Quercétine chez les enfants atteints d'anémie de Fanconi ; Une étude pilote

Les traitements actuels pour les enfants atteints d'anémie de Fanconi (AF) et d'insuffisance médullaire, c'est-à-dire les androgènes ou la greffe de moelle osseuse, sont associés à une morbidité et une mortalité importantes.

Il s'agit d'une étude pilote visant à évaluer la faisabilité, la toxicité et la pharmacocinétique de la thérapie orale à la quercétine chez les patients atteints d'AF. Il s'agit d'une première étape vers une étude clinique de l'efficacité de la thérapie à la quercétine pour retarder la progression du BMF dans l'AF.

Des études corrélatives supplémentaires comprendront l'évaluation de l'impact de la quercétine sur la réduction des espèces réactives de l'oxygène (ROS), le maintien ou l'amélioration de la réserve de cellules souches hématopoïétiques (CSH), l'amélioration de l'hématopoïèse (c. numération périphérique) et sensibilité à l'insuline/tolérance au glucose.

Cette étude est une étude ouverte à un seul bras.

Source de financement - FDA OOPD

Comptabilisation clôturée pour l'étude principale. Cohorte d'expansion ajoutée pour observer des patients supplémentaires à la dose souhaitée.

Cohorte d'expansion :

Les deuxième et troisième cohortes de participants ont terminé le traitement de l'étude comme prévu, tolérant bien la quercétine sans aucun DLT. Sur la base des analyses PK et ROS, la dose a été augmentée pour la quatrième cohorte (sujets #10-12). Pour observer des patients supplémentaires à la dose souhaitée, une cohorte d'expansion est ajoutée. Jusqu'à 20 patients seront inscrits dans la cohorte d'expansion. Le but de la cohorte d'expansion est d'évaluer les effets du supplément de quercétine à la dose souhaitée sur les paramètres cliniques et biologiques.

Les patients de la cohorte d'expansion recevront un traitement à la quercétine pendant les 26 premières semaines. Les patients pourront continuer à prendre un supplément de quercétine après la fin de la période d'étude de 26 semaines s'ils le souhaitent. Si les patients décident de continuer la quercétine après les 26 premières semaines, la quercétine sera fournie par la pharmacie expérimentale jusqu'à 1 an. Les patients qui continuent à prendre des suppléments de quercétine après 26 semaines, mais qui arrêtent la quercétine avant 1 an seront suivis tout au long de la visite de 1 an. Les patients qui arrêtent le supplément de quercétine à tout moment après la visite d'un an seront suivis tout au long de la visite de 2 ans.

Les patients précédemment inscrits dans la phase initiale de l'étude (cohortes 1 à 4) peuvent être considérés pour l'inscription dans la cohorte d'expansion de l'étude à condition qu'ils répondent à tous les critères d'inclusion et d'exclusion.