Кверцетин у детей с анемией Фанкони; пилотное исследование

Современные методы лечения детей с анемией Фанкони (ФА) и недостаточностью костного мозга, т. е. андрогены или трансплантация костного мозга, связаны со значительной заболеваемостью и смертностью.

Это пилотное исследование, целью которого является оценка осуществимости, токсичности и фармакокинетики пероральной терапии кверцетином у пациентов с ФА. Это первый шаг к клиническому изучению эффективности терапии кверцетином в замедлении прогрессирования BMF при FA.

Дополнительные корреляционные исследования будут включать оценку влияния кверцетина на снижение количества активных форм кислорода (АФК), поддержание или улучшение резерва гемопоэтических стволовых клеток (ГСК), улучшение кроветворения (т.е. периферические подсчеты) и чувствительность к инсулину/толерантность к глюкозе.

Это исследование представляет собой открытое исследование с одной группой.

Источник финансирования - FDA OOPD

Начисление закрыто на основное исследование. Добавлена ​​дополнительная когорта для наблюдения за дополнительными пациентами с желаемой дозой.

Когорта расширения:

Вторая и третья группы участников завершили лечение в соответствии с ожиданиями, хорошо перенося кверцетин без какого-либо DLT. На основании анализов PK и ROS доза была увеличена для четвертой когорты (субъекты № 10-12). Для наблюдения за дополнительными пациентами с желаемой дозой добавляется дополнительная когорта. В расширенную когорту войдут до 20 пациентов. Целью расширенной когорты является оценка влияния добавки кверцетина в желаемой дозе на клинические и биологические конечные точки.

Пациенты в расширенной когорте будут получать лечение кверцетином в течение первых 26 недель. Пациенты смогут продолжить прием кверцетина после завершения 26-недельного периода исследования, если они того пожелают. Если пациенты решат продолжить прием кверцетина после первых 26 недель, кверцетин будет предоставлен исследовательской аптекой на срок до 1 года. Пациенты, которые продолжают принимать кверцетин через 26 недель, но прекращают прием кверцетина до 1 года, будут наблюдаться в течение 1 года. Пациенты, прекратившие прием кверцетина в любое время после 1-летнего визита, будут наблюдаться в течение 2-летнего визита.

Пациенты, ранее включенные в начальную фазу исследования (когорты 1-4), могут рассматриваться для включения в расширенную когорту исследования при условии, что они соответствуют всем критериям включения и исключения.