Quercetina en niños con anemia de Fanconi; un estudio piloto

Las terapias actuales para niños con anemia de Fanconi (FA) e insuficiencia de la médula ósea, es decir, andrógenos o trasplante de médula ósea, están asociadas con una morbilidad y mortalidad significativas.

Este es un estudio piloto que tiene como objetivo evaluar la viabilidad, la toxicidad y la farmacocinética de la terapia con quercetina oral en pacientes con AF. Este es un primer paso hacia un estudio clínico de la eficacia de la terapia con quercetina para retrasar la progresión de BMF en AF.

Los estudios correlativos adicionales incluirán la evaluación del impacto de la quercetina en la reducción de las especies reactivas de oxígeno (ROS), el mantenimiento o la mejora de la reserva de células madre hematopoyéticas (HSC), la mejora de la hematopoyesis (es decir, recuentos periféricos) y sensibilidad a la insulina/tolerancia a la glucosa.

Este estudio es un estudio abierto de un solo brazo.

Fuente de financiación - FDA OOPD

Devengo cerrado para el estudio principal. Cohorte de expansión agregada para observar pacientes adicionales a la dosis deseada.

Cohorte de expansión:

La segunda y tercera cohortes de participantes completaron el tratamiento del estudio como se esperaba, tolerando bien la quercetina sin DLT. Según los análisis PK y ROS, se aumentó la dosis para la cuarta cohorte (sujetos n.° 10 a 12). Para observar pacientes adicionales a la dosis deseada, se está agregando una cohorte de expansión. Se inscribirán hasta 20 pacientes en la cohorte de expansión. El propósito de la cohorte de expansión es evaluar los efectos del suplemento de quercetina en la dosis deseada sobre los criterios de valoración clínicos y biológicos.

Los pacientes de la cohorte de expansión recibirán tratamiento con quercetina durante las primeras 26 semanas. Los pacientes podrán continuar con el suplemento de quercetina después de completar el período de estudio de 26 semanas si así lo desean. Si los pacientes deciden continuar con la quercetina después de las primeras 26 semanas, la farmacia en investigación proporcionará quercetina hasta por 1 año. Los pacientes que continúen con el suplemento de quercetina después de 26 semanas, pero suspendan la quercetina antes de 1 año, serán seguidos durante la visita de 1 año. Los pacientes que suspendan el suplemento de quercetina en cualquier momento después de la visita de 1 año serán seguidos hasta la visita de 2 años.

Los pacientes previamente inscritos en la fase inicial del estudio (cohortes 1-4) pueden ser considerados para la inscripción en la cohorte de expansión del estudio siempre que cumplan con todos los criterios de inclusión y exclusión.