Liste der einzelnen Teilnehmer erfasst werden.
Ausgangswert, Monat 2, 4, 6

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Juli 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Juli 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

26. Juli 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

10. Juli 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Juni 2014

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGAL19412

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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