Quercetin hos barn med Fanconi-anemi; en pilotstudie

Nåværende terapier for barn med Fanconi-anemi (FA) og benmargssvikt, dvs. androgener eller benmargstransplantasjon, er assosiert med betydelig sykelighet og dødelighet.

Dette er en pilotstudie som tar sikte på å vurdere gjennomførbarhet, toksisitet og farmakokinetikk av oral Quercetin-behandling hos pasienter med FA. Dette er et første skritt mot en klinisk studie av effekten av Quercetin-terapi for å forsinke progresjon av BMF i FA.

Ytterligere korrelative studier vil inkludere vurdering av innvirkningen av Quercetin på reduksjon av reaktive oksygenarter (ROS), vedlikehold eller forbedring av hematopoietisk stamcelle (HSC) reserve, forbedring av hematopoiesis (dvs. perifere tellinger) og insulinfølsomhet/glukosetoleranse.

Denne studien er en åpen enarmsstudie.

Finansieringskilde – FDA OOPD

Periodisering stengt for hovedstudien. Ekspansjonskohort lagt til for å observere ytterligere pasienter ved ønsket dose.

Utvidelseskohort:

Den andre og tredje kohorten av deltakere fullførte studiebehandlingen som forventet, og tolererte Quercetin godt uten DLT. Basert på PK- og ROS-analysene ble dosen økt for den fjerde kohorten (forsøkspersonene #10-12). For å observere ytterligere pasienter ved ønsket dose, legges det til en ekspansjonskohort. Opptil 20 pasienter vil bli registrert i ekspansjonskohorten. Formålet med ekspansjonskohorten er å vurdere effekten av quercetintilskudd ved ønsket dose på kliniske og biologiske endepunkter.

Pasienter i ekspansjonskohorten vil motta quercetinbehandling de første 26 ukene. Pasienter vil kunne fortsette quercetintilskudd etter fullført studieperiode på 26 uker hvis de ønsker det. Hvis pasienter bestemmer seg for å fortsette med quercetin etter de første 26 ukene, vil quercetin bli gitt av undersøkelsesapoteket i inntil 1 år. Pasienter som fortsetter quercetintilskudd etter 26 uker, men avbryter quercetin før 1 år vil bli fulgt gjennom 1 års besøket. Pasienter som avbryter quercetin-tilskuddet når som helst etter det 1-årige besøket, vil bli fulgt gjennom det 2-årige besøket.

Pasienter som tidligere er registrert i den innledende fasen av studien (kohorter 1-4) kan vurderes for registrering i utvidelseskohorten av studien forutsatt at de oppfyller alle inklusjons- og eksklusjonskriterier.