Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kvercetin u dětí s Fanconiho anémií; pilotní studie

17. ledna 2024 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Fanconiho anémie (FA) je autozomálně recesivní onemocnění charakterizované progresivním selháním kostní dřeně (BMF), vrozenými abnormalitami a predispozicí k malignitě.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Současné terapie pro děti s Fanconiho anémií (FA) a selháním kostní dřeně, tj. androgeny nebo transplantace kostní dřeně, jsou spojeny s významnou morbiditou a mortalitou.

Jedná se o pilotní studii, jejímž cílem je posoudit proveditelnost, toxicitu a farmakokinetiku perorální terapie kvercetinem u pacientů s FA. Toto je první krok ke klinické studii účinnosti terapie kvercetinem při oddálení progrese BMF u FA.

Další korelační studie budou zahrnovat posouzení vlivu kvercetinu na snížení reaktivních druhů kyslíku (ROS), udržení nebo zlepšení rezervy hematopoetických kmenových buněk (HSC), zlepšení krvetvorby (tj. periferní počty) a citlivost na inzulín/tolerance glukózy.

Tato studie je otevřená jednoramenná studie.

Zdroj financování - FDA OOPD

Časové rozlišení uzavřeno pro hlavní studii. Byla přidána expanzní kohorta pro sledování dalších pacientů v požadované dávce.

Kohorta rozšíření:

Druhá a třetí kohorta účastníků dokončila studijní léčbu podle očekávání a dobře snášela kvercetin bez jakékoli DLT. Na základě analýz PK a ROS byla dávka zvýšena pro čtvrtou kohortu (subjekty č. 10-12). Pro sledování dalších pacientů v požadované dávce se přidává expanzní kohorta. Do rozšiřující kohorty bude zařazeno až 20 pacientů. Účelem expanzní kohorty je zhodnotit účinky doplňku kvercetinu v požadované dávce na klinické a biologické koncové body.

Pacienti v expanzní kohortě budou dostávat léčbu kvercetinem po dobu prvních 26 týdnů. Pokud si to pacienti budou přát, budou moci pokračovat v doplňování quercetinu po dokončení studijního období 26 týdnů. Pokud se pacienti po prvních 26 týdnech rozhodnou v quercetinu pokračovat, bude jim kvercetin poskytován hodnocenou lékárnou po dobu až 1 roku. Pacienti, kteří pokračují v doplňování quercetinu po 26 týdnech, ale přeruší quercetin před 1 rokem, budou sledováni po dobu 1 roku. Pacienti, kteří přestanou užívat doplněk kvercetinu kdykoli po 1leté návštěvě, budou sledováni během 2leté návštěvy.

Pacienti dříve zařazení do počáteční fáze studie (kohorty 1-4) mohou být zváženi pro zařazení do rozšiřující kohorty studie za předpokladu, že splňují všechna kritéria pro zařazení a vyloučení.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza FA prokázaná DEB testem nebo molekulárním testováním
  • Schopný užívat enterální léky
  • Všechny věkové skupiny včetně dospělých

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s morfologickými známkami myelodysplazie nebo leukémie
  • Renální selhání vyžadující dialýzu
  • Celkový bilirubin > 3 mg/dl a/nebo SGPT > 200 v době zařazení
  • Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící nebo jsou v riziku těhotenství a nejsou schopny používat přijatelné metody antikoncepce po dobu trvání studie
  • Pacienti, kteří dostávají léčbu cyklosporinem nebo digoxinem, nebo nemohou ze zdravotních důvodů přerušit ani jednu léčbu
  • Pacienti, kteří během posledních 30 dnů užívali doplněk kvercetinu nebo jiné antioxidanty

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Quercetin – doplněk stravy

Quercetin se bude podávat perorálně v režimu dvakrát denně počínaje dávkou upravenou podle hmotnosti do maximální celkové denní dávky 1500 mg/den po dobu 4 měsíců (16 týdnů). Farmakokinetické (PK) údaje budou analyzovány po každé kohortě 3 pacientů a budou použity k optimalizaci dávkovacího schématu (je-li požadováno) pro následující pacienty.

Do protokolu studie byla přidána expanzní kohorta. Může být zařazeno až 20 pacientů. Použitá dávka bude stejná jako maximální hmotnostně upravená dávka, která vykazovala biologickou aktivitu v naší poslední kohortě pacientů (subjekty #10-12 shora).
Lék: Quercetin (doplněk stravy)

Quercetin se bude podávat perorálně v režimu dvakrát denně počínaje dávkou upravenou podle hmotnosti do maximální celkové denní dávky 1500 mg/den po dobu 4 měsíců (16 týdnů). Farmakokinetické (PK) údaje budou analyzovány po každé kohortě 3 pacientů a budou použity k optimalizaci dávkovacího schématu (je-li požadováno) pro následující pacienty.

Do protokolu studie byla přidána expanzní kohorta. Může být zařazeno až 20 pacientů. Použitá dávka bude stejná jako maximální hmotnostně upravená dávka, která vykazovala biologickou aktivitu v naší poslední kohortě pacientů (subjekty #10-12 shora).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změřte schopnost podávat dvakrát denně perorální léčbu kvercetinem u pacientů s Fanconiho anémií (FA).
Časové okno: 4 měsíce (16 týdnů)
4 měsíce (16 týdnů)
Změřte bezpečnost perorální terapie kvercetinem u pacientů s FA
Časové okno: 4 měsíce (16 týdnů)
4 měsíce (16 týdnů)
Měřit farmakokinetiku (PK) perorální terapie kvercetinem u pacientů s FA
Časové okno: 4 měsíce (16 týdnů)
4 měsíce (16 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Měřit vliv kvercetinové terapie na snížení reaktivních druhů kyslíku (ROS).
Časové okno: 4 měsíce (16 týdnů) a 1 rok
4 měsíce (16 týdnů) a 1 rok
Počet účastníků se zlepšenou hematopoézou.
Časové okno: 4 měsíce (16 týdnů) a 1 rok
4 měsíce (16 týdnů) a 1 rok
Změřte zachování rezervy hematopoetických kmenových buněk u pacientů s FA
Časové okno: 4 měsíce (16 týdnů) a 1 rok
4 měsíce (16 týdnů) a 1 rok
Měřit vliv terapie kvercetinem na změny v citlivosti na inzulín/glukózové toleranci.
Časové okno: 4 měsíce (16 týdnů) a 1 rok
4 měsíce (16 týdnů) a 1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Spolupracovníci

Food and Drug Administration (FDA)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Parinda Mehta, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2012

Primární dokončení (Aktuální)

26. října 2021

Dokončení studie (Aktuální)

26. října 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. července 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. října 2012

První zveřejněno (Odhadovaný)

2. listopadu 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

18. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2011-2049
  • 1R01FD004383-01A1 (Grant/smlouva FDA USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Quercetin (doplněk stravy)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Thailand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit