Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kwercetyna u dzieci z niedokrwistością Fanconiego; badanie pilotażowe

17 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Niedokrwistość Fanconiego (FA) jest chorobą autosomalną recesywną, charakteryzującą się postępującą niewydolnością szpiku kostnego (BMF), wadami wrodzonymi i predyspozycją do nowotworów złośliwych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Obecne terapie dzieci z niedokrwistością Fanconiego (FA) i niewydolnością szpiku kostnego, tj. androgeny lub przeszczepy szpiku kostnego, wiążą się ze znaczną chorobowością i śmiertelnością.

Jest to badanie pilotażowe mające na celu ocenę wykonalności, toksyczności i farmakokinetyki doustnej terapii kwercetyną u pacjentów z FA. Jest to pierwszy krok w kierunku badań klinicznych skuteczności terapii kwercetyną w opóźnianiu progresji BMF w FA.

Dodatkowe badania korelacyjne obejmą ocenę wpływu kwercetyny na redukcję reaktywnych form tlenu (ROS), utrzymanie lub poprawę rezerw krwiotwórczych komórek macierzystych (HSC), poprawę hematopoezy (tj. liczby krwinek obwodowych) oraz wrażliwości na insulinę/tolerancji glukozy.

To badanie jest jednoramiennym badaniem otwartym.

Źródło finansowania — FDA OOPD

Naliczanie zostało zamknięte dla badania głównego. Dodano kohortę ekspansyjną w celu obserwacji dodatkowych pacjentów przy żądanej dawce.

Kohorta ekspansji:

Druga i trzecia kohorta uczestników ukończyła badane leczenie zgodnie z oczekiwaniami, dobrze tolerując kwercetynę bez żadnego DLT. Na podstawie analiz PK i ROS dawkę zwiększono dla czwartej kohorty (osobnicy #10-12). Aby obserwować dodatkowych pacjentów przy żądanej dawce, dodawana jest kohorta rozszerzająca. Do rozszerzonej kohorty zostanie włączonych do 20 pacjentów. Celem kohorty ekspansji jest ocena wpływu suplementu kwercetyny w pożądanej dawce na kliniczne i biologiczne punkty końcowe.

Pacjenci w kohorcie ekspansji będą otrzymywać leczenie kwercetyną przez pierwsze 26 tygodni. Pacjenci będą mogli kontynuować suplementację kwercetyną po zakończeniu 26-tygodniowego okresu badania, jeśli sobie tego życzą. Jeśli pacjenci zdecydują się kontynuować kwercetynę po pierwszych 26 tygodniach, kwercetyna będzie dostarczana przez badaną aptekę przez okres do 1 roku. Pacjenci, którzy kontynuują suplementację kwercetyną po 26 tygodniach, ale zaprzestają przyjmowania kwercetyny przed upływem 1 roku, będą obserwowani przez okres 1 roku. Pacjenci, którzy zaprzestaną suplementacji kwercetyną w dowolnym momencie po rocznej wizycie, będą obserwowani przez 2 lata.

Pacjenci włączeni wcześniej do początkowej fazy badania (kohorty 1-4) mogą zostać włączeni do rozszerzonej kohorty badania, pod warunkiem, że spełniają wszystkie kryteria włączenia i wyłączenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza FA potwierdzona testem DEB lub testami molekularnymi
  • Możliwość przyjmowania leków dojelitowych
  • Wszystkie grupy wiekowe, w tym dorośli

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z morfologicznymi objawami mielodysplazji lub białaczki
  • Niewydolność nerek wymagająca dializy
  • Bilirubina całkowita > 3 mg/dl i/lub SGPT > 200 w momencie włączenia
  • Pacjenci, którzy są w ciąży lub karmią piersią lub są w grupie ryzyka ciąży i nie są w stanie stosować akceptowalnych metod antykoncepcji podczas trwania badania
  • Pacjenci otrzymujący leczenie cyklosporyną lub digoksyną lub nie mogący przerwać leczenia z przyczyn medycznych
  • Pacjenci, którzy otrzymywali suplementację kwercetyny lub innych przeciwutleniaczy w ciągu ostatnich 30 dni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kwercetyna - Suplement diety

Kwercetyna będzie podawana doustnie w schemacie dwa razy dziennie, począwszy od dawki dostosowanej do masy ciała, aż do maksymalnej całkowitej dawki dziennej wynoszącej 1500 mg/dzień, przez 4 miesiące (16 tygodni). Dane farmakokinetyczne (PK) będą analizowane po każdej kohorcie 3 pacjentów i zostaną wykorzystane do optymalizacji schematu dawkowania (jeśli to konieczne) dla kolejnych pacjentów.

Do protokołu badania dodano kohortę ekspansywną. Można zapisać do 20 pacjentów. Stosowana dawka będzie taka sama jak maksymalna dawka dostosowana do wagi, która wykazała aktywność biologiczną w naszej ostatniej kohorcie pacjentów (pacjenci #10-12 z góry).
Lek: Kwercetyna (suplement diety)

Kwercetyna będzie podawana doustnie w schemacie dwa razy dziennie, począwszy od dawki dostosowanej do masy ciała, aż do maksymalnej całkowitej dawki dziennej wynoszącej 1500 mg/dzień, przez 4 miesiące (16 tygodni). Dane farmakokinetyczne (PK) będą analizowane po każdej kohorcie 3 pacjentów i zostaną wykorzystane do optymalizacji schematu dawkowania (jeśli to konieczne) dla kolejnych pacjentów.

Do protokołu badania dodano kohortę ekspansywną. Można zapisać do 20 pacjentów. Stosowana dawka będzie taka sama jak maksymalna dawka dostosowana do wagi, która wykazała aktywność biologiczną w naszej ostatniej kohorcie pacjentów (pacjenci #10-12 z góry).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmierz zdolność do podawania doustnej terapii kwercetyną dwa razy dziennie u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego (FA).
Ramy czasowe: 4 miesiące (16 tygodni)
4 miesiące (16 tygodni)
Zmierz bezpieczeństwo doustnej terapii kwercetyną u pacjentów z FA
Ramy czasowe: 4 miesiące (16 tygodni)
4 miesiące (16 tygodni)
Aby zmierzyć farmakokinetykę (PK) doustnej terapii kwercetyną u pacjentów z FA
Ramy czasowe: 4 miesiące (16 tygodni)
4 miesiące (16 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Aby zmierzyć wpływ terapii kwercetyną na redukcję reaktywnych form tlenu (ROS).
Ramy czasowe: 4 miesiące (16 tygodni) i 1 rok
4 miesiące (16 tygodni) i 1 rok
Liczba uczestników z poprawą hematopoezy.
Ramy czasowe: 4 miesiące (16 tygodni) i 1 rok
4 miesiące (16 tygodni) i 1 rok
Zmierz zachowanie rezerwy hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z FA
Ramy czasowe: 4 miesiące (16 tygodni) i 1 rok
4 miesiące (16 tygodni) i 1 rok
Aby zmierzyć wpływ terapii kwercetyną na zmiany wrażliwości na insulinę/tolerancję glukozy.
Ramy czasowe: 4 miesiące (16 tygodni) i 1 rok
4 miesiące (16 tygodni) i 1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Współpracownicy

Food and Drug Administration (FDA)

Śledczy

  • Główny śledczy: Parinda Mehta, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 października 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 października 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 lipca 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 października 2012

Pierwszy wysłany (Szacowany)

2 listopada 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

18 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2011-2049
  • 1R01FD004383-01A1 (Dotacja/umowa FDA USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia Fanconiego

Badania kliniczne na Kwercetyna (suplement diety)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Serbia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj