Quercetine bij kinderen met Fanconi-anemie; een pilotstudie

De huidige therapieën voor kinderen met Fanconi-anemie (FA) en beenmergfalen, d.w.z. androgenen of beenmergtransplantatie, gaan gepaard met significante morbiditeit en mortaliteit.

Dit is een pilootstudie gericht op het beoordelen van de haalbaarheid, toxiciteit en farmacokinetiek van orale quercetinetherapie bij patiënten met FA. Dit is een eerste stap in de richting van een klinisch onderzoek naar de werkzaamheid van quercetinetherapie bij het vertragen van de progressie van BMF bij FA.

Aanvullende correlatieve onderzoeken omvatten beoordeling van de impact van quercetine op vermindering van reactieve zuurstofsoorten (ROS), behoud of verbetering van hematopoëtische stamcelreserve (HSC), verbetering van hematopoëse (d.w.z. perifere tellingen) en insulinegevoeligheid/glucosetolerantie.

Deze studie is een open-label eenarmige studie.

Financieringsbron - FDA OOPD

Opbouw gesloten voor het hoofdonderzoek. Uitbreidingscohort toegevoegd om extra patiënten met de gewenste dosis te observeren.

Uitbreiding cohort:

Het tweede en derde cohort van deelnemers voltooiden de studiebehandeling zoals verwacht, en verdroegen Quercetine goed zonder enige DLT. Op basis van de PK- en ROS-analyses werd de dosis verhoogd voor het vierde cohort (proefpersonen #10-12). Om extra patiënten met de gewenste dosis te observeren, wordt een uitbreidingscohort toegevoegd. Er zullen maximaal 20 patiënten worden ingeschreven in het uitbreidingscohort. Het doel van het uitbreidingscohort is om de effecten van quercetinesupplementen in de gewenste dosis op klinische en biologische eindpunten te beoordelen.

Patiënten in het expansiecohort krijgen de eerste 26 weken een behandeling met quercetine. Patiënten kunnen quercetine-supplementen blijven gebruiken na voltooiing van de onderzoeksperiode van 26 weken als ze dat willen. Als patiënten na de eerste 26 weken besluiten om door te gaan met quercetine, wordt quercetine gedurende maximaal 1 jaar verstrekt door de onderzoeksapotheek. Patiënten die na 26 weken doorgaan met quercetinesupplementen, maar stoppen met quercetine vóór 1 jaar, zullen worden gevolgd tijdens het bezoek van 1 jaar. Patiënten die op enig moment na het bezoek van 1 jaar stoppen met het gebruik van quercetine, zullen gedurende het bezoek van 2 jaar worden gevolgd.

Patiënten die eerder deelnamen aan de beginfase van het onderzoek (cohorten 1-4) kunnen in aanmerking komen voor inschrijving in het uitbreidingscohort van het onderzoek, op voorwaarde dat ze aan alle inclusie- en exclusiecriteria voldoen.