Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa arvioidaan glykosfingolipidien puhdistumaa agalsidaasi alfalla hoidetuilla potilailla, jotka vaihtavat agalsidaasi betaan

maanantai 9. kesäkuuta 2014 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Glykosfingolipidien puhdistuman arviointi agalsidaasi-alfalla hoidetuilla potilailla, jotka vaihtavat agalsidaasibetaan (INFORM-tutkimus)

Tämä on tutkiva tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida muutoksia glykosfingolipiditasoissa ja muissa (tutkimus) Fabryn taudin parametreissa miehillä Fabryn tautiin osallistuneilla, joita on aiemmin hoidettu agalsidaasi alfalla (Replagal®) 0,2 milligrammaa kilogrammaa kohti (mg/kg) kahden viikon välein (q2w). ja jotka ovat siirtymässä agalsidaasi beetaan (Fabrazyme®) 1,0 mg/kg q2w.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Yhdysvallat
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Hellertown, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistuja ja/tai hänen vanhempansa/laillinen huoltaja on halukas ja kykenevä antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen, ja alle (<) 18-vuotias osallistuja on valmis antamaan suostumuksen, jos hänen katsotaan pystyvän siihen.
  • Osallistuja on mies, ja häntä on hoidettu agalsidaasi alfalla annoksella 0,2 mg/kg 2 vrk 12 kuukauden ajan ennen siirtymistä agalsidaasi-betaan
  • Osallistujalla on vahvistettu Fabryn taudin diagnoosi alfa-galaktosidaasi A (alfa-GAL) -aktiivisuuden ja/tai paikallisten standardien mukaisen genotyypin perusteella.
  • Kun osallistuja vaihdetaan agalsidaasi beetaan, hän saa merkityn annoksen, joka on 0,9–1,1 mg/kg (1 mg/kg) q2w, ja hänen on oltava valmis ylläpitämään merkittyä annosta koko tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuja on dialyysihoidossa tai munuaisensiirron jälkeen
  • Osallistujalla on loppuvaiheen sydämen vajaatoiminta
  • Osallistuja ja/tai hänen vanhempansa tai laillinen huoltaja ei tutkijan näkemyksen mukaan pysty noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia
  • Osallistuja on vaihdettu agalsidaasi alfasta agalsidaasi beetaan, eikä hänellä ole historiallisia veri- ja virtsanäytteitä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Agalsidaasi beeta
Biologinen: Agalsidaasi beeta
Kaupallinen agalsidaasi beeta 1,0 mg/kg annettuna suonensisäisenä infuusiona q2w 6 kuukauteen asti.
Muut nimet:
  • Fabrazyme®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos lähtötasosta plasmadeasyloidussa globotriaosyyliseramidissa (Lyso-GL-3) kuukausina 2, 4 ja 6
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 2, 4, 6
Prosenttimuutos lähtötasosta = ([perustilanteen jälkeinen arvo miinus lähtötason arvo] jaettuna [perustason arvolla]) kerrottuna 100:lla. Määrällisen rajan (BQL) alapuolella raportoiduille tasoille kvantitatiivisen rajan (LLOQ) alaraja jaettiin kahdella ja sitä käytettiin laskennassa BQL-arvojen arvioinnissa. Plasman lyso-GL-3:n LLOQ oli 5,0 nanogrammaa millilitrassa (ng/ml). Tämä tutkimus on tutkiva, koska näiden biomarkkerien annos-vasteesta entsyymikorvaushoitoon (ERT) tai biomarkkerien kliinisestä merkityksestä tiedetään vain vähän.
Perustaso, kuukausi 2, 4, 6

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos lähtötasosta plasmaglobotriaosyyliseramidissa (GL-3) kuukausina 2, 4 ja 6
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 2, 4, 6
Prosenttimuutos lähtötasosta = ([perustilanteen jälkeinen arvo miinus lähtötason arvo] jaettuna [perustason arvolla]) kerrottuna 100:lla. BQL-tasoilla LLOQ-arvo jaettiin kahdella ja sitä käytettiin laskennassa arvioitaessa arvoja näytteissä, jotka olivat BQL. Plasman GL-3:n LLOQ oli 2,0 mikrogrammaa millilitrassa (mcg/ml). Tämä tutkimus on tutkiva, koska näiden biomarkkerien annos-vasteesta ERT:lle tai biomarkkerien kliinisestä merkityksestä tiedetään vain vähän.
Perustaso, kuukausi 2, 4, 6
Prosenttimuutos lähtötasosta virtsan GL-3:ssa kuukausina 2, 4 ja 6
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 2, 4, 6
Prosenttimuutos lähtötasosta = ([perustilanteen jälkeinen arvo miinus lähtötason arvo] jaettuna [perustason arvolla]) kerrottuna 100:lla. BQL-tasoilla LLOQ-arvo jaettiin kahdella ja sitä käytettiin laskennassa arvioitaessa arvoja näytteissä, jotka olivat BQL. Virtsan GL-3:n LLOQ oli 0,2 mcg/ml. Absoluuttiset arvot laskettiin mikrogrammoina per millimooli (mcg/mmol) kreatiniinia jakamalla GL-3 (mcg/ml) kreatiniinilla (mg/ml) ja kertomalla kreatiniinin molekyylipainolla 113,13 (mg/mmol). Ilmoitettujen BQL-tasojen absoluuttiset arvot laskettiin mikrogrammoina per millimooli (mcg/mmol) kreatiniinia jakamalla 0,1 (mcg/ml) kreatiniinilla (mg/ml) ja kertomalla luvulla 133,13 (mg/mmol). Tämä tutkimus on tutkiva, koska näiden biomarkkerien annos-vasteesta ERT:lle tai biomarkkerien kliinisestä merkityksestä tiedetään vain vähän.
Perustaso, kuukausi 2, 4, 6
Ruoansulatuskanavan (GI) oireiden (vatsakipu, vatsan turvotus ja suolen epäsäännöllisyydet) prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta kuukausina 2, 4 ja 6
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 2, 4, 6
Ruoansulatuskanavan oireet (vatsakipu, vatsan turvotus ja epäsäännölliset suolen liikkeet) arvioitiin ärtyvän suolen oireyhtymän (IBS) vakavuuden pisteytysjärjestelmän modifioidulla versiolla. Muokattu IBS Severity Scoring System on 7-kohdan kyselylomake. Vakavuuspisteet lasketaan summaamalla 5 pisteet seitsemästä kysymyksestä. Jokainen viidestä kysymyksestä pisteytettiin asteikolla 0-100, mikä johti mahdolliseen kokonaispistemäärään 0-500, jossa korkeammat pisteet osoittavat vakavampia maha-suolikanavan oireita. Tämän tulosmitan tiedot olivat alustavia, ja ne kerättiin vain yksittäisten osallistujien luetteloon.
Perustaso, kuukausi 2, 4, 6

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. maaliskuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. maaliskuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 24. heinäkuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. heinäkuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 26. heinäkuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 10. heinäkuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. kesäkuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AGAL19412

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti

Kliiniset tutkimukset Agalsidaasi beeta

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kuwait

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa