Quercetin bei Kindern mit Fanconi-Anämie; eine Pilot Studie

Gegenwärtige Therapien für Kinder mit Fanconi-Anämie (FA) und Knochenmarkversagen, d. h. Androgene oder Knochenmarktransplantation, sind mit erheblicher Morbidität und Mortalität verbunden.

Dies ist eine Pilotstudie, die darauf abzielt, die Machbarkeit, Toxizität und Pharmakokinetik einer oralen Quercetin-Therapie bei Patienten mit FA zu bewerten. Dies ist ein erster Schritt in Richtung einer klinischen Studie zur Wirksamkeit der Quercetin-Therapie bei der Verzögerung der BMF-Progression bei FA.

Zusätzliche korrelative Studien umfassen die Bewertung der Wirkung von Quercetin auf die Reduktion reaktiver Sauerstoffspezies (ROS), die Aufrechterhaltung oder Verbesserung der Reserve hämatopoetischer Stammzellen (HSC), die Verbesserung der Hämatopoese (d. h. periphere Zählungen) und Insulinsensitivität/Glukosetoleranz.

Diese Studie ist eine offene einarmige Studie.

Finanzierungsquelle - FDA OOPD

Rückstellung für das Hauptstudium geschlossen. Erweiterungskohorte hinzugefügt, um zusätzliche Patienten mit der gewünschten Dosis zu beobachten.

Erweiterungskohorte:

Die zweite und dritte Kohorte von Teilnehmern schlossen die Studienbehandlung wie erwartet ab und vertrugen Quercetin gut ohne DLT. Basierend auf den PK- und ROS-Analysen wurde die Dosis für die vierte Kohorte (Probanden Nr. 10–12) erhöht. Um weitere Patienten mit der gewünschten Dosis zu beobachten, wird eine Expansionskohorte hinzugefügt. Bis zu 20 Patienten werden in die Erweiterungskohorte aufgenommen. Der Zweck der Erweiterungskohorte besteht darin, die Auswirkungen einer Quercetin-Ergänzung in der gewünschten Dosis auf klinische und biologische Endpunkte zu bewerten.

Patienten in der Expansionskohorte erhalten in den ersten 26 Wochen eine Behandlung mit Quercetin. Die Patienten können die Quercetin-Ergänzung nach Abschluss des Studienzeitraums von 26 Wochen fortsetzen, wenn sie dies wünschen. Wenn sich die Patienten nach den ersten 26 Wochen für eine Fortsetzung der Quercetin-Behandlung entscheiden, wird Quercetin von der Prüfapotheke für bis zu 1 Jahr zur Verfügung gestellt. Patienten, die die Quercetin-Ergänzung nach 26 Wochen fortsetzen, aber Quercetin vor 1 Jahr absetzen, werden während des 1-Jahres-Besuchs weiterverfolgt. Patienten, die die Quercetin-Ergänzung zu irgendeinem Zeitpunkt nach dem 1-Jahres-Besuch absetzen, werden während des 2-Jahres-Besuchs weiterverfolgt.

Patienten, die zuvor in die Anfangsphase der Studie aufgenommen wurden (Kohorten 1–4), können für die Aufnahme in die Erweiterungskohorte der Studie in Betracht gezogen werden, sofern sie alle Einschluss- und Ausschlusskriterien erfüllen.