一项评估接受阿加糖酶 Alfa 治疗并改用阿加糖酶 Beta 的患者的鞘糖脂清除率的研究
2014年6月9日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
转用阿加糖酶 Beta 后接受阿加糖酶 Alfa 治疗的患者的鞘糖脂清除率评估（INFORM 研究）
这是一项探索性研究，旨在评估之前每两周 (q2w) 用阿加糖酶 alfa (Replagal®) 0.2 毫克/千克 (mg/kg) 治疗的男性法布里病参与者的鞘糖脂水平和其他（探索性）法布里病参数的变化以及正在改用阿加糖酶 beta (Fabrazyme®) 1.0 mg/kg q2w 的人。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
15
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Florida
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Coral Springs、Florida、美国
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Georgia
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Decatur、Georgia、美国
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、美国
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Pennsylvania
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Hellertown、Pennsylvania、美国
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Virginia
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Fairfax、Virginia、美国
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 参与者和/或其父母/法定监护人愿意并能够提供签署的知情同意书，如果参与者未满 (<) 18 岁，则愿意在被认为能够这样做的情况下提供同意
- 参与者是男性，并且在转换为阿加糖酶 beta 之前的 12 个月内接受了 0.2 mg/kg q2w 的阿加糖酶 alfa 治疗
- 参与者根据当地标准通过 alfa-半乳糖苷酶 A (alfa-GAL) 活性和/或基因分型确诊为法布里病
- 改用阿加糖酶 beta 时，参与者接受标示剂量，即 0.9 至 1.1 mg/kg（1 mg/kg）q2w，并且必须愿意在研究期间维持标示剂量
排除标准：
- 参与者正在接受透析或肾移植后
- 参与者处于终末期心力衰竭
- 研究者认为参与者和/或其父母或法定监护人无法遵守研究要求
- 参与者已从阿加糖酶 alfa 转换为阿加糖酶 beta，并且没有历史血液和尿液样本
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：阿加糖酶β
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市售阿加糖酶 beta 1.0 mg/kg，每两周静脉输注一次，直至第 6 个月。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 2、4 和 6 个月血浆脱酰三糖神经酰胺 (Lyso-GL-3) 相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 2、4、6 个月
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相对于基线的百分比变化 =（[基线后值减去基线值] 除以 [基线值]）乘以 100。
对于报告为低于定量限 (BQL) 的水平，将定量下限 (LLOQ) 值除以 2 并用于计算以估计 BQL 样品中的值。
血浆 lyso-GL-3 的 LLOQ 为 5.0 纳克每毫升 (ng/mL)。
这项研究是探索性的，因为人们对这些生物标志物对酶替代疗法 (ERT) 的剂量反应或生物标志物的临床意义知之甚少。
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基线，第 2、4、6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 2、4 和 6 个月血浆三糖神经酰胺 (GL-3) 相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 2、4、6 个月
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相对于基线的百分比变化 =（[基线后值减去基线值] 除以 [基线值]）乘以 100。
对于报告为 BQL 的水平，LLOQ 值除以 2 并用于计算以估计 BQL 样品中的值。
血浆 GL-3 的 LLOQ 为 2.0 微克每毫升 (mcg/mL)。
这项研究是探索性的，因为人们对这些生物标志物对 ERT 的剂量反应或生物标志物的临床意义知之甚少。
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基线，第 2、4、6 个月
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第 2、4 和 6 个月尿液 GL-3 相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 2、4、6 个月
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相对于基线的百分比变化 =（[基线后值减去基线值] 除以 [基线值]）乘以 100。
对于报告为 BQL 的水平，LLOQ 值除以 2 并用于计算以估计 BQL 样品中的值。
尿液 GL-3 的 LLOQ 为 0.2 mcg/mL。
通过将 GL-3 (mcg/mL) 除以肌酐 (mg/mL) 并乘以肌酐的分子量 113.13 (mg/mmol)，以每毫摩尔 (mcg/mmol) 肌酐计算绝对值。
对于报告的 BQL 水平，绝对值的计算方法是将 0.1 (mcg/mL) 除以肌酐 (mg/mL)，然后乘以 133.13 (mg/mmol)，以肌酐每毫摩尔 (mcg/mmol) 为单位。
这项研究是探索性的，因为人们对这些生物标志物对 ERT 的剂量反应或生物标志物的临床意义知之甚少。
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基线，第 2、4、6 个月
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第 2、4 和 6 个月胃肠道 (GI) 症状（腹痛、腹胀和肠道不规则）相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 2、4、6 个月
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胃肠道症状（腹痛、腹胀和不规则排便）通过改良版的肠易激综合征（IBS）严重程度评分系统进行评估。
修改后的 IBS 严重程度评分系统是一个包含 7 个项目的问卷。
通过对 7 个问题中的 5 个问题的分数求和计算得出的严重性分数。
5 个问题中的每一个都在 0 到 100 的范围内评分，导致总可能评分范围为 0 到 500，其中更高的分数表示更严重的胃肠道症状。
此结果测量的数据是探索性的，仅在个人参与者列表中收集。
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基线，第 2、4、6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年4月1日
初级完成 (实际的)
2013年3月1日
研究完成 (实际的)
2013年3月1日
研究注册日期
首次提交
2012年7月24日
首先提交符合 QC 标准的
2012年7月25日
首次发布 (估计)
2012年7月26日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年7月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年6月9日
最后验证
2014年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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