Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Quercetina em Crianças com Anemia de Fanconi; um estudo piloto

17 de janeiro de 2024 atualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
A anemia de Fanconi (AF) é uma doença autossômica recessiva caracterizada por falência progressiva da medula óssea (BMF), anormalidades congênitas e predisposição à malignidade.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

As terapias atuais para crianças com anemia de Fanconi (FA) e insuficiência da medula óssea, ou seja, andrógenos ou transplante de medula óssea, estão associadas a morbidade e mortalidade significativas.

Este é um estudo piloto com o objetivo de avaliar a viabilidade, toxicidade e farmacocinética da terapia oral com quercetina em pacientes com AF. Este é um primeiro passo para um estudo clínico da eficácia da terapia com quercetina em retardar a progressão da BMF na FA.

Estudos correlativos adicionais incluirão a avaliação do impacto da Quercetina na redução de Espécies Reativas de Oxigênio (ROS), manutenção ou melhora da reserva de células-tronco hematopoiéticas (HSC), melhora da hematopoiese (ou seja, contagens periféricas) e sensibilidade à insulina/tolerância à glicose.

Este estudo é um estudo aberto de braço único.

Fonte de Financiamento - FDA OOPD

Acréscimo encerrado para o estudo principal. Coorte de expansão adicionada para observar pacientes adicionais na dose desejada.

Coorte de Expansão:

A segunda e terceira coorte de participantes completaram o tratamento do estudo como esperado, tolerando bem a quercetina sem qualquer DLT. Com base nas análises PK e ROS, a dose foi aumentada para a quarta coorte (indivíduos #10-12). Para observar pacientes adicionais na dose desejada, uma coorte de expansão está sendo adicionada. Até 20 pacientes serão inscritos na coorte de expansão. O objetivo da coorte de expansão é avaliar os efeitos do suplemento de quercetina na dose desejada nos desfechos clínicos e biológicos.

Os pacientes da coorte de expansão receberão tratamento com quercetina durante as primeiras 26 semanas. Os pacientes poderão continuar o suplemento de quercetina após a conclusão do período de estudo de 26 semanas, se desejarem. Se os pacientes decidirem continuar com a quercetina após as primeiras 26 semanas, a quercetina será fornecida pela farmácia experimental por até 1 ano. Os pacientes que continuam com o suplemento de quercetina após 26 semanas, mas descontinuam a quercetina antes de 1 ano, serão acompanhados durante a consulta de 1 ano. Os pacientes que interromperem o suplemento de quercetina a qualquer momento após a visita de 1 ano serão acompanhados durante a visita de 2 anos.

Os pacientes previamente inscritos na fase inicial do estudo (coortes 1-4) podem ser considerados para inclusão na coorte de expansão do estudo, desde que atendam a todos os critérios de inclusão e exclusão.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

30

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de FA comprovado por teste DEB ou teste molecular
  • Capaz de tomar medicação enteral
  • Todas as faixas etárias, incluindo adultos

Critério de exclusão:

  • Pacientes com evidência morfológica de mielodisplasia ou leucemia
  • Insuficiência renal que requer diálise
  • Bilirrubina total > 3 mg/dl e/ou SGPT >200 no momento da inscrição
  • Pacientes grávidas ou amamentando ou em risco de gravidez e incapazes de usar métodos anticoncepcionais aceitáveis ​​durante a duração do estudo
  • Pacientes recebendo terapia com ciclosporina ou digoxina ou incapazes de descontinuar qualquer um dos tratamentos devido a razões médicas
  • Pacientes que receberam suplementação de quercetina ou outros antioxidantes nos últimos 30 dias

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Quercetina - Suplemento Alimentar

A quercetina será administrada por via oral em um esquema de duas vezes ao dia, começando com a dose ajustada ao peso para uma dose diária total máxima de 1500 mg/dia, por 4 meses (16 semanas). Os dados de farmacocinética (PK) serão analisados ​​após cada coorte de 3 pacientes e serão usados ​​para otimizar o esquema de dosagem (se necessário) para os pacientes subsequentes.

Uma coorte de expansão foi adicionada ao protocolo do estudo. Até 20 pacientes podem ser inscritos. A dose utilizada será a mesma que a dose máxima ajustada ao peso que mostrou atividade biológica em nossa última coorte de pacientes (indivíduos #10-12 acima).
Medicamento: Quercetina (suplemento dietético)

A quercetina será administrada por via oral em um esquema de duas vezes ao dia, começando com a dose ajustada ao peso para uma dose diária total máxima de 1500 mg/dia, por 4 meses (16 semanas). Os dados de farmacocinética (PK) serão analisados ​​após cada coorte de 3 pacientes e serão usados ​​para otimizar o esquema de dosagem (se necessário) para os pacientes subsequentes.

Uma coorte de expansão foi adicionada ao protocolo do estudo. Até 20 pacientes podem ser inscritos. A dose utilizada será a mesma que a dose máxima ajustada ao peso que mostrou atividade biológica em nossa última coorte de pacientes (indivíduos #10-12 acima).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Medir a capacidade de administrar terapia oral com quercetina duas vezes ao dia em pacientes com Anemia de Fanconi (FA).
Prazo: 4 meses (16 semanas)
4 meses (16 semanas)
Medir a segurança da terapia oral com quercetina em pacientes com FA
Prazo: 4 meses (16 semanas)
4 meses (16 semanas)
Para medir a farmacocinética (PK) da terapia oral com quercetina em pacientes com FA
Prazo: 4 meses (16 semanas)
4 meses (16 semanas)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Medir o impacto da terapia com quercetina na redução de espécies reativas de oxigênio (ROS).
Prazo: 4 meses (16 semanas) e 1 ano
4 meses (16 semanas) e 1 ano
Número de participantes com hematopoiese melhorada.
Prazo: 4 meses (16 semanas) e 1 ano
4 meses (16 semanas) e 1 ano
Medir a preservação da reserva de células-tronco hematopoiéticas em pacientes com FA
Prazo: 4 meses (16 semanas) e 1 ano
4 meses (16 semanas) e 1 ano
Medir o impacto da terapia com quercetina nas mudanças na sensibilidade à insulina/tolerância à glicose.
Prazo: 4 meses (16 semanas) e 1 ano
4 meses (16 semanas) e 1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Colaboradores

Food and Drug Administration (FDA)

Investigadores

  • Investigador principal: Parinda Mehta, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de julho de 2012

Conclusão Primária (Real)

26 de outubro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

26 de outubro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de julho de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de outubro de 2012

Primeira postagem (Estimado)

2 de novembro de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

18 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de janeiro de 2024

Última verificação

1 de janeiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2011-2049
  • 1R01FD004383-01A1 (Concessão/Contrato da FDA dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Anemia de Fanconi

Ensaios clínicos em Quercetina (suplemento dietético)

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Slovenia

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever