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アガルシダーゼ アルファで治療され、アガルシダーゼ ベータに切り替えた患者におけるスフィンゴ糖脂質クリアランスを評価する研究

2014年6月9日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company

アガルシダーゼ アルファで治療され、アガルシダーゼ ベータに切り替えられた患者におけるスフィンゴ糖脂質クリアランスの評価 (INFORM 研究)

これは、アガルシダーゼ アルファ (Replagal®) 0.2 ミリグラム/キログラム (mg/kg) を 2 週間ごと (q2w) で以前に治療した男性ファブリー病参加者を対象に、スフィンゴ糖脂質レベルおよびその他の (探索的) ファブリー病パラメーターの変化を評価する探索的研究です。アガルシダーゼ ベータ (Fabrazyme®) 1.0 mg/kg q2w に切り替えられている患者。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

15

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Coral Springs、Florida、アメリカ
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、アメリカ
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ
    • Pennsylvania
      • Hellertown、Pennsylvania、アメリカ
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • 参加者および/またはその親/法的保護者は、署名済みのインフォームド・コンセントを提供する意思があり、提供することができます。参加者は、18 歳未満の場合、同意できるとみなされる場合は同意を提供する用意があります。
  • 参加者は男性で、アガルシダーゼ ベータに切り替える前に、アガルシダーゼ アルファを 0.2 mg/kg q2w で 12 か月間治療されています。
  • 参加者は、アルファ-ガラクトシダーゼ A (アルファ-GAL) 活性および/または現地の基準に基づく遺伝子型決定によりファブリー病の確定診断を受けています。
  • アガルシダーゼ ベータに切り替えられた参加者は、表示された用量、つまり 0.9 ～ 1.1 mg/kg (1 mg/kg) q2w を投与され、研究期間中は表示された用量を維持する意思がなければなりません。

除外基準:

  • 参加者は透析を受けている、または腎移植後である
  • 参加者は末期心不全状態にある
  • 研究者の意見では、参加者および/またはその親もしくは法定後見人は、研究の要件を遵守することができません。
  • 参加者はアガルシダーゼ アルファからアガルシダーゼ ベータに切り替えられており、過去の血液および尿サンプルがありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アガルシダーゼ ベータ
生物学的：アガルシダーゼ ベータ
市販のアガルシダーゼ ベータ 1.0 mg/kg を、6 か月目まで q2w で静脈内注入として投与します。
他の名前：
  • ファブラザイム®

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
2、4、6ヵ月目の血漿脱アシル化グロボトリアオシルセラミド（Lyso-GL-3）のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、2、4、6 か月目
ベースラインからの変化率 = ([ベースライン後の値 - ベースライン値] 除算 [ベースライン値]) 乗算 100。 定量限界 (BQL) 未満として報告されたレベルについては、定量下限 (LLOQ) 値を 2 で割って、BQL であるサンプルの値を推定するための計算に使用しました。 血漿リゾ GL-3 の LLOQ は 5.0 ナノグラム/ミリリットル (ng/mL) でした。 酵素補充療法（ERT）に対するこれらのバイオマーカーの用量反応やバイオマーカーの臨床的意義についてはほとんどわかっていないため、この研究は探索的です。
ベースライン、2、4、6 か月目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
2、4、6ヵ月目の血漿グロボトリアオシルセラミド（GL-3）のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、2、4、6 か月目
ベースラインからの変化率 = ([ベースライン後の値 - ベースライン値] 除算 [ベースライン値]) 乗算 100。 BQL として報告されたレベルの場合、LLOQ 値は 2 で除算され、BQL であるサンプルの値を推定するための計算に使用されました。 血漿 GL-3 の LLOQ は 2.0 マイクログラム/ミリリットル (mcg/mL) でした。 ERTに対するこれらのバイオマーカーの用量反応やバイオマーカーの臨床的意義についてはほとんどわかっていないため、この研究は探索的なものである。
ベースライン、2、4、6 か月目
2、4、6か月目の尿GL-3のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、2、4、6 か月目
ベースラインからの変化率 = ([ベースライン後の値 - ベースライン値] 除算 [ベースライン値]) 乗算 100。 BQL として報告されたレベルの場合、LLOQ 値は 2 で除算され、BQL であるサンプルの値を推定するための計算に使用されました。 尿 GL-3 の LLOQ は 0.2 mcg/mL でした。 絶対値は、GL-3 (mcg/mL) をクレアチニン (mg/mL) で割り、クレアチニンの分子量 113.13 (mg/mmol) を掛けることにより、クレアチニン 1 ミリモルあたりのマイクログラム (mcg/mmol) で計算されました。 BQL として報告されたレベルについては、0.1 (mcg/mL) をクレアチニン (mg/mL) で割って 133.13 (mg/mmol) を掛けることにより、クレアチニン 1 ミリモルあたりのマイクログラム (mcg/mmol) で絶対値を計算しました。 ERTに対するこれらのバイオマーカーの用量反応やバイオマーカーの臨床的意義についてはほとんどわかっていないため、この研究は探索的なものである。
ベースライン、2、4、6 か月目
2、4、6 か月目の胃腸 (GI) 症状 (腹痛、腹部膨満、腸の異常) のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、2、4、6 か月目
胃腸症状（腹痛、腹部膨満、不規則な排便）は、過敏性腸症候群（IBS）重症度スコアリングシステムの修正版によって評価されました。 修正された IBS 重症度スコアリング システムは 7 項目のアンケートです。 重大度スコアは、7 つの質問のうち 5 つの質問のスコアを合計することによって計算されます。 5 つの質問はそれぞれ 0 ～ 100 のスケールで採点され、合計スコア範囲は 0 ～ 500 となり、スコアが高いほど重度の胃腸症状を示します。 この結果測定のデータは探索的なものであり、個々の参加者リストでのみ収集されます。
ベースライン、2、4、6 か月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Genzyme, a Sanofi Company

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2012年4月1日

一次修了 (実際)

2013年3月1日

研究の完了 (実際)

2013年3月1日

試験登録日

最初に提出

2012年7月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年7月25日

最初の投稿 (見積もり)

2012年7月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2014年7月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2014年6月9日

最終確認日

2014年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AGAL19412

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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