Quercetin hos barn med Fanconi-anemi; en pilotstudie

Nuvarande behandlingar för barn med Fanconi-anemi (FA) och benmärgssvikt, dvs androgener eller benmärgstransplantation, är förknippade med betydande sjuklighet och dödlighet.

Detta är en pilotstudie som syftar till att bedöma genomförbarhet, toxicitet och farmakokinetik för oral Quercetin-behandling hos patienter med FA. Detta är ett första steg mot en klinisk studie av effektiviteten av Quercetin-terapi för att fördröja progression av BMF i FA.

Ytterligare korrelativa studier kommer att inkludera bedömning av inverkan av Quercetin på reduktion av reaktiva syrearter (ROS), underhåll eller förbättring av hematopoetiska stamcells (HSC) reserv, förbättring av hematopoiesen (dvs. perifert antal) och insulinkänslighet/glukostolerans.

Denna studie är en öppen enarmsstudie.

Finansieringskälla - FDA OOPD

Periodisering stängd för huvudstudien. Expansionskohort lades till för att observera ytterligare patienter vid önskad dos.

Expansionskohort:

Den andra och tredje kohorten av deltagare fullföljde studiebehandlingen som förväntat och tolererade Quercetin väl utan någon DLT. Baserat på PK- och ROS-analyserna ökades dosen för den fjärde kohorten (försökspersoner #10-12). För att observera ytterligare patienter vid önskad dos läggs en expansionskohort till. Upp till 20 patienter kommer att skrivas in i expansionskohorten. Syftet med expansionskohorten är att bedöma effekterna av quercetintillskott vid önskad dos på kliniska och biologiska effektmått.

Patienter i expansionskohorten kommer att få quercetinbehandling under de första 26 veckorna. Patienter kommer att kunna fortsätta med quercetintillskott efter avslutad studieperiod på 26 veckor om de så önskar. Om patienter bestämmer sig för att fortsätta med quercetin efter de första 26 veckorna kommer quercetin att tillhandahållas av prövningsapoteket i upp till 1 år. Patienter som fortsätter med quercetintillskott efter 26 veckor, men avbryter behandlingen med quercetin före 1 år kommer att följas under 1-årsbesöket. Patienter som avbryter quercetintillskott när som helst efter det 1-åriga besöket kommer att följas genom det 2-åriga besöket.

Patienter som tidigare registrerats i studiens inledande fas (kohorter 1-4) kan övervägas för inskrivning i studiens expansionskohort förutsatt att de uppfyller alla inklusions- och exkluderingskriterier.