Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Quercetin Fanconi-vérszegénységben szenvedő gyermekeknél; egy kísérleti tanulmány

2024. január 17. frissítette: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
A Fanconi-anaemia (FA) egy autoszomális recesszív betegség, amelyet progresszív csontvelő-elégtelenség (BMF), veleszületett rendellenességek és rosszindulatú daganatokra való hajlam jellemez.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Fanconi-vérszegénységben (FA) és csontvelő-elégtelenségben szenvedő gyermekek jelenlegi terápiái, azaz az androgének vagy a csontvelő-transzplantáció jelentős morbiditással és mortalitással járnak.

Ez egy kísérleti tanulmány, amelynek célja az orális Quercetin-terápia megvalósíthatóságának, toxicitásának és farmakokinetikájának felmérése FA-ban szenvedő betegeknél. Ez az első lépés a kvercetin-terápia hatékonyságának klinikai vizsgálata felé a BMF progressziójának késleltetésében FA-ban.

További korrelatív vizsgálatok magukban foglalják a kvercetin hatásának értékelését a reaktív oxigénfajok (ROS) csökkentésére, a hematopoietikus őssejt (HSC) tartalék fenntartására vagy javítására, a vérképzés javítására (azaz. perifériás számok) és az inzulinérzékenység/glükóztolerancia.

Ez a vizsgálat egy nyílt elrendezésű, egykarú vizsgálat.

Finanszírozási forrás – FDA OOPD

A fő vizsgálat elhatárolása lezárva. Bővítő kohorsz hozzáadva további betegek megfigyeléséhez a kívánt dózisban.

Bővítési kohorsz:

A résztvevők második és harmadik csoportja a várt módon fejezte be a vizsgálati kezelést, jól tolerálták a Quercetint DLT nélkül. A PK és ROS elemzések alapján a negyedik kohorsz (10-12. alanyok) dózisát megemelték. Ha további betegeket kíván megfigyelni a kívánt dózis mellett, egy bővítési csoportot adunk hozzá. Legfeljebb 20 beteget vonnak be a bővítési kohorszba. Az expanziós kohorsz célja a kvercetin-kiegészítés kívánt dózisú klinikai és biológiai végpontokra gyakorolt ​​hatásának felmérése.

Az expanziós csoportba tartozó betegek kvercetin kezelést kapnak az első 26 hétben. A betegek a 26 hetes vizsgálati időszak letelte után folytathatják a kvercetin-pótlást, ha kívánják. Ha a betegek úgy döntenek, hogy az első 26 hét után folytatják a kvercetin szedését, a kvercetint legfeljebb 1 évig a vizsgálati gyógyszertár biztosítja. Azokat a betegeket, akik 26 hét után folytatják a kvercetin szedését, de 1 év előtt abbahagyják a kvercetin szedését, az 1 éves látogatáson keresztül követik. Azokat a betegeket, akik az 1 éves vizit után bármikor abbahagyják a kvercetin-kiegészítést, a 2 éves látogatáson keresztül követik.

A korábban a vizsgálat kezdeti szakaszába bevont betegek (1-4. kohorsz) megfontolhatóak a vizsgálat kiterjesztett csoportjába való felvételükkor, feltéve, hogy megfelelnek minden felvételi és kizárási kritériumnak.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

30

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az FA diagnózisa DEB-teszttel vagy molekuláris teszteléssel igazolt
  • Képes enterális gyógyszert szedni
  • Minden korosztály, beleértve a felnőtteket is

Kizárási kritériumok:

  • Myelodysplasia vagy leukémia morfológiai bizonyítékaival rendelkező betegek
  • Dialízist igénylő veseelégtelenség
  • Összes bilirubin > 3 mg/dl és/vagy SGPT >200 a beiratkozáskor
  • Olyan betegek, akik terhesek vagy szoptatnak, vagy fennáll a terhesség kockázata, és a vizsgálat időtartama alatt nem tudnak elfogadható fogamzásgátlási módszereket alkalmazni
  • ciklosporin- vagy digoxin-terápiában részesülő betegek, vagy egészségügyi okok miatt nem tudják abbahagyni egyik kezelést sem
  • Azok a betegek, akik az elmúlt 30 napban kvercetin kiegészítést vagy más antioxidánst kaptak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Quercetin – étrend-kiegészítő

A kvercetint szájon át, napi kétszeri adagolási rend szerint kell beadni, kezdve a testtömeghez igazított adaggal, a maximális napi 1500 mg-os adaggal, 4 hónapig (16 hétig). A farmakokinetikai (PK) adatokat minden 3 betegből álló kohorsz után elemzik, és (ha szükséges) a következő betegek adagolási rendjének optimalizálására használják fel.

A vizsgálati protokollhoz egy bővítési kohorsz került. Legfeljebb 20 beteget lehet beíratni. Az alkalmazott dózis megegyezik azzal a maximális testtömeggel korrigált dózissal, amely biológiai aktivitást mutatott az utolsó betegcsoportunkban (10-12. alanyok fentről).
Drog: Kvercetin (étrend-kiegészítő)

A kvercetint szájon át, napi kétszeri adagolási rend szerint kell beadni, kezdve a testtömeghez igazított adaggal, a maximális napi 1500 mg-os adaggal, 4 hónapig (16 hétig). A farmakokinetikai (PK) adatokat minden 3 betegből álló kohorsz után elemzik, és (ha szükséges) a következő betegek adagolási rendjének optimalizálására használják fel.

A vizsgálati protokollhoz egy bővítési kohorsz került. Legfeljebb 20 beteget lehet beíratni. Az alkalmazott dózis megegyezik azzal a maximális testtömeggel korrigált dózissal, amely biológiai aktivitást mutatott az utolsó betegcsoportunkban (10-12. alanyok fentről).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Mérje meg a napi kétszeri orális kvercetin-terápia beadásának képességét Fanconi-anaemiában (FA) szenvedő betegeknél.
Időkeret: 4 hónap (16 hét)
4 hónap (16 hét)
Mérje meg az orális kvercetin-terápia biztonságosságát FA-ban szenvedő betegeknél
Időkeret: 4 hónap (16 hét)
4 hónap (16 hét)
Az orális kvercetin terápia farmakokinetikájának (PK) mérése FA-ban szenvedő betegeknél
Időkeret: 4 hónap (16 hét)
4 hónap (16 hét)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kvercetin-terápia hatásának mérése a reaktív oxigénfajok (ROS) csökkentésére.
Időkeret: 4 hónap (16 hét) és 1 év
4 hónap (16 hét) és 1 év
Javult vérképzéssel rendelkező résztvevők száma.
Időkeret: 4 hónap (16 hét) és 1 év
4 hónap (16 hét) és 1 év
Mérje meg a hematopoietikus őssejt tartalék megőrzését FA-ban szenvedő betegeknél
Időkeret: 4 hónap (16 hét) és 1 év
4 hónap (16 hét) és 1 év
A kvercetin-terápia hatásának mérése az inzulinérzékenység/glükóztolerancia változásaira.
Időkeret: 4 hónap (16 hét) és 1 év
4 hónap (16 hét) és 1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Együttműködők

Food and Drug Administration (FDA)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Parinda Mehta, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. július 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. október 26.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. október 26.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. július 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. október 31.

Első közzététel (Becsült)

2012. november 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. január 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 17.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2011-2049
  • 1R01FD004383-01A1 (Amerikai Egyesült Államok FDA támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Kvercetin (étrend-kiegészítő)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Myanmar

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel