Benmärg vs lever som plats för ötransplantation (IsletBOM2)
2 november 2020 uppdaterad av: Piemonti Lorenzo, Ospedale San Raffaele
Benmärg vs lever som plats för ötransplantation hos patienter med typ 1-diabetes: Pilotstudie för att utvärdera effektivitet
Målet med denna studie är att utvärdera säkerhet och effekt av benmärg (BM) som plats för transplantation av pankreasöar hos människor.
Vår hypotes är att BM representerar ett bättre ställe än levern (för närvarande den valda platsen för denna procedur) tack vare dess potentiella förmåga att gynna intransplantation av öar.
För att ta itu med vår hypotes föreslår vi här en randomiserad fas II-studie för att jämföra BM och lever som platser för ötransplantation hos T1D-patienter.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Studien är en fas II, single center, open label, pilotstudie.
Vi kommer att rekrytera 12 patienter med T1D för att slumpmässigt (1:1) tilldelas holmen antingen in i levern genom den portala venösa cirkulationen (standardprocedur; arm A, n=6) eller direkt in i BM på nivån av höftbenen vapen (arm B, n=6).
Patienter kommer att väljas bland de som är kvalificerade för islet Tx baserat på lokal praxis och riktlinjer.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
9
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Milan, Italien, 20132
- Ospedale San Raffaele
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- diabetespatienter som är kvalificerade för transplantation av pankreasöar baserat på lokal accepterad praxis och riktlinjer. Detta inkluderar åtminstone: a) klinisk historia kompatibel med T1D med insulinberoende i >5 år; b) odetekterbara stimulerade (arginin eller MMTT) C-peptidnivåer (<0,3 ng/ml) under de 12 månaderna före transplantationen c)närvaro av allvarliga hypoglykemiska händelser
Exklusions kriterier:
- förekomst av hematologisk sjukdom
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: A: intraportal ö-infusion
Patienterna kommer att få en ö i levern genom den porta venösa cirkulationen (standardprocedur)
|
|
|
Experimentell: B: intra BM ö-infusion
Patienterna kommer att få en intra BM ö-infusion i nivå med höftbenskammen.
Den direkta intra BM-administrationen kommer att utföras enligt samma procedurer som vår institution använder för administrering av navelsträngsblodceller hos patienter med akut leukemi (Lancet Oncol.
2008;9:831).
Proceduren är enkel och reproducerbar: en standardnål för BM-aspiration sätts in i höftbenskammen och cellerna infunderas försiktigt.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Insulinsekretion under stimulering
Tidsram: månad 12 efter Tx
|
basal och -10 till 120 min tidsförlopp av glukos, C-pep-nivåer och insulin som härrör från toleranstestet för blandad måltid
|
månad 12 efter Tx
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Incidens och svårighetsgrad av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: under hela studien upp till 1 år efter första transplantationen
|
under hela studien upp till 1 år efter första transplantationen
|
|
|
Insulinbehov
Tidsram: månad 1, 3, 6, 9, 12 efter transplantation
|
Förändring i genomsnittligt dagligt insulinbehov
|
månad 1, 3, 6, 9, 12 efter transplantation
|
|
Ö funktion
Tidsram: månad 1, 3, 6, 9, 12 efter Tx
|
förändring i HbA1c, Transplant Estimated Function (TEF) och fastande C-peptidnivåer
|
månad 1, 3, 6, 9, 12 efter Tx
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Lorenzo Piemonti, MD, Ospedale San Raffaele
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 juni 2012
Primärt slutförande (Faktisk)
1 september 2017
Avslutad studie (Faktisk)
1 december 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
31 oktober 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 november 2012
Första postat (Uppskatta)
7 november 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
4 november 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 november 2020
Senast verifierad
1 november 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- IsletBOM2
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .