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Quercetina nei bambini con anemia di Fanconi; uno studio pilota

17 gennaio 2024 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
L'anemia di Fanconi (FA) è una malattia autosomica recessiva caratterizzata da insufficienza midollare progressiva (BMF), anomalie congenite e predisposizione alla neoplasia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le attuali terapie per i bambini con anemia di Fanconi (FA) e insufficienza del midollo osseo, ad esempio androgeni o trapianto di midollo osseo, sono associate a morbilità e mortalità significative.

Questo è uno studio pilota che mira a valutare la fattibilità, la tossicità e la farmacocinetica della terapia orale con quercetina nei pazienti con AF. Questo è un primo passo verso uno studio clinico sull'efficacia della terapia con quercetina nel ritardare la progressione del BMF nell'AF.

Ulteriori studi correlati includeranno la valutazione dell'impatto della quercetina sulla riduzione delle specie reattive dell'ossigeno (ROS), il mantenimento o il miglioramento della riserva di cellule staminali ematopoietiche (HSC), il miglioramento dell'ematopoiesi (es. conte periferiche) e sensibilità all'insulina/tolleranza al glucosio.

Questo studio è uno studio in aperto a braccio singolo.

Fonte di finanziamento - FDA OOPD

Accumulo chiuso per lo studio principale. Coorte di espansione aggiunta per osservare ulteriori pazienti alla dose desiderata.

Coorte di espansione:

La seconda e la terza coorte di partecipanti hanno completato il trattamento in studio come previsto, tollerando bene la quercetina senza DLT. Sulla base delle analisi PK e ROS, la dose è stata aumentata per la quarta coorte (soggetti n. 10-12). Per osservare ulteriori pazienti alla dose desiderata, viene aggiunta una coorte di espansione. Fino a 20 pazienti saranno arruolati nella coorte di espansione. Lo scopo della coorte di espansione è valutare gli effetti del supplemento di quercetina alla dose desiderata sugli endpoint clinici e biologici.

I pazienti nella coorte di espansione riceveranno un trattamento con quercetina per le prime 26 settimane. I pazienti potranno continuare il supplemento di quercetina dopo il completamento del periodo di studio di 26 settimane, se lo desiderano. Se i pazienti decidono di continuare la quercetina dopo le prime 26 settimane, la quercetina verrà fornita dalla farmacia sperimentale per un massimo di 1 anno. I pazienti che continuano il supplemento di quercetina dopo 26 settimane, ma interrompono la quercetina prima di 1 anno saranno seguiti durante la visita di 1 anno. I pazienti che interrompono l'integrazione di quercetina in qualsiasi momento dopo la visita di 1 anno saranno seguiti durante la visita di 2 anni.

I pazienti precedentemente arruolati nella fase iniziale dello studio (coorti 1-4) possono essere presi in considerazione per l'arruolamento nella coorte di espansione dello studio, a condizione che soddisfino tutti i criteri di inclusione ed esclusione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di AF comprovata dal test DEB o dal test molecolare
  • In grado di assumere farmaci enterali
  • Tutte le fasce d'età, compresi gli adulti

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con evidenza morfologica di mielodisplasia o leucemia
  • Insufficienza renale che richiede dialisi
  • Bilirubina totale > 3 mg/dl e/o SGPT >200 al momento dell'arruolamento
  • Pazienti in gravidanza o allattamento o a rischio di gravidanza e non in grado di utilizzare metodi accettabili di controllo delle nascite durante la durata dello studio
  • Pazienti in terapia con ciclosporina o digossina o impossibilitati a interrompere entrambi i trattamenti per motivi medici
  • Pazienti che hanno ricevuto supplementazione di quercetina o altri antiossidanti negli ultimi 30 giorni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Quercetina - Integratore alimentare

La quercetina verrà somministrata per via orale due volte al giorno iniziando con una dose aggiustata per il peso per una dose giornaliera totale massima di 1500 mg/giorno, per 4 mesi (16 settimane). I dati di farmacocinetica (PK) saranno analizzati dopo ogni coorte di 3 pazienti e saranno utilizzati per ottimizzare il programma di dosaggio (se necessario) per i pazienti successivi.

Una coorte di espansione è stata aggiunta al protocollo di studio. Possono essere arruolati fino a 20 pazienti. La dose utilizzata sarà la stessa della dose massima aggiustata per il peso che ha mostrato attività biologica nella nostra ultima coorte di pazienti (soggetti n. 10-12 dall'alto).
Droga: Quercetina (integratore alimentare)

La quercetina verrà somministrata per via orale due volte al giorno iniziando con una dose aggiustata per il peso per una dose giornaliera totale massima di 1500 mg/giorno, per 4 mesi (16 settimane). I dati di farmacocinetica (PK) saranno analizzati dopo ogni coorte di 3 pazienti e saranno utilizzati per ottimizzare il programma di dosaggio (se richiesto) per i pazienti successivi.

Una coorte di espansione è stata aggiunta al protocollo di studio. Possono essere arruolati fino a 20 pazienti. La dose utilizzata sarà la stessa della dose massima aggiustata per il peso che ha mostrato attività biologica nella nostra ultima coorte di pazienti (soggetti n. 10-12 dall'alto).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Misurare la capacità di somministrare la terapia con quercetina orale due volte al giorno nei pazienti con anemia di Fanconi (FA).
Lasso di tempo: 4 mesi (16 settimane)
4 mesi (16 settimane)
Misurare la sicurezza della terapia orale con quercetina nei pazienti con AF
Lasso di tempo: 4 mesi (16 settimane)
4 mesi (16 settimane)
Per misurare la farmacocinetica (PK) della terapia con quercetina orale in pazienti con AF
Lasso di tempo: 4 mesi (16 settimane)
4 mesi (16 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Misurare l'impatto della terapia con quercetina sulla riduzione delle specie reattive dell'ossigeno (ROS).
Lasso di tempo: 4 mesi (16 settimane) e 1 anno
4 mesi (16 settimane) e 1 anno
Numero di partecipanti con emopoiesi migliorata.
Lasso di tempo: 4 mesi (16 settimane) e 1 anno
4 mesi (16 settimane) e 1 anno
Misurare la conservazione della riserva di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti con AF
Lasso di tempo: 4 mesi (16 settimane) e 1 anno
4 mesi (16 settimane) e 1 anno
Per misurare l'impatto della terapia con quercetina sui cambiamenti nella sensibilità all'insulina/tolleranza al glucosio.
Lasso di tempo: 4 mesi (16 settimane) e 1 anno
4 mesi (16 settimane) e 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Collaboratori

Food and Drug Administration (FDA)

Investigatori

  • Investigatore principale: Parinda Mehta, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2012

Completamento primario (Effettivo)

26 ottobre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

26 ottobre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 luglio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 ottobre 2012

Primo Inserito (Stimato)

2 novembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

18 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2011-2049
  • 1R01FD004383-01A1 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Quercetina (integratore alimentare)

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