Fanconi 빈혈이 있는 어린이의 케르세틴; 파일럿 연구
연구 개요
상세 설명
Fanconi 빈혈(FA) 및 골수 부전이 있는 어린이를 위한 현재 치료법, 즉 안드로겐 또는 골수 이식은 상당한 이환율 및 사망률과 관련이 있습니다.
이것은 판코니빈혈 환자에서 경구용 퀘르세틴 요법의 타당성, 독성 및 약동학을 평가하기 위한 파일럿 연구입니다. 이것은 판코니빈혈에서 BMF의 진행을 지연시키는 케르세틴 요법의 효능에 대한 임상 연구를 향한 첫 번째 단계입니다.
추가 상관 연구에는 반응성 산소 종(ROS) 감소, 조혈 줄기 세포(HSC) 보유량의 유지 또는 개선, 조혈 개선(즉, 말초 카운트) 및 인슐린 감수성/포도당 내성.
이 연구는 공개 라벨 단일군 연구입니다.
자금 출처 - FDA OOPD
기본 연구를 위해 발생이 마감되었습니다. 추가 환자를 원하는 용량으로 관찰하기 위해 확장 코호트가 추가되었습니다.
확장 코호트:
참가자의 두 번째 및 세 번째 코호트는 예상대로 연구 치료를 완료하여 DLT 없이 케르세틴을 잘 견뎌냈습니다. PK 및 ROS 분석에 기초하여, 네 번째 코호트(피험자 #10-12)에 대해 용량을 증가시켰다. 추가 환자를 원하는 용량으로 관찰하기 위해 확장 코호트가 추가되고 있습니다. 최대 20명의 환자가 확장 코호트에 등록됩니다. 확장 코호트의 목적은 원하는 용량의 케르세틴 보충제가 임상 및 생물학적 종점에 미치는 영향을 평가하는 것입니다.
확장 코호트의 환자는 처음 26주 동안 케르세틴 치료를 받게 됩니다. 환자는 원하는 경우 26주의 연구 기간이 완료된 후에도 케르세틴 보충제를 계속 섭취할 수 있습니다. 환자가 처음 26주 후에 퀘르세틴을 계속 사용하기로 결정한 경우, 퀘르세틴은 최대 1년 동안 시험 약국에서 제공됩니다. 26주 후에도 퀘르세틴 보충을 계속하지만 1년 전에 퀘르세틴을 중단한 환자는 1년 방문을 통해 추적됩니다. 1년 방문 후 언제든지 케르세틴 보충제를 중단하는 환자는 2년 방문을 통해 추적됩니다.
연구의 초기 단계(코호트 1-4)에 이전에 등록한 환자는 모든 포함 및 제외 기준을 충족하는 경우 연구의 확장 코호트 등록을 고려할 수 있습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- DEB 테스트 또는 분자 테스트로 입증된 FA 진단
- 장내약 복용 가능
- 성인을 포함한 모든 연령대
제외 기준:
- 골수이형성증 또는 백혈병의 형태학적 증거가 있는 환자
- 투석이 필요한 신부전
- 총 빌리루빈 > 3 mg/dl 및/또는 등록 당시 SGPT >200
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 임신 위험이 있고 연구 기간 동안 허용 가능한 산아제한 방법을 사용할 수 없는 환자
- 사이클로스포린 또는 디곡신 요법을 받고 있거나 의학적 이유로 치료를 중단할 수 없는 환자
- 최근 30일 이내에 퀘르세틴 보충제 또는 기타 항산화제를 투여받은 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 케르세틴 - 건강 보조 식품
케르세틴은 4개월(16주) 동안 최대 일일 총 용량 1500mg/일의 체중 조절 용량으로 시작하여 하루에 두 번 일정으로 경구 투여됩니다. 약동학(PK) 데이터는 3명의 환자의 각 코호트 후에 분석될 것이며 후속 환자에 대한 투여 일정(필요한 경우)을 최적화하는 데 사용될 것입니다. 확장 코호트가 연구 프로토콜에 추가되었습니다. 최대 20명의 환자를 등록할 수 있습니다. 사용된 용량은 환자의 마지막 코호트(위에서 피험자 #10-12)에서 생물학적 활성을 보인 최대 체중 조정 용량과 동일합니다. |
케르세틴은 4개월(16주) 동안 최대 일일 총 용량 1500mg/일의 체중 조절 용량으로 시작하여 하루에 두 번 일정으로 경구 투여됩니다. 약동학(PK) 데이터는 3명의 환자의 각 코호트 후에 분석될 것이며 후속 환자에 대한 투여 일정(필요한 경우)을 최적화하는 데 사용될 것입니다. 확장 코호트가 연구 프로토콜에 추가되었습니다. 최대 20명의 환자를 등록할 수 있습니다. 사용된 용량은 환자의 마지막 코호트(위에서 피험자 #10-12)에서 생물학적 활성을 보인 최대 체중 조정 용량과 동일합니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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판코니 빈혈(FA) 환자에게 하루 2회 경구 퀘르세틴 요법을 투여할 수 있는 능력을 측정합니다.
기간: 4개월(16주)
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4개월(16주)
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판코니빈혈 환자의 경구 퀘르세틴 요법의 안전성 측정
기간: 4개월(16주)
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4개월(16주)
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판코니빈혈 환자에서 경구 케르세틴 요법의 약동학(PK) 측정
기간: 4개월(16주)
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4개월(16주)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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반응성 산소종(ROS) 감소에 대한 케르세틴 요법의 영향을 측정합니다.
기간: 4개월(16주) 및 1년
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4개월(16주) 및 1년
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조혈이 개선된 참가자 수.
기간: 4개월(16주) 및 1년
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4개월(16주) 및 1년
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판코니빈혈 환자의 조혈모세포 보존량 측정
기간: 4개월(16주) 및 1년
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4개월(16주) 및 1년
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케르세틴 요법이 인슐린 감수성/포도당 내성 변화에 미치는 영향을 측정합니다.
기간: 4개월(16주) 및 1년
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4개월(16주) 및 1년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Parinda Mehta, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2011-2049
- 1R01FD004383-01A1 (미국 FDA 승인/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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