Crossover-försök som avgör effektiviteten av torrt pulvermannitol för att förbättra lungfunktionen hos försökspersoner i åldern 6-17 år

Inklusionskriterier: Ämnet måste:

1. Personligen tillhandahålla, eller låta en vårdnadshavare ge skriftligt informerat samtycke för att delta i rättegången, enligt lokala bestämmelser;
2. Användning av rhDNas och underhållsantibiotika är tillåten men behandlingen måste ha etablerats minst 3 månader före screening. Patienten måste stanna på rhDNas och/eller underhållsantibiotika under hela försöket. Patienten får inte påbörja behandling med rhDNas eller underhållsantibiotika under prövningen;
3. Har en bekräftad diagnos av cystisk fibros (svetttestresultat större än eller lika med 60 mEq/L klorid och/eller genotypning som visar två identifierbara mutationer som överensstämmer med en diagnos av cystisk fibros);
4. vara äldre än eller lika med 6 år och < 18 år;
5. Ha en procentandel av förutsagd FEV1 som är större än eller lika med 30 % och mindre än eller lika med 90 % vid screening (besök 0). Procentandelen av förutsagd FEV1 kommer att beräknas med Wang för barn < 8 år, och med NHanes III för de som är större än eller lika med 8 år; och
6. Kunna utföra alla tekniker som behövs för att mäta lungfunktion.

Uteslutningskriterier: Ämnet får INTE:

1. Använd underhållsnebuliserad hyperton saltlösning;
2. Betraktas som "dödligt sjuk"; kvalificerad för lungtransplantation, eller har fått en lungtransplantation tidigare;
3. Kräv syrgas i hemmet eller assisterad ventilation;
4. Har haft en episod av massiv hemoptys definierad som akut blödning ≥240 ml under en 24-timmarsperiod och/eller återkommande blödning ≥100 ml/dag under flera dagar under de tre månaderna före screening (besök 0);
5. Har en känd intolerans mot mannitol;
6. Ta icke-selektiva betablockerare;
7. Under de tre månaderna före screening (besök 0) har haft en hjärtinfarkt; en cerebral vaskulär olycka; större ögon-, buk-, bröst- eller hjärnkirurgi;
8. Har en känd cerebral, aorta eller abdominal aneurysm;
9. För närvarande deltar i eller har deltagit i en annan undersökande läkemedelsprövning inom fyra veckor efter screening (besök 0);
10. Var gravid eller ammar, eller planerar att bli gravid under prövningen;
11. För kvinnor i fertil ålder, använd en opålitlig form av preventivmedel (efter utredarens gottfinnande);
12. Har något samtidigt medicinskt, psykiatriskt eller socialt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle innebära en betydande risk för försökspersonen, kan förvirra resultaten eller avsevärt störa försökspersonens deltagande i försöket; eller
13. Har ett "misslyckat" eller "ofullständigt" mannitol-toleranstest (enligt beskrivningen i avsnitt 8.3.1.1).